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Phase-I/II-Studie zu JR-441 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

3. September 2026 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Phase-I/II-Studie zu wöchentlichen Infusionen von JR-441 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Eine offene, randomisierte, zweiarmige Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Erforschung der Wirksamkeit des in der Entwicklung befindlichen Studienmedikaments zur Behandlung von MPS-IIIA-Patienten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Chronologisches Alter von ≥1 Jahr und ≤18 Jahren.
  • Bestätigte Diagnose von MPS IIIA.
  • Körpergewicht ≥ 10 kg.

Ausschlusskriterien:

  • Vorkenntnisse in Gentherapie oder HSCT mit erfolgreicher Transplantation.
  • Früherer Konsum eines anderen Prüfpräparats oder -produkts in den letzten 4 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Unterzeichnung des ICF.
  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie oder frühere Teilnahme (innerhalb von 30 Tagen nach der Aufnahme in diese Studie) an einer Studie mit invasiven Eingriffen.
  • Frühere Anwendung von Genistein oder Kineret (Anakinra) innerhalb von 4 Monaten vor der Unterzeichnung einer ICF.
  • Schwere Arzneimittelallergie oder Überempfindlichkeit.
  • Kontraindikation für Lumbalpunktion oder MRT.
  • Vorgeschichte einer Blutungsstörung oder aktuelle Einnahme von Medikamenten, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Blutung nach einer Lumbalpunktion bergen.

Die oben genannten Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die mögliche Teilnahme eines Patienten an dieser klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-441 niedrige Dosis
Arzneimittel: JR-441
IV-Infusion
Andere Namen:
  • POSNAFUSP ALFA
Experimental: JR-441 hochdosiert
Arzneimittel: JR-441
IV-Infusion
Andere Namen:
  • POSNAFUSP ALFA
Experimental: JR-441 Medium-Dosis
Arzneimittel: JR-441
IV-Infusion
Andere Namen:
  • POSNAFUSP ALFA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Verträglichkeit von JR-441 bei MPSIIIA-Patienten
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Unerwünschte Ereignisse werden gemeldet und bewertet, Labortests werden durchgeführt und die Vitalfunktionen werden überwacht
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Zur Beurteilung der Sicherheit von JR-441 bei MPSIII-A-Patienten
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Anzahl und Schwere der infusionsbedingten Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Medikamentenkonzentration
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Plasma-PK-Parameter
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Veränderung der Heparansulfatspiegel in Liquor, Serum und Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Veränderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Dritte Ausgabe (BSID-III) und/oder Kaufman Assessment Battery for Children, Zweite Ausgabe (KABC-II)
bis zu 5 Jahre (mehrere Besuche)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-441-101
  • 2022-002314-17 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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