ムコ多糖症IIIA型患者を対象としたJR-441の第I/II相試験

包含基準:

• 暦年齢が 1 歳以上 18 歳以下。
• MPS IIIA と確定診断。
• 体重10kg以上。

除外基準:

• 遺伝子治療または生着に成功したHSCTの経験がある。
• ICFに署名する前の過去4か月または5半減期（いずれか長い方）における別の治験薬または製品の過去の使用。
• -臨床試験への現在の参加、または侵襲的処置を含む研究への過去の参加（この研究への登録から30日以内）。
• ICFに署名する前の4か月以内にゲニシュタインまたはキネレット（アナキンラ）を使用したことがある。
• 重度の薬物アレルギーまたは過敏症。
• 腰椎穿刺またはMRIの禁忌。
• -出血性疾患の病歴、または研究者の意見によると、腰椎穿刺後の出血のリスクがあると考えられる薬剤の現在の使用。

上記の情報は、この臨床試験への患者の参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。