Fase I/II-studie van JR-441 bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIA
3 september 2026 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Fase I/II-studie van wekelijkse infusies van JR-441 bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIA
Een Fase I/II, open-label, gerandomiseerde, 2-armige studie, ontworpen om de veiligheid te evalueren en de werkzaamheid te onderzoeken van het onderzoeksgeneesmiddel in ontwikkeling voor de behandeling van MPS IIIA-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Chronologische leeftijd van ≥1 jaar en ≤18 jaar.
- Bevestigde diagnose van MPS IIIA.
- Lichaamsgewicht ≥ 10 kg.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere ervaring met gentherapie of HSCT met succesvolle implantatie.
- Eerder gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel of product in de afgelopen 4 maanden of 5 halfwaardetijden (welke langer is) vóór ondertekening van ICF.
- Huidige deelname aan een klinische proef of eerdere deelname (binnen 30 dagen na deelname aan dit onderzoek) aan een onderzoek met invasieve procedures.
- Eerder gebruik van Genisteïne of Kineret (anakinra) binnen 4 maanden vóór ondertekening van ICF.
- Ernstige medicijnallergie of overgevoeligheid.
- Contra-indicatie voor lumbaalpunctie of MRI.
- Voorgeschiedenis van bloedingsstoornissen of huidig gebruik van medicijnen die, naar de mening van de onderzoeker, het risico op bloedingen na een lumbale punctie met zich meebrengen.
De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan deze klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: JR-441 lage dosis
|
IV-infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: JR-441 hoge dosis
|
IV-infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: JR-441 Mediumdosis
|
IV-infusie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de verdraagbaarheid van JR-441 bij MPSIIIA-patiënten te evalueren
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
Bijwerkingen zullen worden gerapporteerd en beoordeeld, laboratoriumtests zullen worden uitgevoerd en vitale functies zullen worden gecontroleerd
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
|
Om de veiligheid van JR-441 bij MPSIII-A-patiënten te beoordelen
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
Aantal en ernst van infusiegerelateerde reacties, waaronder anafylaxie
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geneesmiddelconcentratie in het plasma
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
|
|
Plasma PK-parameters
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de heparansulfaatspiegels in hersenvocht (CSF), serum en urine
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in cognitieve functie
Tijdsspanne: tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, derde editie (BSID-III) en/of Kaufman Assessment Battery for Children, tweede editie (KABC-II)
|
tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 oktober 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 oktober 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 oktober 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 oktober 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Mucopolysaccharidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Mucopolysaccharidose III
Andere studie-ID-nummers
- JR-441-101
- 2022-002314-17 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .