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Studio di fase I/II su JR-441 in pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

3 settembre 2026 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studio di fase I/II sulle infusioni settimanali di JR-441 in pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Uno studio di Fase I/II, in aperto, randomizzato, a 2 bracci, progettato per valutare la sicurezza ed esplorare l'efficacia del farmaco in studio in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti con MPS IIIA.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 1 anno e ≤ 18 anni.
  • Diagnosi confermata di MPS IIIA.
  • Peso corporeo ≥ 10 kg.

Criteri di esclusione:

  • Esperienza precedente nella terapia genica o nel trapianto di cellule staminali emopoietiche con attecchimento riuscito.
  • Uso passato di un altro farmaco o prodotto sperimentale negli ultimi 4 mesi o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima di firmare l'ICF.
  • Partecipazione attuale a una sperimentazione clinica o partecipazione passata (entro 30 giorni dall'arruolamento in questo studio) a uno studio che prevede procedure invasive.
  • Uso passato di genisteina o Kineret (anakinra) entro 4 mesi prima della firma dell'ICF.
  • Grave allergia ai farmaci o ipersensibilità.
  • Controindicazione alla puntura lombare o alla risonanza magnetica.
  • Storia di disturbi emorragici o uso attuale di farmaci che, secondo l'opinione dello sperimentatore, li mettono a rischio di sanguinamento in seguito alla puntura lombare.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-441 a basso dosaggio
Droga: JR-441
Infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Posnafusp Alfa
Sperimentale: JR-441 ad alta dose
Droga: JR-441
Infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Posnafusp Alfa
Sperimentale: Dose media JR-441
Droga: JR-441
Infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Posnafusp Alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la tollerabilità di JR-441 nei pazienti con MPSIIIA
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
Gli eventi avversi verranno segnalati e classificati, verranno condotti test di laboratorio e verranno monitorati i segni vitali
fino a 5 anni (visite multiple)
Valutare la sicurezza di JR-441 nei pazienti con MPSIII-A
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
Numero e gravità delle reazioni associate all'infusione, inclusa l'anafilassi
fino a 5 anni (visite multiple)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica del farmaco
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
fino a 5 anni (visite multiple)
Parametri PK plasmatici
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
fino a 5 anni (visite multiple)
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale (CSF), nel siero e nelle urine
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
fino a 5 anni (visite multiple)
Cambiamento rispetto al basale nella funzione cognitiva
Lasso di tempo: fino a 5 anni (visite multiple)
Bayley Scale of Infant and Infant Development, Terza edizione (BSID-III) e/o Kaufman Assessment Battery for Children, Seconda edizione (KABC-II)
fino a 5 anni (visite multiple)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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