Vaiheen I/II tutkimus JR-441:stä potilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi
torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Vaiheen I/II tutkimus JR-441:n viikoittaisista infuusioista potilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi
Vaihe I/II, avoin, satunnaistettu, 2-haarainen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida MPS IIIA -potilaiden hoitoon kehitettävän tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kronologinen ikä ≥1 vuosi ja ≤18 vuotta.
- Vahvistettu diagnoosi MPS IIIA.
- Kehon paino ≥ 10 kg.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi kokemus geeniterapiasta tai HSCT:stä onnistuneen siirron yhteydessä.
- Toisen tutkimuslääkkeen tai -tuotteen aiempi käyttö viimeisen 4 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen ICF:n allekirjoittamista.
- Nykyinen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen (30 päivän sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta) tutkimukseen, joka sisältää invasiivisia toimenpiteitä.
- Genisteinin tai Kineretin (anakinra) aiempi käyttö 4 kuukauden sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista.
- Vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys.
- Vasta-aihe lannepunktiolle tai MRI:lle.
- Aiempi verenvuotohäiriö tai nykyinen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat verenvuotoriskin lannepunktion jälkeen.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen tähän kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: JR-441 pieni annos
|
IV infuusio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: JR-441 suuri annos
|
IV infuusio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: JR-441 Keskimääräinen annos
|
IV infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida JR-441:n siedettävyyttä MPSIIIA-potilailla
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
Haittatapahtumat raportoidaan ja luokitellaan, laboratoriotutkimuksia tehdään ja elintoimintoja seurataan
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
|
Arvioida JR-441:n turvallisuutta MPSIII-A-potilailla
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
Infuusioon liittyvien reaktioiden määrä ja vaikeusaste, mukaan lukien anafylaksia
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman lääkepitoisuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
|
|
Plasman PK-parametrit
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
|
|
Muutos lähtötasosta aivo-selkäydinnesteen (CSF), seerumin ja virtsan heparaanisulfaattitasoissa
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
|
|
Kognitiivisen toiminnan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (BSID-III) ja/tai Kaufman Assessment Battery for Children, toinen painos (KABC-II)
|
jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. lokakuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. lokakuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Mukopolysakkaridoosi III
Muut tutkimustunnusnumerot
- JR-441-101
- 2022-002314-17 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .