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Estudio de fase I/II de JR-441 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIA

18 de octubre de 2023 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Estudio de fase I/II de infusiones semanales de JR-441 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIA

Un estudio de Fase I/II, abierto, aleatorizado, de 2 brazos, diseñado para evaluar la seguridad y explorar la eficacia del fármaco del estudio en desarrollo para el tratamiento de pacientes con MPS IIIA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Contacto:
          • Nichole Muschol
        • Contacto:
          • Número de teléfono: +49 40 74100

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad cronológica ≥1 año y ≤18 años.
  • Diagnóstico confirmado de MPS IIIA.
  • Peso corporal ≥ 10 kg.

Criterio de exclusión:

  • Experiencia previa en terapia génica o TCMH con injerto exitoso.
  • Uso anterior de otro fármaco o producto en investigación en los últimos 4 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de firmar la ICF.
  • Participación actual en un ensayo clínico o participación anterior (dentro de los 30 días posteriores a la inscripción en este estudio) en un estudio que involucre procedimientos invasivos.
  • Uso anterior de Genistein o Kineret (anakinra) dentro de los 4 meses anteriores a la firma de ICF.
  • Alergia o hipersensibilidad grave a medicamentos.
  • Contraindicación para punción lumbar o resonancia magnética.
  • Antecedentes de trastorno hemorrágico o uso actual de medicamentos que, en opinión del investigador, los ponen en riesgo de sangrado después de una punción lumbar.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en este ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-441 dosis baja
Droga: JR-441
Infusión intravenosa
Experimental: JR-441 dosis alta
Droga: JR-441
Infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la tolerabilidad de JR-441 en pacientes con MPSIIIA.
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
Se informarán y calificarán los eventos adversos, se realizarán pruebas de laboratorio y se controlarán los signos vitales.
hasta 5 años (múltiples visitas)
Evaluar la seguridad de JR-441 en pacientes con MPSIII-A
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
Número y gravedad de las reacciones asociadas a la perfusión, incluida la anafilaxia
hasta 5 años (múltiples visitas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de fármaco en plasma
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
hasta 5 años (múltiples visitas)
Parámetros farmacocinéticos plasmáticos
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
hasta 5 años (múltiples visitas)
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de sulfato de heparán en líquido cefalorraquídeo (LCR), suero y orina
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
hasta 5 años (múltiples visitas)
Cambio desde el inicio en la función cognitiva
Periodo de tiempo: hasta 5 años (múltiples visitas)
Escalas de Bayley para el desarrollo de bebés y niños pequeños, tercera edición (BSID-III) y/o batería de evaluación de Kaufman para niños, segunda edición (KABC-II)
hasta 5 años (múltiples visitas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de octubre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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