Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I/II исследования JR-441 у пациентов с мукополисахаридозом типа IIIA

18 октября 2023 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Исследование фазы I/II еженедельных инфузий JR-441 у пациентов с мукополисахаридозом типа IIIA

Открытое рандомизированное исследование фазы I/II с участием двух групп, предназначенное для оценки безопасности и изучения эффективности разрабатываемого исследуемого препарата для лечения пациентов с МПС IIIA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Контакт:
          • Nichole Muschol
        • Контакт:
          • Номер телефона: +49 40 74100

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Хронологический возраст ≥1 года и ≤18 лет.
  • Подтвержденный диагноз МПС IIIA.
  • Масса тела ≥ 10 кг.

Критерий исключения:

  • Предыдущий опыт генной терапии или ТГСК с успешным приживлением.
  • Использование другого исследуемого препарата или продукта в прошлом в течение последних 4 месяцев или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до подписания МКФ.
  • Текущее участие в клиническом исследовании или участие в прошлом (в течение 30 дней с момента включения в это исследование) в исследование, включающее инвазивные процедуры.
  • Прошлый прием генистеина или кинерета (анакинры) в течение 4 месяцев до подписания МКФ.
  • Серьезная лекарственная аллергия или гиперчувствительность.
  • Противопоказания к люмбальной пункции или МРТ.
  • История нарушений свертываемости крови или использование в настоящее время лекарств, которые, по мнению исследователя, повышают риск кровотечения после люмбальной пункции.

Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия пациента в этом клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-441 низкая доза
Лекарство: JR-441
Внутривенная инфузия
Экспериментальный: JR-441 высокая доза
Лекарство: JR-441
Внутривенная инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить переносимость JR-441 у пациентов с MPSIIIA.
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
Нежелательные явления будут сообщаться и классифицироваться, будут проводиться лабораторные тесты и контролироваться жизненные показатели.
до 5 лет (многократное посещение)
Оценить безопасность JR-441 у пациентов с MPSIII-A.
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
Количество и тяжесть инфузионных реакций, включая анафилаксию
до 5 лет (многократное посещение)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация препарата в плазме
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
до 5 лет (многократное посещение)
ФК параметры плазмы
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
до 5 лет (многократное посещение)
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гепарансульфата в спинномозговой жидкости (СМЖ), сыворотке и моче
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
до 5 лет (многократное посещение)
Изменение когнитивной функции по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 5 лет (многократное посещение)
Шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бэйли, третье издание (BSID-III) и/или батарея тестов Кауфмана для детей, второе издание (KABC-II)
до 5 лет (многократное посещение)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 октября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 октября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз III-A

Клинические исследования JR-441

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Luxembourg

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться