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JR-441 在 IIIA 型粘多糖贮积症患者中的 I/II 期研究

2023年10月18日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

IIIA 型粘多糖贮积症患者每周输注 JR-441 的 I/II 期研究

I/II 期、开放标签、随机、双臂研究，旨在评估正在开发的研究药物治疗 MPS IIIA 患者的安全性并探索其疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Hamburg、德国
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • 接触：
          • Nichole Muschol
        • 接触：
          • 电话号码：+49 40 74100

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 实际年龄≥1岁且≤18岁。
  • 确诊为 MPS IIIA。
  • 体重≥10公斤。

排除标准：

  • 具有成功移植的基因治疗或 HSCT 经验。
  • 在签署 ICF 之前的过去 4 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内曾经使用过另一种研究药物或产品。
  • 当前参与临床试验或过去参与（参加本研究后 30 天内）涉及侵入性操作的研究。
  • 在签署 ICF 之前 4 个月内曾使用过金雀异黄酮或 Kineret (anakinra)。
  • 严重的药物过敏或超敏反应。
  • 腰椎穿刺或 MRI 禁忌症。
  • 研究者认为，出血性疾病史或当前使用的药物使他们面临腰椎穿刺后出血的风险。

上述信息并不旨在包含与患者可能参与本临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：JR-441低剂量
药品：JR-441
静脉输液
实验性的：JR-441高剂量
药品：JR-441
静脉输液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 MPSIIIA 患者中 JR-441 的耐受性
大体时间：最长 5 年（多次访问）
将报告不良事件并对其进行分级，将进行实验室测试并监测生命体征
最长 5 年（多次访问）
评估 JR-441 在 MPSIII-A 患者中的安全性
大体时间：最长 5 年（多次访问）
输注相关反应（包括过敏反应）的数量和严重程度
最长 5 年（多次访问）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆药物浓度
大体时间：最长 5 年（多次访问）
最长 5 年（多次访问）
血浆 PK 参数
大体时间：最长 5 年（多次访问）
最长 5 年（多次访问）
脑脊液 (CSF)、血清和尿液中硫酸乙酰肝素水平较基线的变化
大体时间：最长 5 年（多次访问）
最长 5 年（多次访问）
认知功能相对基线的变化
大体时间：最长 5 年（多次访问）
贝利婴幼儿发育量表，第三版 (BSID-III) 和/或考夫曼儿童评估量表，第二版 (KABC-II)
最长 5 年（多次访问）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月4日

初级完成 (估计的)

2029年10月31日

研究完成 (估计的)

2029年10月31日

研究注册日期

首次提交

2023年9月13日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月18日

首次发布 (实际的)

2023年10月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月18日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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