Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Revumenibu, Azacytydyny i Wenetoklaksu u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową oporną na leczenie lub nawrotową

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Badanie fazy 1 dotyczące stosowania rewumenibu, azacytydyny i wenetoklaksu u dzieci i młodych dorosłych chorych na ostrą białaczkę szpikową oporną na leczenie lub nawracającą

Jest to badanie mające na celu sprawdzenie, czy dodanie nowego badanego leku o nazwie Revumenib do powszechnie stosowanych leków stosowanych w chemioterapii jest bezpieczne i czy przynosi ono korzystne skutki w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) lub ostrą białaczką o niejednoznacznym pochodzeniu (ALAL), u których nie wystąpiło nie nastąpiła remisja po leczeniu (oporność na leczenie) lub nastąpił nawrót po leczeniu (nawrót choroby) oraz w celu określenia całkowitej dawki 3-lekowej kombinacji Revumenibu, azacytydyny i wenetoklaksu, którą można bezpiecznie podać uczestnikom przyjmującym również lek przeciwgrzybiczy lek.

Podstawowy cel

  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji Revumenibu + Azacytydyny + Wenetoklaksu u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie AML lub ALAL.

Cele drugorzędne

  • Opisać wskaźniki całkowitej remisji (CR), całkowitej remisji z niepełnym odzyskiem liczby pacjentów (CRi) i całkowitego przeżycia u pacjentów leczonych Revumenibem + azacytydyną + wenetoklaksem w RP2D.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci będą otrzymywać Revumenib + azacytydynę + wenetoklaks w formie zwiększania dawki. Dawki Revumenibu i azacytydyny pozostaną stałe, natomiast czas trwania ekspozycji na wenetoklaks będzie zwiększany lub zmniejszany. Pacjenci mogą kontynuować leczenie, jeśli stwierdzą korzyści kliniczne i nie wystąpią niedopuszczalne działania toksyczne.

Pacjenci, którzy osiągnęli całkowitą odpowiedź (CR) lub całkowitą remisję z niepełnym odzyskiem morfologii krwi (CRi), a następnie poddani HCT, mogą nadal brać udział w badaniu. Leczenie rewumenibem, z lub bez azacytydyny i wenetoklaksu, można wznowić po przeszczepieniu, jeśli u pacjenta minęło co najmniej 60 dni od przeszczepu, pozostaje w CR lub CRi, doszło do wszczepienia przeszczepu i nie występuje u niego ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia ≥2. Jeżeli nie wystąpią objawy toksyczności, leczenie Revumenibem można kontynuować maksymalnie przez 12 miesięcy.

Pacjenci są obserwowani przez 30 dni po zakończeniu leczenia objętego badaniem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92132
        • Rekrutacyjny
        • Rady Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dennis Kuo, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • Główny śledczy:
          • Keith August, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Sarah Tasian, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Główny śledczy:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Holly Pacenta, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną AML lub ALAL i spełniać poniższe kryteria:

  • Białaczka oporna na leczenie, definiowana jako białaczka przetrwała (≥1% blastów potwierdzona cytometrią przepływową lub badaniami molekularnymi) po co najmniej dwóch cyklach chemioterapii indukcyjnej, lub białaczka nawrotowa, definiowana jako ponowne pojawienie się białaczki (≥1% blastów potwierdzonych cytometrią przepływową lub badania molekularne) po osiągnięciu remisji
  • Obecność przegrupowania KMT2A (KMT2Ar), przegrupowania NUP98 (NUP98r), mutacji lub fuzji NPM1, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP lub SET::NUP214
  • Prawidłowa czynność narządów, definiowana jako bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 x górna granica normy instytucjonalnej, prawidłowa kreatynina dla wieku i frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40%
  • QTcF < 480 ms
  • Wiek ≥ 1 rok i ≤ 30 lat. Górną granicę wieku może określić każda instytucja, jednak nie może ona przekraczać 30 lat.
  • Lansky'ego ≥ 60 dla pacjentów w wieku < 16 lat i Karnofsky'ego ≥ 60% dla pacjentów w wieku > 16 lat.
  • Od zakończenia terapii mielosupresyjnej musi upłynąć co najmniej 14 dni, z wyjątkiem terapii niskodawkowej stosowanej w celu cytoredukcji zgodnie ze standardami instytucjonalnymi, takiej jak hydroksymocznik lub mała dawka cytarabiny (do 200 mg/m^2/dobę) .
  • W przypadku pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej HCT, nie ma dowodów na GVHD, a od HCT musiało upłynąć więcej niż 60 dni.
  • Pacjenci muszą przyjmować pozakonazol lub worykonazol, które należy rozpocząć co najmniej 24 godziny przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjenci w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres udziału w badaniu.
  • Pacjenci muszą mieć możliwość połykania tabletek.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie kwalifikują się pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
  • Do badania nie kwalifikują się pacjenci z zespołem Downa, ostrą białaczką promielocytową, młodzieńczą białaczką mielomonocytową lub zespołami niewydolności szpiku kostnego.
  • Do badania nie kwalifikują się pacjenci z niekontrolowaną infekcją. Kwalifikują się pacjenci z zakażeniami kontrolowanymi jednocześnie za pomocą środków przeciwdrobnoustrojowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy uprawnieni uczestnicy

Wszyscy kwalifikujący się pacjenci otrzymują następującą interwencję:

Revumenib, Venetoklaks, Azacytydyna, Chemioterapia dokanałowa
Lek: Revumenib
Podawać doustnie (kapsułka lub płynny roztwór) lub płynny roztwór przez sondę nosowo-żołądkową (NG) lub rurkę gastrostomijną (rurka G).
Inne nazwy:
  • SNDX-5613
Lek: Azacytydyna
Podawany we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
  • 5-azacytydyna
  • VIDAZA®
Lek: chemioterapia dooponowa (IT).
Podawany dooponowo (IT)
Inne nazwy:
  • ITMHA
  • metotreksat/hydrokortyzon/cytarabina
Lek: Cytarabina
Podawany dooponowo (IT) jako część chemioterapii dokanałowej (IT).
Inne nazwy:
  • Ara-C
  • Cytosar®
Lek: Metotreksat
Podawany dooponowo (IT) jako część chemioterapii dokanałowej (IT).
Inne nazwy:
  • MTX
  • Trexall®
Lek: Wenetoklaks
Podawane doustnie (tabletka) lub przez zgłębnik nosowo-żołądkowy (NG) lub gastrostomijny (G-tube)
Inne nazwy:
  • Venclextra®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja Revumenibu + Azacytydyna + Wenetoklaks u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie AML lub ALAL
Ramy czasowe: 43 dni od rozpoczęcia terapii.
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zalecana dawka fazy 2 (RP2D) rewumenibu + azacytydyna + wenetoklaks.
43 dni od rozpoczęcia terapii.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźniki całkowitej remisji (CR)
Ramy czasowe: 43 dni od rozpoczęcia terapii
CR definiuje się jako szpik kostny z < 5% blastów potwierdzony cytometrią przepływową, ANC ≥500/µl i liczba płytek krwi ≥50 000/µl bez transfuzji i brak cech choroby pozaszpikowej.
43 dni od rozpoczęcia terapii
Wskaźniki całkowitej remisji z niepełnym odzyskiem liczby pacjentów (CRi)
Ramy czasowe: 43 dni od rozpoczęcia terapii
CRi definiuje się jako szpik kostny z <5% blastów potwierdzony cytometrią przepływową i ANC <500/μL lub płytki krwi <50 000/μL bez transfuzji
43 dni od rozpoczęcia terapii
Całkowite przeżycie pacjentów leczonych RP2D.
Ramy czasowe: 1 rok
Do opisu przeżycia całkowitego zostaną wykorzystane szacunki Kaplana-Meiera z 95% przedziałami ufności.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

Syndax Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnione zostaną zbiory danych zdeidentyfikowane poszczególnych uczestników, zawierające zmienne analizowane w opublikowanym artykule (związane z pierwotnymi lub wtórnymi celami badania zawartymi w publikacji). Dokumenty uzupełniające, takie jak protokół, plan analiz statystycznych i świadoma zgoda, są dostępne na stronie internetowej CTG dla konkretnego badania. Dane użyte do wygenerowania opublikowanego artykułu zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu. Badacze, którzy będą chcieli uzyskać dostęp do danych pozbawionych cech identyfikacyjnych na poziomie indywidualnym, skontaktują się z zespołem obliczeniowym w Departamencie Biostatystyki (ClinTrialDataRequest@stjude.org), który odpowie na żądanie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione badaczom na podstawie formalnego wniosku zawierającego następujące informacje: imię i nazwisko osoby składającej wniosek, afiliację, zestaw danych, o który wnioskowano oraz termin, w którym dane są potrzebne. W celach informacyjnych główny statystyk i główny badacz badania zostaną poinformowani, że poproszono o udostępnienie zbiorów danych dotyczących wyników pierwotnych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj