뮤코다당증 유형 IIIA 환자를 대상으로 한 JR-441의 I/II상 연구
2026년 9월 3일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
뮤코다당류증 IIIA형 환자의 JR-441 주간 주입에 대한 I/II상 연구
MPS IIIA 환자 치료를 위해 개발 중인 연구 약물의 안전성을 평가하고 효능을 탐색하기 위해 설계된 제1/2상 공개 라벨 무작위 2군 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연대기 연령은 1세 이상 18세 이하입니다.
- MPS IIIA 진단이 확인되었습니다.
- 체중 ≥ 10kg.
제외 기준:
- 성공적인 생착을 위한 유전자 치료 또는 HSCT에 대한 사전 경험.
- ICF에 서명하기 전 지난 4개월 또는 5번의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 동안 다른 연구용 약물 또는 제품을 사용한 적이 있습니다.
- 현재 임상 시험에 참여하고 있거나 침습적 시술과 관련된 연구에 과거에 참여(본 연구 등록 후 30일 이내)한 경우.
- ICF에 서명하기 전 4개월 이내에 Genistein 또는 Kineret(anakinra)를 사용한 적이 있습니다.
- 심각한 약물 알레르기 또는 과민증.
- 요추 천자 또는 MRI에 대한 금기 사항.
- 출혈 장애의 병력 또는 조사자의 의견에 따르면 요추 천자 후 출혈의 위험이 있는 약물의 현재 사용.
위의 정보는 본 임상 시험에 대한 환자의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: JR-441 저용량
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IV 주입
다른 이름들:
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실험적: JR-441 고용량
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IV 주입
다른 이름들:
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실험적: JR-441 중간 용량
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IV 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MPSIIIA 환자에서 JR-441의 내약성을 평가하기 위해
기간: 최대 5년(수회 방문)
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부작용이 보고되고 등급이 매겨지며, 실험실 테스트가 수행되고 활력 징후가 모니터링됩니다.
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최대 5년(수회 방문)
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MPSIII-A 환자에서 JR-441의 안전성을 평가하기 위해
기간: 최대 5년(수회 방문)
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아나필락시스를 포함한 주입 관련 반응의 수와 심각도
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최대 5년(수회 방문)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 약물 농도
기간: 최대 5년(수회 방문)
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최대 5년(수회 방문)
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혈장 PK 매개변수
기간: 최대 5년(수회 방문)
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최대 5년(수회 방문)
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뇌척수액(CSF), 혈청 및 소변의 헤파란 황산염 수치가 기준선 대비 변화
기간: 최대 5년(수회 방문)
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최대 5년(수회 방문)
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인지 기능의 기준선과의 변화
기간: 최대 5년(수회 방문)
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Bayley 영유아 발달 척도, 제3판(BSID-III) 및/또는 아동을 위한 Kaufman 평가 배터리, 제2판(KABC-II)
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최대 5년(수회 방문)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 4일
기본 완료 (추정된)
2029년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2029년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JR-441-101
- 2022-002314-17 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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