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Studio di fase 3 su ALXN1850 in partecipanti pediatrici naïve al trattamento con HPP (MULBERRY)

26 febbraio 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN1850 rispetto al placebo somministrato per via sottocutanea in partecipanti pediatrici (da 2 a < 12 anni di età) con ipofosfatasia che non hanno ricevuto un precedente trattamento con Asfotase Alfa

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di ALXN1850 rispetto al placebo sugli esiti radiografici nei partecipanti pediatrici con HPP che non sono stati precedentemente trattati con asfotase alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BPE
        • Research Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Research Site
  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Research Site
  • Brasile
      • Brasilia, Brasile, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasile, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brasile, 50740-465
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Research Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina, 510623
        • Research Site
      • Shenzhen, Cina, 518053
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • Research Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94270
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Research Site
  • Germania
      • Homburg, Germania, 66421
        • Research Site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Research Site
      • Beer Sheva, Israele, 8410101
        • Research Site
      • Petach-Tikva, Israele, 4920235
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Research Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00190
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00050
        • Research Site
  • Messico
      • Campeche, Messico, 24050
        • Research Site
      • Chihuahua, Messico, 31238
        • Research Site
      • Ciudad de Mexico, Messico, 14389
        • Research Site
      • Zapopan, Messico, 45040
        • Research Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-503
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia, 01-211
        • Research Site
      • Łódź, Polonia, 93-338
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Research Site
  • Spagna
      • Vitoria, Spagna, 01009
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Research Site
      • Ankara, Tacchino, 06560
        • Research Site
      • Bursa, Tacchino, 16059
        • Research Site
      • Edirne, Tacchino, 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Tacchino, 25240
        • Research Site
      • Istambul, Tacchino, 34899
        • Research Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Research Site
      • Muang, Tailandia, 50200
        • Research Site
      • Songkla, Tailandia, 90110
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di HPP documentata nella cartella clinica e i seguenti criteri soddisfatti durante il periodo di screening senza altra causa probabile oltre all'HPP:

    1. Presenza di rachitismo correlato all'HPP sulle radiografie scheletriche, con un punteggio minimo di rachitismo (RSS) pari a 1,0 AND
    2. Attività dell'ALP sierica inferiore all'intervallo normale corretto per età e sesso

  • Deve soddisfare 1 dei seguenti criteri:

    1. Variante del gene ALPL documentata (patogena, probabile patogena o variante di significato sconosciuto) da un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments) (Sezione 8.7)
    2. PLP plasmatico superiore al limite superiore della norma (ULN) durante il periodo di screening (risultati di laboratorio centrali o locali consentiti in base alle normative locali)
  • Stadio abbronzante 2 o inferiore durante il periodo di screening

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici, neurologici o qualsiasi altro disturbo in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; costituire un rischio durante l'assunzione dell'intervento in studio; o interferire con l'interpretazione dei dati come determinato dall'investigatore
  • Diagnosi di iperparatiroidismo primario o secondario
  • Ipoparatiroidismo, a meno che non sia secondario a HPP
  • Qualsiasi nuova frattura entro 12 settimane prima del giorno 1 (escluse le pseudofratture)
  • Intervento chirurgico pianificato che potrebbe influire sui risultati delle valutazioni dello studio (a giudizio dello sperimentatore) durante il periodo di valutazione randomizzata
  • Storia di allergia o ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in ALXN1850 o nel comparatore placebo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1850
A partire dal giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, il gruppo ALXN1850 riceverà dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 una volta ogni 2 settimane (q2w) tramite iniezione SC, per 24 settimane. I partecipanti entreranno nel periodo OLE e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
Droga: ALXN1850
I partecipanti riceveranno un ALXN1850 tramite iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo tramite iniezione SC.
Comparatore placebo: Placebo
A partire dal Giorno 1 durante il periodo di valutazione randomizzata, i partecipanti riceveranno il placebo ogni 2 settimane per un totale di 24 settimane. I partecipanti entreranno nel periodo OLE e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo tramite iniezione SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
Giorno 169

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del rachitismo (RSS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale della percentuale del 6MWT previsto alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di competenza motoria Bruininks Oseretsky, seconda edizione (BOT2) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel punteggio Peabody Developmental Motor Scale, terza edizione (PDMS-3) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Risponditore RGI-C alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
Giorno 169

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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