Fase I/II-studie av JR-441 hos pasienter med mukopolysakkaridose type IIIA
3. september 2026 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Fase I/II-studie av ukentlige infusjoner av JR-441 hos pasienter med mukopolysakkaridose type IIIA
En fase I/II, åpen, randomisert, 2-armsstudie, designet for å evaluere sikkerheten og utforske effektiviteten til studiemedikamentet under utvikling for behandling av MPS IIIA-pasienter.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kronologisk alder på ≥1 år og ≤18 år.
- Bekreftet diagnose MPS IIIA.
- Kroppsvekt ≥ 10 kg.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere erfaring fra genterapi eller HSCT med vellykket engraftment.
- Tidligere bruk av et annet undersøkelseslegemiddel eller produkt i de siste 4 månedene eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før signering av ICF.
- Nåværende deltakelse i en klinisk studie eller tidligere deltakelse (innen 30 dager etter påmelding til denne studien) i en studie som involverer invasive prosedyrer.
- Tidligere bruk av Genistein eller Kineret (anakinra) innen 4 måneder før signering av ICF.
- Alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet.
- Kontraindikasjon for lumbalpunksjon eller MR.
- Anamnese med blødningsforstyrrelser eller nåværende bruk av medisiner som, etter utrederens mening, setter dem i fare for blødning etter lumbalpunksjon.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i denne kliniske studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: JR-441 lav dose
|
IV infusjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: JR-441 høy dose
|
IV infusjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: JR-441 medium dose
|
IV infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere tolerabiliteten til JR-441 hos MPSIIIA-pasienter
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
Bivirkninger vil bli rapportert og gradert, laboratorietester vil bli utført og vitale tegn vil bli overvåket
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
|
For å vurdere sikkerheten til JR-441 hos MPSIII-A-pasienter
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
Antall og alvorlighetsgrad av infusjonsassosierte reaksjoner, inkludert anafylaksi
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma medikamentkonsentrasjon
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
|
|
Plasma PK-parametere
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
|
|
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvæske (CSF), serum og urin
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
|
|
Endring fra baseline i kognitiv funksjon
Tidsramme: opptil 5 år (flere besøk)
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje utgave (BSID-III) og/eller Kaufman Assessment Battery for Children, andre utgave (KABC-II)
|
opptil 5 år (flere besøk)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. oktober 2029
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. september 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Mukopolysakkaridose III
Andre studie-ID-numre
- JR-441-101
- 2022-002314-17 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .