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Studie zu Revumenib, Azacitidin und Venetoclax bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit refraktärer oder rezidivierter akuter myeloischer Leukämie

31. Juli 2026 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Eine Phase-1-Studie zu Revumenib, Azacitidin und Venetoclax bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit refraktärer oder rezidivierter akuter myeloischer Leukämie

Dies ist eine Forschungsstudie, um herauszufinden, ob die Zugabe eines neuen Studienmedikaments namens Revumenib zu häufig verwendeten Chemotherapeutika sicher ist und ob sie positive Auswirkungen auf die Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) oder akuter Leukämie mehrdeutiger Abstammung (ALAL) haben nach der Behandlung nicht in Remission gehen (refraktär) oder nach der Behandlung wieder aufgetreten sind (Rückfall) und um die Gesamtdosis der 3-Arzneimittel-Kombination aus Revumenib, Azacitidin und Venetoclax zu bestimmen, die bei Teilnehmern, die zusätzlich ein Antimykotikum einnehmen, sicher verabreicht werden kann Arzneimittel.

Hauptziel

  • Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Revumenib + Azacitidin + Venetoclax bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML oder ALAL.

Sekundäre Ziele

  • Beschreiben Sie die Raten der vollständigen Remission (CR), der vollständigen Remission mit unvollständiger Wiederherstellung der Anzahl (CRi) und des Gesamtüberlebens für Patienten, die am RP2D mit Revumenib + Azacitidin + Venetoclax behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten erhalten Revumenib + Azacitidin + Venetoclax in einer dosissteigernden Weise. Die Dosen von Revumenib und Azacitidin bleiben konstant, während die Dauer der Venetoclax-Exposition erhöht oder verringert wird. Patienten können die Therapie weiterhin erhalten, wenn ein klinischer Nutzen besteht und keine inakzeptablen Toxizitäten auftreten.

Patienten, die ein vollständiges Ansprechen (CR) oder eine vollständige Remission mit unvollständiger Wiederherstellung des Blutbildes (CRi) erreichen und sich anschließend einer HCT unterziehen, können in der Studie bleiben. Revumenib, mit oder ohne Azacitidin und Venetoclax, kann nach der Transplantation wieder aufgenommen werden, wenn sich der Patient mindestens 60 Tage nach der Transplantation befindet, in CR oder CRi bleibt, eine Transplantation durchgeführt hat und keine akute Graft-versus-Host-Erkrankung vom Grad ≥2 vorliegt. Liegt keine Toxizität vor, kann die Behandlung mit Revumenib maximal 12 Monate lang fortgesetzt werden.

Die Patienten werden nach Abschluss der Studienbehandlung 30 Tage lang beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92132
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dennis Kuo, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • Hauptermittler:
          • Keith August, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Sarah Tasian, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hauptermittler:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Holly Pacenta, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien: Die Teilnehmer müssen eine AML- oder ALAL-Diagnose haben und die folgenden Kriterien erfüllen:

  • Refraktäre Leukämie, definiert als anhaltende Leukämie (≥1 % Blasten bestätigt durch Durchflusszytometrie oder molekulare Tests) nach mindestens zwei Zyklen einer Induktionschemotherapie, oder rezidivierende Leukämie, definiert als erneutes Auftreten von Leukämie (≥1 % Blasten bestätigt durch Durchflusszytometrie). oder molekulare Tests) nach Erreichen der Remission
  • Vorliegen einer KMT2A-Umlagerung (KMT2Ar), einer NUP98-Umlagerung (NUP98r), einer NPM1-Mutation oder -Fusion, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP oder SET::NUP214
  • Angemessene Organfunktion, definiert als direktes Bilirubin ≤ 1,5 x institutionelle Obergrenze des Normalwerts, normales Kreatinin für das Alter und linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 40 %
  • QTcF < 480 ms
  • Alter ≥ 1 Jahr und ≤ 30 Jahre. Die obere Altersgrenze kann von jeder Institution festgelegt werden, darf jedoch 30 Jahre nicht überschreiten.
  • Lansky ≥ 60 für Patienten, die < 16 Jahre alt sind, und Karnofsky ≥ 60 % für Patienten, die > 16 Jahre alt sind.
  • Seit Abschluss der myelosuppressiven Therapie müssen mindestens 14 Tage vergangen sein, mit Ausnahme der niedrig dosierten Therapie zur Zytoreduktion gemäß institutionellen Standards, wie Hydroxyharnstoff oder niedrig dosiertes Cytarabin (bis zu 200 mg/m²/Tag). .
  • Bei Patienten, die zuvor eine HCT erhalten haben, kann es keine Hinweise auf eine GVHD geben und seit der HCT müssen mehr als 60 Tage vergangen sein.
  • Die Patienten müssen Posaconazol oder Voriconazol einnehmen, womit mindestens 24 Stunden vor Therapiebeginn begonnen werden muss.
  • Patienten im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Empfängnisverhütung für die Dauer der Studienteilnahme zustimmen.
  • Patienten müssen in der Lage sein, Tabletten zu schlucken.

Ausschlusskriterien:

  • Patientinnen, die schwanger sind oder stillen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  • Patienten mit Down-Syndrom, akuter Promyelozytenleukämie, juveniler myelomonozytärer Leukämie oder Knochenmarksversagenssyndromen sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Patienten mit unkontrollierter Infektion sind nicht teilnahmeberechtigt. Patienten mit Infektionen, die durch gleichzeitige antimikrobielle Wirkstoffe kontrolliert werden können, sind berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle berechtigten Teilnehmer

Alle berechtigten Patienten erhalten die folgende Intervention:

Revumenib, Venetoclax, Azacitidin, intrathekale Chemotherapie
Arzneimittel: Revumenib
Wird oral verabreicht (Kapsel oder flüssige Lösung) oder als flüssige Lösung über eine Magensonde (NG) oder eine Gastrostomiesonde (G-Sonde) verabreicht.
Andere Namen:
  • SNDX-5613
Arzneimittel: Azacitidin
Wird als intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Andere Namen:
  • 5-Azacitidin
  • VIDAZA®
Arzneimittel: intrathekale (IT) Chemotherapie
Intrathekal verabreicht (IT)
Andere Namen:
  • ITMHA
  • Methotrexat/Hydrocortison/Cytarabin
Arzneimittel: Cytarabin
Wird intrathekal (IT) im Rahmen einer intrathekalen (IT) Chemotherapie verabreicht.
Andere Namen:
  • Ara-C
  • Cytosar®
Arzneimittel: Methotrexat
Wird intrathekal (IT) im Rahmen einer intrathekalen (IT) Chemotherapie verabreicht.
Andere Namen:
  • MTX
  • Trexall®
Arzneimittel: Venetoclax
Oral (Tablette) oder über Magensonde oder Gastrostomiesonde verabreichen
Andere Namen:
  • Venclextra®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Revumenib + Azacitidin + Venetoclax bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML oder ALAL
Zeitfenster: 43 Tage ab Therapiebeginn.
Der primäre Endpunkt ist die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von Revumenib + Azacitidin + Venetoclax.
43 Tage ab Therapiebeginn.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Raten der vollständigen Remission (CR)
Zeitfenster: 43 Tage ab Therapiebeginn
CR ist definiert als Knochenmark mit < 5 % Blasten, bestätigt durch Durchflusszytometrie, ANC ≥ 500/μL und Blutplättchen ≥ 50.000/μL ohne Transfusionen und ohne Anzeichen einer extramedullären Erkrankung.
43 Tage ab Therapiebeginn
Die Raten einer vollständigen Remission mit unvollständiger Wiederherstellung der Anzahl (CRi)
Zeitfenster: 43 Tage ab Therapiebeginn
CRi ist definiert als Knochenmark mit <5 % Blasten, bestätigt durch Durchflusszytometrie und ANC <500/μL oder Blutplättchen <50.000/μL ohne Transfusionen
43 Tage ab Therapiebeginn
Das Gesamtüberleben der im RP2D behandelten Patienten.
Zeitfenster: 1 Jahr
Zur Beschreibung des Gesamtüberlebens werden Kaplan-Meier-Schätzungen mit 95 %-Konfidenzintervallen verwendet.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Mitarbeiter

Syndax Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (Registrierungskennung: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Es werden anonymisierte Datensätze einzelner Teilnehmer zur Verfügung gestellt, die die im veröffentlichten Artikel analysierten Variablen enthalten (im Zusammenhang mit den in der Veröffentlichung enthaltenen primären oder sekundären Zielen der Studie). Unterstützende Dokumente wie das Protokoll, der statistische Analyseplan und die Einverständniserklärung sind auf der CTG-Website für die jeweilige Studie verfügbar. Die zur Erstellung des veröffentlichten Artikels verwendeten Daten werden zum Zeitpunkt der Veröffentlichung des Artikels verfügbar gemacht. Forscher, die Zugang zu nicht identifizierten Daten auf individueller Ebene wünschen, werden sich an das Computerteam der Abteilung für Biostatistik (ClinTrialDataRequest@stjude.org) wenden, das auf die Datenanfrage antworten wird.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden zum Zeitpunkt der Veröffentlichung des Artikels zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden den Forschern nach einer formellen Anfrage mit den folgenden Informationen zur Verfügung gestellt: vollständiger Name des Antragstellers, Zugehörigkeit, angeforderter Datensatz und Zeitpunkt, wann Daten benötigt werden. Zur Information wird der leitende Statistiker und Studienleiter darüber informiert, dass primäre Ergebnisdatensätze angefordert wurden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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