Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze I/II JR-441 u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIA

3. září 2026 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie fáze I/II týdenních infuzí JR-441 u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIA

Fáze I/II, otevřená, randomizovaná, dvouramenná studie, navržená k vyhodnocení bezpečnosti a prozkoumání účinnosti studovaného léku ve vývoji pro léčbu pacientů s MPS IIIA.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥1 rok a ≤18 let.
  • Potvrzená diagnóza MPS IIIA.
  • Tělesná hmotnost ≥ 10 kg.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí zkušenost s genovou terapií nebo HSCT s úspěšným engraftmentem.
  • Minulé užívání jiného hodnoceného léku nebo produktu v posledních 4 měsících nebo 5 poločasech (podle toho, co je delší) před podpisem ICF.
  • Současná účast v klinické studii nebo účast v minulosti (do 30 dnů od zařazení do této studie) ve studii zahrnující invazivní postupy.
  • Minulé užívání Genisteinu nebo Kineretu (anakinra) během 4 měsíců před podpisem ICF.
  • Závažná léková alergie nebo přecitlivělost.
  • Kontraindikace pro lumbální punkci nebo MRI.
  • Anamnéza poruch krvácivosti nebo současné užívání léků, které je podle názoru zkoušejícího vystavují riziku krvácení po lumbální punkci.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v tomto klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-441 nízká dávka
Lék: JR-441
IV infuze
Ostatní jména:
  • Posnafusp Alfa
Experimentální: JR-441 vysoká dávka
Lék: JR-441
IV infuze
Ostatní jména:
  • Posnafusp Alfa
Experimentální: Střední dávka JR-441
Lék: JR-441
IV infuze
Ostatní jména:
  • Posnafusp Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit snášenlivost JR-441 u pacientů s MPSIIIA
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
Nežádoucí účinky budou hlášeny a klasifikovány, budou provedeny laboratorní testy a budou sledovány vitální funkce
až 5 let (více návštěv)
Posoudit bezpečnost JR-441 u pacientů s MPSIII-A
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
Počet a závažnost reakcí spojených s infuzí, včetně anafylaxe
až 5 let (více návštěv)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace léčiva
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
až 5 let (více návštěv)
Parametry PK plazmy
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
až 5 let (více návštěv)
Změna od výchozích hladin heparansulfátu v mozkomíšním moku (CSF), séru a moči
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
až 5 let (více návštěv)
Změna kognitivní funkce od výchozí hodnoty
Časové okno: až 5 let (více návštěv)
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, třetí vydání (BSID-III) a/nebo Kaufmanova hodnotící baterie pro děti, druhé vydání (KABC-II)
až 5 let (více návštěv)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit