이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

난치성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병 소아 및 젊은 성인 환자를 대상으로 레부메닙, 아자시티딘, 베네토클락스에 대한 연구

2026년 7월 31일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital

불응성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병 소아 및 청년 환자를 대상으로 레부메닙, 아자시티딘, 베네토클락스에 대한 1상 연구

이는 일반적으로 사용되는 화학요법 약물에 레부메닙이라는 새로운 연구약물을 추가하는 것이 안전한지, 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 모호한 계통의 급성 백혈병(ALAL) 환자 치료에 유익한 효과가 있는지 알아보기 위한 연구입니다. 치료 후 완화되지 않거나(불응성) 치료 후 다시 발생(재발)하고, 항진균제를 복용 중인 참가자에게 안전하게 투여할 수 있는 레부메닙, 아자시티딘, 베네토클락스의 3가지 약물 조합의 총 용량을 결정합니다. 의약품.

주요 목적

  • 재발성 또는 불응성 AML 또는 ALAL이 있는 소아 환자를 대상으로 레부메닙 + 아자시티딘 + 베네토클락스의 안전성과 내약성을 확인합니다.

보조 목표

  • RP2D에서 레부메닙 + 아자시티딘 + 베네토클락스로 치료받은 환자의 완전 관해(CR), 불완전 수치 회복을 동반한 완전 관해(CRi) 및 전체 생존율을 설명합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자는 용량 증량 방식으로 레부메닙 + 아자시티딘 + 베네토클락스를 투여받게 됩니다. 레부메닙과 아자시티딘의 용량은 일정하게 유지되는 반면, 베네토클락스에 대한 노출 기간은 증가하거나 감소됩니다. 임상적 이점이 있고 허용할 수 없는 독성이 없으면 환자는 계속해서 치료를 받을 수 있습니다.

완전관해(CR) 또는 불완전 혈구수 회복(CRi)을 동반한 완전관해를 달성하고 이어서 HCT를 받은 환자는 연구에 계속 참여할 수 있습니다. 아자시티딘 및 베네토클락스와 함께 또는 단독으로 레부메닙은 환자가 이식 후 최소 60일이 지났고, CR 또는 CRi 상태로 유지되고, 이식되었으며, 2등급 급성 이식편대숙주병이 없는 경우 이식 후 재개될 수 있습니다. 독성이 없는 경우 레부메닙은 최대 12개월 동안 계속 투여될 수 있습니다.

환자는 연구 치료 완료 후 30일 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92132
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Dennis Kuo, MD
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • 수석 연구원:
          • Keith August, MD
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • Sarah Tasian, MD
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 모병
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 수석 연구원:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • 연락하다:
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Cook Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Holly Pacenta, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준: 참가자는 AML 또는 ALAL 진단을 받아야 하며 아래 기준을 충족해야 합니다.

  • 유도 화학요법을 두 번 이상 받은 후 지속성 백혈병(유세포 분석 또는 분자 검사로 확인된 모세포 ≥1%)으로 정의된 난치성 백혈병, 또는 백혈병이 다시 나타나는 것으로 정의되는 재발성 백혈병(유세포 분석으로 확인된 모세포 ≥1%) 또는 분자 테스트) 관해 달성 후
  • KMT2A 재배열(KMT2Ar), NUP98 재배열(NUP98r), NPM1 돌연변이 또는 융합, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP 또는 SET::NUP214의 존재
  • 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x 제도적 정상 상한, 연령별 정상 크레아티닌 및 좌심실 박출률 ≥ 40%로 정의되는 적절한 기관 기능
  • QTcF < 480밀리초
  • 연령 ≥ 1세 및 ≤ 30세. 상한 연령 제한은 각 기관에서 정할 수 있지만 30세를 초과할 수 없습니다.
  • 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 60, 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 60%입니다.
  • 수산화요소 또는 저용량 시타라빈(최대 200 mg/m^2/일)과 같이 제도적 기준에 따라 세포감소를 위해 사용되는 저용량 요법을 제외하고 골수억제 요법 완료 후 최소 14일이 경과해야 합니다. .
  • 이전에 HCT를 받은 환자의 경우 GVHD의 증거가 없어야 하며 HCT 이후 60일이 경과해야 합니다.
  • 환자는 포사코나졸 또는 보리코나졸을 복용해야 하며, 치료 시작 최소 24시간 전에 시작해야 합니다.
  • 가임기 환자는 연구 참여 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 환자는 정제를 삼킬 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 수유 중인 환자는 참가할 수 없습니다.
  • 다운 증후군, 급성 전골수성 백혈병, 청소년 골수성 백혈병 또는 골수 부전 증후군 환자는 자격이 없습니다.
  • 통제되지 않는 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다. 동시 항균제로 조절되는 감염 환자가 적합합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 적격 참가자

모든 적격 환자는 다음 개입을 받습니다:

레부메닙, 베네토클락스, 아자시티딘, 척수강내 화학요법
의약품: 레부메닙
경구(캡슐 또는 액체 용액)로 투여하거나 비위관(NG) 또는 위루관(G-튜브)을 통해 액체 용액을 투여합니다.
다른 이름들:
  • SNDX-5613
의약품: 아자시티딘
정맥(IV) 주입
다른 이름들:
  • 5-아자시티딘
  • 비다자®
의약품: 척수강내(IT) 화학요법
척추강내(IT) 제공
다른 이름들:
  • ITMHA
  • 메토트렉세이트/히드로코르티손/시타라빈
의약품: 시타라빈
척수강 내(IT) 화학요법의 일부로 척수강 내(IT)를 투여합니다.
다른 이름들:
  • 아라씨
  • 사이토사르®
의약품: 메토트렉세이트
척수강 내(IT) 화학요법의 일부로 척수강 내(IT)를 투여합니다.
다른 이름들:
  • MTX
  • Trexall®
의약품: 베네토클락스
구강(정제) 또는 비위관(NG) 또는 위루관(G-tube)으로 투여
다른 이름들:
  • Venclextra®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발성 또는 불응성 AML 또는 ALAL 소아 환자에서 레부메닙 + 아자시티딘 + 베네토클락스의 안전성과 내약성
기간: 치료 시작일로부터 43일째입니다.
1차 평가변수는 레부메닙 + 아자시티딘 + 베네토클락스의 권장 2상 용량(RP2D)입니다.
치료 시작일로부터 43일째입니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 관해율(CR)
기간: 치료 시작일로부터 43일
CR은 유세포분석으로 확인된 모세포가 5% 미만이고 수혈 없이 ANC가 500/μL 이상, 혈소판이 50,000/μL 이상이고 골수외 질환의 증거가 없는 골수로 정의됩니다.
치료 시작일로부터 43일
불완전한 회복(CRi)을 동반한 완전 관해율
기간: 치료 시작일로부터 43일
CRi는 유세포분석으로 확인된 모세포가 5% 미만인 골수로 정의되며, 수혈 없이 ANC가 500/μL 미만이거나 혈소판이 50,000/μL 미만인 것으로 정의됩니다.
치료 시작일로부터 43일
RP2D로 치료받은 환자의 전체 생존율.
기간: 일년
95% 신뢰구간을 갖는 Kaplan-Meier 추정치를 사용하여 전체 생존율을 설명합니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

St. Jude Children's Research Hospital

협력자

Syndax Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 4월 19일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 12월 11일

처음 게시됨 (실제)

2023년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 31일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 기사에서 분석된 변수를 포함하는 개별 참가자의 신원이 확인되지 않은 데이터 세트가 제공됩니다(출판물에 포함된 연구의 1차 또는 2차 목표와 관련됨). 프로토콜, 통계 분석 계획 및 사전 동의와 같은 지원 문서는 특정 연구에 대한 CTG 웹 사이트를 통해 제공됩니다. 출판된 기사를 생성하는 데 사용된 데이터는 기사 출판 시점에 제공됩니다. 개인 수준의 식별되지 않은 데이터에 접근하려는 조사자는 데이터 요청에 응답할 생물통계학과의 컴퓨팅 팀(ClinTrialDataRequest@stjude.org)에 연락할 것입니다.

IPD 공유 기간

데이터는 기사 출판 시 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 요청자의 성명, 소속, 요청된 데이터 세트, 데이터가 필요한 시기 등의 정보와 함께 공식 요청 후 연구자에게 제공됩니다. 정보 제공을 위해 수석 통계학자와 연구 책임자에게 1차 결과 데이터 세트가 요청되었음을 알립니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다