Onderzoek naar Revumenib, Azacitidine en Venetoclax bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met refractaire of recidiverende acute myeloïde leukemie

Inclusiecriteria: Deelnemers moeten de diagnose AML of ALAL hebben en aan de onderstaande criteria voldoen:

• Refractaire leukemie, gedefinieerd als aanhoudende leukemie (≥1% blasten bevestigd door flowcytometrie of moleculaire testen) na ten minste twee kuren inductiechemotherapie, of recidiverende leukemie, gedefinieerd als het opnieuw optreden van leukemie (≥1% blasten bevestigd door flowcytometrie). of moleculair testen) na het bereiken van remissie
• Aanwezigheid van KMT2A-herschikking (KMT2Ar), NUP98-herschikking (NUP98r), NPM1-mutatie of fusie, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP of SET::NUP214
• Adequate orgaanfunctie, gedefinieerd als direct bilirubine ≤ 1,5 x institutionele bovengrens van normaal, normaal creatinine voor leeftijd, en linkerventrikelejectiefractie ≥ 40%
• QTcF <480 msec
• Leeftijd ≥ 1 jaar en ≤ 30 jaar. De maximale leeftijdsgrens kan door elke instelling worden vastgesteld, maar mag niet hoger zijn dan 30 jaar.
• Lansky ≥ 60 voor patiënten < 16 jaar oud en Karnofsky ≥ 60% voor patiënten > 16 jaar oud.
• Er moeten ten minste 14 dagen zijn verstreken sinds de voltooiing van de myelosuppressieve therapie, met uitzondering van therapie met een lage dosis die wordt gebruikt voor cytoreductie volgens institutionele normen, zoals hydroxyurea of ​​een lage dosis cytarabine (tot 200 mg/m²/dag). .
• Voor patiënten die eerder HCT hebben gekregen, kan er geen bewijs zijn van GVHD en moeten er meer dan 60 dagen zijn verstreken sinds de HCT.
• Patiënten moeten posaconazol of voriconazol gebruiken, waarmee ten minste 24 uur vóór aanvang van de behandeling moet worden begonnen.
• Patiënten die vruchtbaar zijn, moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken gedurende de duur van hun deelname aan het onderzoek.
• Patiënten moeten tabletten kunnen doorslikken.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven komen niet in aanmerking.
• Patiënten met het syndroom van Down, acute promyelocytische leukemie, juveniele myelomonocytische leukemie of syndromen van beenmergfalen komen niet in aanmerking.
• Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking. Patiënten met infecties die onder controle kunnen worden gehouden met gelijktijdige antimicrobiële middelen komen in aanmerking.