Fase I/II undersøgelse af JR-441 i patienter med mucopolysaccharidosis type IIIA
3. september 2026 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Fase I/II undersøgelse af ugentlige infusioner af JR-441 hos patienter med mucopolysaccharidosis type IIIA
Et fase I/II, åbent, randomiseret, 2-arms studie, designet til at evaluere sikkerheden og undersøge effektiviteten af studielægemidlet under udvikling til behandling af MPS IIIA-patienter.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kronologisk alder på ≥1 år og ≤18 år.
- Bekræftet diagnose af MPS IIIA.
- Kropsvægt ≥ 10 kg.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere erfaring med genterapi eller HSCT med vellykket engraftment.
- Tidligere brug af et andet forsøgslægemiddel eller -produkt inden for de sidste 4 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før signering af ICF.
- Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg eller tidligere deltagelse (inden for 30 dage efter tilmelding til denne undersøgelse) i en undersøgelse, der involverer invasive procedurer.
- Tidligere brug af Genistein eller Kineret (anakinra) inden for 4 måneder før underskrivelse af ICF.
- Alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed.
- Kontraindikation for lumbalpunktur eller MR.
- Anamnese med blødningsforstyrrelser eller aktuel brug af medicin, der efter efterforskerens mening giver dem risiko for blødning efter lumbalpunktur.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i dette kliniske forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: JR-441 lav dosis
|
IV infusion
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: JR-441 høj dosis
|
IV infusion
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: JR-441 Medium dosis
|
IV infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At evaluere tolerabiliteten af JR-441 hos MPSIIIA-patienter
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
Uønskede hændelser vil blive rapporteret og graderet, laboratorieundersøgelser vil blive udført og vitale tegn vil blive overvåget
|
op til 5 år (flere besøg)
|
|
At vurdere sikkerheden af JR-441 i MPSIII-A patienter
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
Antal og sværhedsgrad af infusionsrelaterede reaktioner, herunder anafylaksi
|
op til 5 år (flere besøg)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma-lægemiddelkoncentration
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
op til 5 år (flere besøg)
|
|
|
Plasma PK parametre
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
op til 5 år (flere besøg)
|
|
|
Ændring fra baseline i heparansulfatniveauer i cerebrospinalvæske (CSF), serum og urin
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
op til 5 år (flere besøg)
|
|
|
Ændring fra baseline i kognitiv funktion
Tidsramme: op til 5 år (flere besøg)
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) og/eller Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II)
|
op til 5 år (flere besøg)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. oktober 2029
Studieafslutning (Anslået)
31. oktober 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. oktober 2023
Først opslået (Faktiske)
23. oktober 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Mucopolysaccharidosis III
Andre undersøgelses-id-numre
- JR-441-101
- 2022-002314-17 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .