Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 undersøgelse af ALXN1850 i behandlingsnaive pædiatriske deltagere med HPP (MULBERRY)

26. februar 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, multicenter-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af ALXN1850 versus placebo administreret subkutant hos pædiatriske (2 til < 12 år) deltagere med hypofosfatasi, som ikke har modtaget tidligere behandling med Asfotas Alfa

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​ALXN1850 versus placebo på radiografiske resultater hos pædiatriske deltagere med HPP, som ikke tidligere er blevet behandlet med asfotase alfa.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BPE
        • Research Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Research Site
  • Australien
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Research Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Research Site
  • Brasilien
      • Brasilia, Brasilien, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Research Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
      • Beer Sheva, Israel, 8410101
        • Research Site
      • Petach-Tikva, Israel, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Research Site
      • Genova, Italien, 16147
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00190
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00050
        • Research Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Research Site
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Research Site
      • Bursa, Kalkun, 16059
        • Research Site
      • Edirne, Kalkun, 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Kalkun, 25240
        • Research Site
      • Istambul, Kalkun, 34899
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510623
        • Research Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Research Site
  • Mexico
      • Campeche, Mexico, 24050
        • Research Site
      • Chihuahua, Mexico, 31238
        • Research Site
      • Ciudad de Mexico, Mexico, 14389
        • Research Site
      • Zapopan, Mexico, 45040
        • Research Site
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-503
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Research Site
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Spanien
      • Vitoria, Spanien, 01009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Research Site
      • Muang, Thailand, 50200
        • Research Site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Research Site
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Research Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HPP dokumenteret i lægejournalerne og følgende kriterier opfyldt i screeningsperioden uden anden sandsynlig årsag end HPP:

    1. Tilstedeværelse af HPP-relateret rakitis på skeletrøntgenbilleder med en minimumsgrad for Rickets Severity Score (RSS) på 1,0 OG
    2. Serum ALP aktivitet under det alders- og kønsjusterede normalområde

  • Skal opfylde 1 af følgende kriterier:

    1. Dokumenteret ALPL-genvariant (patogen, sandsynligt patogen eller variant af ukendt betydning) fra et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certificeret laboratorium (afsnit 8.7)
    2. Plasma PLP over den øvre grænse for normal (ULN) i screeningsperioden (centrale eller lokale laboratorieresultater tilladt i henhold til lokale regler)
  • Garver trin 2 eller mindre i screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hæmatologiske, neurologiske lidelser eller andre lidelser, der er i stand til væsentligt at ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler; udgør en risiko, når du tager undersøgelsesinterventionen; eller forstyrre fortolkningen af ​​data som bestemt af efterforskeren
  • Diagnose af primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, medmindre sekundært til HPP
  • Enhver ny fraktur inden for 12 uger før dag 1 (undtagen pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk indgreb, som kan påvirke resultaterne af undersøgelsesvurderinger (efter efterforskerens mening) i løbet af den randomiserede evalueringsperiode
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for enhver ingrediens indeholdt i ALXN1850 eller placebo-sammenligningsmidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN1850
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil ALXN1850-gruppen modtage kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang hver anden uge (q2w) via SC-injektion i 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og fortsætter q2w dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: ALXN1850
Deltagerne vil modtage en ALXN1850 via subkutan (SC) injektion.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo via SC-injektion.
Placebo komparator: Placebo
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil deltagerne modtage placebo hver anden gang i i alt 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og fortsætter q2w dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo via SC-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Rickets Severity Score (RSS) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i procent forudsagt 6MWT ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Anden udgave (BOT2) score i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Peabody Developmental Motor Scales, tredje udgave (PDMS-3) score i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
RGI-C Responder i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

12. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Anden identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med ALXN1850

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner