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Estudo de fase I/II de JR-441 em pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIA

18 de outubro de 2023 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Estudo de fase I/II de infusões semanais de JR-441 em pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIA

Um estudo de Fase I/II, aberto, randomizado, de 2 braços, projetado para avaliar a segurança e explorar a eficácia do medicamento em estudo em desenvolvimento para o tratamento de pacientes com MPS IIIA.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Contato:
          • Nichole Muschol
        • Contato:
          • Número de telefone: +49 40 74100

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade cronológica ≥1 ano e ≤18 anos.
  • Diagnóstico confirmado de MPS IIIA.
  • Peso corporal ≥ 10 kg.

Critério de exclusão:

  • Experiência anterior em terapia genética ou TCTH com enxerto bem-sucedido.
  • Uso anterior de outro medicamento ou produto experimental nos últimos 4 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes de assinar a CIF.
  • Participação atual em um ensaio clínico ou participação anterior (dentro de 30 dias após a inscrição neste estudo) em um estudo envolvendo procedimentos invasivos.
  • Uso anterior de Genisteína ou Kineret (anakinra) nos 4 meses anteriores à assinatura da CIF.
  • Alergia ou hipersensibilidade grave a medicamentos.
  • Contra-indicação para punção lombar ou ressonância magnética.
  • História de distúrbio hemorrágico ou uso atual de medicamentos que, na opinião do investigador, os coloquem em risco de sangramento após punção lombar.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente neste ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose baixa JR-441
Medicamento: JR-441
Infusão intravenosa
Experimental: Alta dose JR-441
Medicamento: JR-441
Infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a tolerabilidade do JR-441 em pacientes com MPSIIIA
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
Os eventos adversos serão relatados e classificados, testes laboratoriais serão realizados e os sinais vitais serão monitorados
até 5 anos (visitas múltiplas)
Para avaliar a segurança do JR-441 em pacientes com MPSIII-A
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
Número e gravidade das reações associadas à infusão, incluindo anafilaxia
até 5 anos (visitas múltiplas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática de drogas
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
até 5 anos (visitas múltiplas)
Parâmetros PK do plasma
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
até 5 anos (visitas múltiplas)
Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano (LCR), soro e urina
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
até 5 anos (visitas múltiplas)
Mudança da linha de base na função cognitiva
Prazo: até 5 anos (visitas múltiplas)
Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, Terceira Edição (BSID-III) e/ou Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças, Segunda Edição (KABC-II)
até 5 anos (visitas múltiplas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

23 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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