Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Revumenibin, atsasitidiinin ja venetoklaxin tutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut akuutti myelooinen leukemia

perjantai 31. heinäkuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Vaiheen 1 tutkimus revumenibistä, atsasitidiinista ja venetoklaxista lapsipotilailla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut akuutti myelooinen leukemia

Tämä on tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, onko uuden tutkimuslääkkeen, revumenibin, lisääminen yleisesti käytettyjen kemoterapialääkkeiden joukkoon turvallista ja onko niillä hyödyllisiä vaikutuksia potilaiden hoidossa, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML) tai akuutti moniselitteinen leukemia (ALAL). ei mene remissioon hoidon jälkeen (refraktorinen) tai on palannut hoidon jälkeen (relapsoitunut) ja määrittää revumenibin, atsasitidiinin ja venetoklaksin yhdistelmän kokonaisannos, joka voidaan antaa turvallisesti osallistujille, jotka käyttävät myös sienilääkettä. huume.

Ensisijainen tavoite

  • Revumenibin + atsasitidiinin + venetoklaksin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen AML tai ALAL.

Toissijaiset tavoitteet

  • Kuvaa täydellisen remission (CR), täydellisen remission ja epätäydellisen määrän palautumisen (CRi) astetta ja kokonaiseloonjäämistä potilailla, joita hoidettiin revumenibilla + atsasitidiinilla + venetoklaxilla RP2D:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat saavat revumenibia + atsasitidiinia + venetoklaksia annosta nostamalla. Revumenibin ja atsasitidiinin annokset pysyvät vakiona, kun taas venetoklax-altistuksen kestoa pidennetään tai vähennetään. Potilaat voivat jatkaa hoidon saamista, jos kliinistä hyötyä on ja jos ei ole hyväksyttävää toksisuutta.

Potilaat, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) tai täydellisen remission epätäydellisen verenkuvan palautumisen (CRi) kanssa ja saavat sen jälkeen HCT:n, voivat jatkaa tutkimusta. Revumenibin käyttöä atsasitidiinin ja venetoklaksin kanssa tai ilman niitä voidaan jatkaa siirron jälkeen, jos potilas on vähintään 60 päivää siirrosta, on CR:ssä tai CRi:ssä, on istutettu eikä hänellä ole asteen ≥2 akuuttia käänteishyljintä-sairautta. Jos toksisuutta ei esiinny, revumenibin käyttöä voidaan jatkaa enintään 12 kuukauden ajan.

Potilaita seurataan 30 päivän ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92132
        • Rekrytointi
        • Rady Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Dennis Kuo, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • Päätutkija:
          • Keith August, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
          • Puhelinnumero: 212-639-5175
          • Sähköposti: sulism@mskcc.org
        • Päätutkija:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Sarah Tasian, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Päätutkija:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Cook Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • Holly Pacenta, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: Osallistujilla on oltava AML- tai ALAL-diagnoosi ja heidän on täytettävä seuraavat kriteerit:

  • Refraktorinen leukemia, joka määritellään pysyväksi leukemiaksi (≥1 % blasteja vahvistettu virtaussytometrialla tai molekyylitesteillä) vähintään kahden induktiokemoterapiajakson jälkeen, tai uusiutunut leukemia, joka määritellään leukemian uusiutumiseksi (≥1 % blasteja vahvistettu virtaussytometrialla tai molekyylitestaus) remission saavuttamisen jälkeen
  • KMT2A-uudelleenjärjestely (KMT2Ar), NUP98-uudelleenjärjestely (NUP98r), NPM1-mutaatio tai -fuusio, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP tai SET::NUP214
  • Riittävä elimen toiminta, määriteltynä suorana bilirubiinina ≤ 1,5 x normaalin laitoksen yläraja, normaali kreatiniini iän mukaan ja vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 40 %
  • QTcF < 480 ms
  • Ikä ≥ 1 vuosi ja ≤ 30 vuotta. Kukin laitos voi määrittää yläikärajan, mutta se ei saa ylittää 30 vuotta.
  • Lansky ≥ 60 potilailla, jotka ovat < 16-vuotiaita, ja Karnofsky ≥ 60 % potilailla, jotka ovat yli 16-vuotiaita.
  • Vähintään 14 päivää on kulunut myelosuppressiivisen hoidon päättymisestä, lukuun ottamatta pieniannoksista hoitoa, jota käytetään sytoreduktioon laitosstandardien mukaisesti, kuten hydroksiurea tai pieniannoksinen sytarabiini (enintään 200 mg/m2/vrk) .
  • Potilailla, jotka ovat saaneet aiemmin HCT:tä, GVHD:stä ei voi olla näyttöä, ja yli 60 päivää on kulunut HCT:stä.
  • Posakonatsoli- tai vorikonatsolihoito on aloitettava vähintään 24 tuntia ennen hoidon aloittamista.
  • Lisääntymiskykyisten potilaiden on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen ajan.
  • Potilaiden on voitava niellä tabletit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, joilla on Downin oireyhtymä, akuutti promyelosyyttinen leukemia, juveniili myelomonosyyttinen leukemia tai luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole tukikelpoisia. Potilaat, joilla on infektioita, jotka saadaan hallintaan samanaikaisilla antimikrobisilla aineilla, ovat kelvollisia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki kelvolliset osallistujat

Kaikki kelvolliset potilaat saavat seuraavan toimenpiteen:

Revumenibi, Venetoclax, atsasitidiini, intratekaalinen kemoterapia
Lääke: Revumenib
Suun kautta (kapseli tai nesteliuos) tai nestemäinen liuos nenämahaletkulla (NG) tai gastrostomialetkulla (G-putki)
Muut nimet:
  • SNDX-5613
Lääke: Atsasitidiini
Annettiin suonensisäisesti (IV) infuusiona
Muut nimet:
  • 5-atsasitidiini
  • VIDAZA®
Lääke: intratekaalinen (IT) kemoterapia
Annettu intratekaalinen (IT)
Muut nimet:
  • ITMHA
  • metotreksaatti/hydrokortisoni/sytarabiini
Lääke: Sytarabiini
Annettu intratekaalista (IT) osana intratekaalista (IT) kemoterapiaa.
Muut nimet:
  • Ara-C
  • Cytosar®
Lääke: Metotreksaatti
Annettu intratekaalista (IT) osana intratekaalista (IT) kemoterapiaa.
Muut nimet:
  • MTX
  • Trexall®
Lääke: Venetoklaxi
Annosteltava suun kautta (tabletti) tai nasogastrisen (NG) tai gastrisen (G) putken kautta
Muut nimet:
  • Venclextra®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Revumenibin + atsasitidiinin + venetoklaksin turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen AML tai ALAL
Aikaikkuna: 43 päivää hoidon aloittamisesta.
Ensisijainen päätetapahtuma on revumenibin + atsasitidiinin + venetoklaksin suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D).
43 päivää hoidon aloittamisesta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellisen remission (CR) määrä
Aikaikkuna: 43 päivää hoidon aloittamisesta
CR määritellään luuytimeksi, jossa < 5 % blasteja on vahvistettu virtaussytometrialla, ANC ≥500/μL ja verihiutaleet ≥50 000/μL ilman verensiirtoja, eikä merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta.
43 päivää hoidon aloittamisesta
Täydellisen remission nopeudet epätäydellisen määrän palautumisen kanssa (CRi)
Aikaikkuna: 43 päivää hoidon aloittamisesta
CRi määritellään luuytimeksi, jossa <5 % blasteja on vahvistettu virtaussytometrialla ja ANC <500/μL tai verihiutaleet <50 000/μl ilman verensiirtoja
43 päivää hoidon aloittamisesta
RP2D:llä hoidettujen potilaiden kokonaiseloonjääminen.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kaplan-Meier-estimaatteja 95 %:n luottamusvälillä käytetään kuvaamaan kokonaiseloonjäämistä.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Yhteistyökumppanit

Syndax Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (Rekisterin tunniste: NCI Clinical Trial Registration Program)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tunnistamattomat aineistot, jotka sisältävät julkaistussa artikkelissa analysoidut muuttujat, asetetaan saataville (liittyvät julkaisun sisältämiin tutkimuksen ensisijaiseen tai toissijaiseen tavoitteeseen). Tukiasiakirjat, kuten protokolla, tilastoanalyysisuunnitelma ja tietoinen suostumus, ovat saatavilla CTG-verkkosivustolta tietylle tutkimukselle. Julkaistun artikkelin luomiseen käytetyt tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä. Tutkijat, jotka hakevat pääsyä yksittäisen tason tunnistamattomiin tietoihin, ottavat yhteyttä biostatistiikkaosaston laskentatiimiin (ClinTrialDataRequest@stjude.org), joka vastaa tietopyyntöön.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot toimitetaan tutkijoille muodollisen pyynnön jälkeen, jossa on seuraavat tiedot: hakijan koko nimi, sidosryhmä, pyydetty tietokokonaisuus ja ajankohta, jolloin tietoja tarvitaan. Tiedoksi johtavalle tilastotieteilijälle ja tutkimuksen päätutkijalle ilmoitetaan, että ensisijaisten tulosten tietojoukkoja on pyydetty.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa