Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Revumenib, Azacitidin og Venetoclax hos pædiatriske og unge voksne patienter med refraktær eller recidiverende akut myeloid leukæmi

31. juli 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Et fase 1-studie af Revumenib, Azacitidin og Venetoclax hos pædiatriske og unge voksne patienter med refraktær eller recidiverende akut myeloid leukæmi

Dette er en forskningsundersøgelse for at finde ud af, om det er sikkert at tilføje et nyt undersøgelseslægemiddel kaldet revumenib til almindeligt anvendte kemoterapilægemidler, og om de har gavnlige virkninger ved behandling af patienter med akut myeloid leukæmi (AML) eller akut leukæmi af tvetydig afstamning (ALAL), der gjorde det. ikke gå i remission efter behandling (refraktær) eller er kommet tilbage efter behandling (tilbagefaldende), og for at bestemme den samlede dosis af 3-lægemiddelkombinationen af ​​revumenib, azacitidin og venetoclax, der kan gives sikkert hos deltagere, der også tager et anti-svampemiddel medicin.

Primært mål

  • For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​revumenib + azacitidin + venetoclax hos pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær AML eller ALAL.

Sekundære mål

  • Beskriv hastighederne for fuldstændig remission (CR), fuldstændig remission med ufuldstændig remission (CRi) og overordnet overlevelse for patienter behandlet med revumenib + azacitidin + venetoclax ved RP2D.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil modtage revumenib + azacitidin + venetoclax på en dosis-eskalerende måde. Doserne af revumenib og azacitidin vil forblive konstante, mens varigheden af ​​eksponering for venetoclax vil blive eskaleret eller deeskaleret. Patienter kan fortsætte med at modtage behandling, hvis der er klinisk fordel og ingen uacceptabel toksicitet.

Patienter, der opnår fuldstændig respons (CR) eller fuldstændig remission med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi) og efterfølgende gennemgår HCT, kan forblive i undersøgelsen. Revumenib, med eller uden azacitidin og venetoclax, kan genoptages efter transplantation, hvis patienten er mindst 60 dage efter transplantationen, forbliver i CR eller CRi, har transplanteret og ikke har grad ≥2 akut graft versus host sygdom. I mangel af toksicitet kan revumenib fortsættes i maksimalt 12 måneder.

Patienterne følges i 30 dage efter afsluttet undersøgelsesbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92132
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dennis Kuo, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • Ledende efterforsker:
          • Keith August, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Tasian, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Rekruttering
        • Cook Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Holly Pacenta, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Deltagerne skal have en diagnose AML eller ALAL og opfylde nedenstående kriterier:

  • Refraktær leukæmi, defineret som vedvarende leukæmi (≥1 % blaster bekræftet ved flowcytometri eller molekylær test) efter mindst to forløb med induktionskemoterapi, eller recidiverende leukæmi, defineret som genindtræden af ​​leukæmi (≥1 % blaster bekræftet ved flowcytometri eller molekylær testning) efter opnåelse af remission
  • Tilstedeværelse af KMT2A-omlejring (KMT2Ar), NUP98-omlejring (NUP98r), NPM1-mutation eller fusion, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP eller SET::NUP214
  • Tilstrækkelig organfunktion, defineret som direkte bilirubin ≤ 1,5 x institutionel øvre grænse for normal, normal kreatinin for alder og venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 40 %
  • QTcF < 480 msek
  • Alder ≥ 1 år og ≤ 30 år. Den øvre aldersgrænse kan fastsættes af hver institution, men må ikke overstige 30 år.
  • Lansky ≥ 60 for patienter, der er < 16 år, og Karnofsky ≥ 60 % for patienter, der er > 16 år.
  • Der skal være gået mindst 14 dage siden afslutningen af ​​myelosuppressiv behandling, med undtagelse af lavdosisbehandling, der anvendes til cytoreduktion i henhold til institutionelle standarder, såsom hydroxyurinstof eller lavdosis cytarabin (op til 200 mg/m^2/dag) .
  • For patienter, der tidligere har modtaget HCT, kan der ikke være tegn på GVHD, og ​​der skal være gået mere end 60 dage siden HCT.
  • Patienter skal tage posaconazol eller voriconazol, som skal startes mindst 24 timer før påbegyndelse af behandlingen.
  • Patienter med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsesdeltagelsen.
  • Patienter skal kunne sluge tabletter.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er gravide eller ammer, er ikke berettigede.
  • Patienter med Downs syndrom, akut promyelocytisk leukæmi, juvenil myelomonocytisk leukæmi eller knoglemarvssvigtsyndrom er ikke kvalificerede.
  • Patienter med ukontrolleret infektion er ikke kvalificerede. Patienter med infektioner, der kontrolleres med samtidige antimikrobielle midler, er berettigede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle berettigede deltagere

Alle kvalificerede patienter modtager følgende intervention:

Revumenib, Venetoclax, Azacitidin, Intratekal kemoterapi
Medicin: Revumenib
Gives gennem munden (kapsel eller flydende opløsning) eller flydende opløsning med nasogastrisk sonde (NG) eller gastrostomisonde (G-sonde)
Andre navne:
  • SNDX-5613
Medicin: Azacitidin
Gives intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • 5-azacitidin
  • VIDAZA®
Medicin: intratekal (IT) kemoterapi
Givet intrathecal (IT)
Andre navne:
  • ITMHA
  • methotrexat/hydrocortison/cytarabin
Medicin: Cytarabin
Gives intratekal (IT) som en del af intratekal (IT) kemoterapi.
Andre navne:
  • Ara-C
  • Cytosar®
Medicin: Methotrexat
Gives intratekal (IT) som en del af intratekal (IT) kemoterapi.
Andre navne:
  • MTX
  • Trexall®
Medicin: Venetoclax
Givet gennem munden (tablet) eller gennem NG- eller G-sonde
Andre navne:
  • Venclextra®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​revumenib + azacitidin + venetoclax hos pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær AML eller ALAL
Tidsramme: 43 dage fra starten af ​​behandlingen.
Det primære endepunkt er den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af revumenib + azacitidin + venetoclax.
43 dage fra starten af ​​behandlingen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Satserne for fuldstændig remission (CR)
Tidsramme: 43 dage fra starten af ​​behandlingen
CR er defineret som knoglemarv med < 5 % blaster bekræftet ved flowcytometri, ANC ≥500/μL og blodplader ≥50.000/μL uden transfusioner og ingen tegn på ekstramedullær sygdom.
43 dage fra starten af ​​behandlingen
Satserne for fuldstændig remission med ufuldstændig gendannelse af tal (CRi)
Tidsramme: 43 dage fra starten af ​​behandlingen
CRi er defineret som knoglemarv med <5 % blaster bekræftet ved flowcytometri og ANC <500/μL eller blodplader <50.000/μL uden transfusioner
43 dage fra starten af ​​behandlingen
Den samlede overlevelse af patienter behandlet på RP2D.
Tidsramme: 1 år
Kaplan-Meier estimater med 95 % konfidensintervaller vil blive brugt til at beskrive den samlede overlevelse.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

Syndax Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2023

Først opslået (Faktiske)

20. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltageres afidentificerede datasæt, der indeholder variablerne analyseret i den publicerede artikel, vil blive gjort tilgængelige (relateret til undersøgelsens primære eller sekundære mål, der er indeholdt i publikationen). Understøttende dokumenter såsom protokollen, planen for statistiske analyser og informeret samtykke er tilgængelige via CTG's websted for den specifikke undersøgelse. Data, der bruges til at generere den offentliggjorte artikel, vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens udgivelse. Efterforskere, der søger adgang til de-identificerede data på individuelt niveau, vil kontakte computerteamet i Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org), som vil svare på dataanmodningen.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens udgivelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive udleveret til forskere efter en formel anmodning med følgende oplysninger: fulde navn på ansøger, tilknytning, anmodet datasæt og tidspunkt for, hvornår data er nødvendige. Som et informationspunkt vil den ledende statistiker og undersøgelsens hovedefterforsker blive informeret om, at der er anmodet om datasæt med primære resultater.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner