Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II JR-441 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA

3 września 2026 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie fazy I/II cotygodniowych wlewów JR-441 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA

Otwarte, randomizowane badanie fazy I/II z 2 ramionami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i zbadanie skuteczności badanego leku w leczeniu pacjentów z MPS IIIA.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek chronologiczny ≥1 roku i ≤18 lat.
  • Potwierdzona diagnoza MPS IIIA.
  • Masa ciała ≥ 10 kg.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze doświadczenie w terapii genowej lub HSCT z pomyślnym wszczepieniem.
  • Używanie w przeszłości innego badanego leku lub produktu w ciągu ostatnich 4 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed podpisaniem umowy z ICF.
  • Aktualny udział w badaniu klinicznym lub udział w przeszłości (w ciągu 30 dni od włączenia do tego badania) w badaniu obejmującym procedury inwazyjne.
  • Wcześniejsze użycie Genisteina lub Kineret (anakinra) w ciągu 4 miesięcy przed podpisaniem umowy z ICF.
  • Poważna alergia lub nadwrażliwość na leki.
  • Przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego lub rezonansu magnetycznego.
  • Choroby krwawienia w wywiadzie lub aktualne przyjmowanie leków, które w opinii badacza narażają pacjenta na ryzyko krwawienia po nakłuciu lędźwiowym.

Celem powyższych informacji nie jest uwzględnienie wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JR-441 niska dawka
Lek: JR-441
Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • Posnafupp alfa
Eksperymentalny: Wysoka dawka JR-441
Lek: JR-441
Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • Posnafupp alfa
Eksperymentalny: Średnia dawka JR-441
Lek: JR-441
Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • Posnafupp alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena tolerancji JR-441 u pacjentów z MPSIIIA
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane i oceniane, przeprowadzane będą badania laboratoryjne i monitorowane parametry życiowe
do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Ocena bezpieczeństwa JR-441 u pacjentów z MPSIII-A
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Liczba i nasilenie reakcji związanych z wlewem, w tym anafilaksja
do 5 lat (wielokrotne wizyty)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie leku w osoczu
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Parametry PK osocza
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), surowicy i moczu
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie funkcji poznawczych
Ramy czasowe: do 5 lat (wielokrotne wizyty)
Skale Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (BSID-III) i/lub Bateria oceny Kaufmana dla dzieci, wydanie drugie (KABC-II)
do 5 lat (wielokrotne wizyty)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj