Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ревумениба, азацитидина и венетоклакса у детей и молодых взрослых пациентов с рефрактерным или рецидивирующим острым миелолейкозом

31 июля 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Исследование фазы 1 ревумениба, азацитидина и венетоклакса у детей и молодых взрослых пациентов с рефрактерным или рецидивирующим острым миелолейкозом

Это исследование призвано выяснить, безопасно ли добавление нового исследуемого препарата под названием ревумениб к обычно используемым химиотерапевтическим препаратам и имеют ли они положительный эффект при лечении пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) или острым лейкозом неоднозначного происхождения (АЛАЛ), которые не наступить ремиссия после лечения (рефрактерный) или вернуться после лечения (рецидив), а также определить общую дозу комбинации из трех препаратов: ревумениба, азацитидина и венетоклакса, которую можно безопасно назначать участникам, также принимающим противогрибковые препараты. лекарство.

Основная цель

  • Определить безопасность и переносимость комбинации ревумениб + азацитидин + венетоклакс у педиатрических пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ или АЛАЛ.

Вторичные цели

  • Опишите частоту полной ремиссии (CR), полной ремиссии с неполным восстановлением счета (CRi) и общую выживаемость пациентов, получавших ревумениб + азацитидин + венетоклакс в рамках RP2D.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты будут получать ревумениб + азацитидин + венетоклакс с увеличением дозы. Дозы ревумениба и азацитидина останутся постоянными, тогда как продолжительность воздействия венетоклакса будет увеличиваться или уменьшаться. Пациенты могут продолжать получать терапию при наличии клинической пользы и отсутствии неприемлемой токсичности.

Пациенты, достигшие полного ответа (CR) или полной ремиссии с неполным восстановлением показателей крови (CRi) и впоследствии прошедшие HCT, могут оставаться в исследовании. Лечение ревуменибом с азацитидином и венетоклаксом или без него можно возобновить после трансплантации, если у пациента прошло не менее 60 дней после трансплантации, сохраняется ПР или ПРи, прижился трансплантат и нет острой реакции «трансплантат против хозяина» ≥2 степени. При отсутствии токсичности прием ревумениба можно продолжать максимум 12 месяцев.

Пациенты наблюдаются в течение 30 дней после завершения исследуемого лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Hiroto Inaba, MD, PhD
  • Номер телефона: 888-226-4343
  • Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92132
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Dennis Kuo, MD
        • Контакт:
          • Dennis Kuo, MD
          • Номер телефона: 858-966-5811
          • Электронная почта: djkuo@rchsd.org
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kelly Faulk, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Контакт:
          • Himalee Sabnis, MD
          • Номер телефона: 404-727-3285
          • Электронная почта: hsabnis@emory.edu
        • Главный следователь:
          • Himalee Sabnis, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Children's Mercy Hospital of Kansas City
        • Главный следователь:
          • Keith August, MD
        • Контакт:
          • Keith August, MD
          • Номер телефона: 816-302-6808
          • Электронная почта: kjaugust@cmh.edu
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Рекрутинг
        • Memorial Sloan- Kettering Cancer Center
        • Контакт:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
          • Номер телефона: 212-639-5175
          • Электронная почта: sulism@mskcc.org
        • Главный следователь:
          • Maria-Luisa Sulis, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Lauren Pommert, MD
          • Номер телефона: 513-803-9083
          • Электронная почта: lauren.pommert@cchmc.org
        • Главный следователь:
          • Lauren Pommert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Sarah Tasian, MD
        • Контакт:
          • Sarah Tasian, MD
          • Номер телефона: 267-425-0118
          • Электронная почта: tasians@email.chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Главный следователь:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • Контакт:
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
          • Номер телефона: 888-226-4343
          • Электронная почта: referralinfo@stjude.org
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Kathleen Ludwig, MD
        • Контакт:
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Cook Children's Medical Center
        • Главный следователь:
          • Holly Pacenta, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения: Участники должны иметь диагноз ОМЛ или АЛАЛ и соответствовать следующим критериям:

  • Рефрактерный лейкоз, определяемый как персистирующий лейкоз (≥1% бластов, подтвержденный методом проточной цитометрии или молекулярного тестирования) после как минимум двух курсов индукционной химиотерапии, или рецидивирующий лейкоз, определяемый как повторное появление лейкоза (≥1% бластов, подтвержденных методом проточной цитометрии) или молекулярное тестирование) после достижения ремиссии
  • Наличие перегруппировки KMT2A (KMT2Ar), перегруппировки NUP98 (NUP98r), мутации или слияния NPM1, PICALM::MLLT10, DEK::NUP214, UBTF-TD, KAT6A::CREBBP или SET::NUP214.
  • Адекватная функция органа, определяемая как прямой билирубин ≤ 1,5 x институциональная верхняя граница нормы, нормальный для возраста уровень креатинина и фракция выброса левого желудочка ≥ 40%
  • QTcF < 480 мс
  • Возраст ≥ 1 года и ≤ 30 лет. Верхний возрастной предел может определяться каждым учреждением, но не может превышать 30 лет.
  • Лански ≥ 60 для пациентов < 16 лет и Карновский ≥ 60% для пациентов > 16 лет.
  • С момента завершения миелосупрессивной терапии должно пройти не менее 14 дней, за исключением низкодозной терапии, используемой для циторедукции в соответствии с институциональными стандартами, такой как гидроксимочевина или низкие дозы цитарабина (до 200 мг/м^2/день). .
  • У пациентов, ранее получивших ТГСК, не может быть никаких признаков РТПХ, и с момента ТГСК должно пройти более 60 дней.
  • Пациенты должны принимать позаконазол или вориконазол, прием которого необходимо начать не менее чем за 24 часа до начала терапии.
  • Пациенты репродуктивного потенциала должны согласиться использовать эффективную контрацепцию на время участия в исследовании.
  • Пациенты должны иметь возможность глотать таблетки.

Критерий исключения:

  • Пациенты, которые беременны или кормят грудью, не имеют права на участие.
  • Пациенты с синдромом Дауна, острым промиелоцитарным лейкозом, ювенильным миеломоноцитарным лейкозом или синдромом недостаточности костного мозга не имеют права на участие.
  • Пациенты с неконтролируемой инфекцией не имеют права на участие. К участию допускаются пациенты с инфекциями, которые контролируются одновременным применением противомикробных препаратов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все допущенные участники

Все подходящие пациенты получают следующее вмешательство:

Ревумениб, Венетоклакс, Азацитидин, Интратекальная химиотерапия
Лекарство: Ревумениб
Вводится перорально (капсула или жидкий раствор) или жидкий раствор через назогастральный зонд (НГ) или гастростомический зонд (G-зонд)
Другие имена:
  • SNDX-5613
Лекарство: Азацитидин
Вводится внутривенно (в/в) инфузионно
Другие имена:
  • 5-азацитидин
  • ВИДАЗА®
Лекарство: интратекальная (ИТ) химиотерапия
Интратекально (ИТ)
Другие имена:
  • ИТМА
  • метотрексат/гидрокортизон/цитарабин
Лекарство: Цитарабин
Вводится интратекально (ИТ) как часть интратекальной (ИТ) химиотерапии.
Другие имена:
  • Ара-С
  • Цитозар®
Лекарство: Метотрексат
Вводится интратекально (ИТ) как часть интратекальной (ИТ) химиотерапии.
Другие имена:
  • МТХ
  • Трексалл®
Лекарство: Венетоклакс
Принимается перорально (таблетка) или через назогастральный зонд или гастростому
Другие имена:
  • Венклекстра®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость ревумениба + азацитидина + венетоклакса у педиатрических пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ или АЛАЛ.
Временное ограничение: 43 дня от начала терапии.
Первичной конечной точкой является рекомендуемая доза 2 фазы (RP2D) ревумениба + азацитидина + венетоклакса.
43 дня от начала терапии.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота полной ремиссии (ПР)
Временное ограничение: 43 дня от начала терапии
CR определяется как костный мозг с <5% бластов, подтвержденный методом проточной цитометрии, АЧН ≥500/мкл и тромбоцитов ≥50 000/мкл без переливаний и отсутствие признаков экстрамедуллярного заболевания.
43 дня от начала терапии
Частота полной ремиссии с неполным восстановлением счета (CRi)
Временное ограничение: 43 дня от начала терапии
CRi определяется как костный мозг с <5% бластов, подтвержденных методом проточной цитометрии, и АЧН <500/мкл или тромбоцитами <50 000/мкл без переливания крови.
43 дня от начала терапии
Общая выживаемость пациентов, получавших лечение в RP2D.
Временное ограничение: 1 год
Оценки Каплана-Мейера с доверительным интервалом 95% будут использоваться для описания общей выживаемости.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Соавторы

Syndax Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RAVAML
  • NCI-2023-10509 (Идентификатор реестра: NCI Clinical Trial Registration Program)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Будут доступны обезличенные наборы данных отдельных участников, содержащие переменные, проанализированные в опубликованной статье (связанные с основными или дополнительными целями исследования, содержащимися в публикации). Сопроводительные документы, такие как протокол, план статистического анализа и информированное согласие, доступны на веб-сайте CTG для конкретного исследования. Данные, использованные для создания опубликованной статьи, будут доступны во время публикации статьи. Следователи, которым нужен доступ к обезличенным данным индивидуального уровня, свяжутся с вычислительной группой Департамента биостатистики (ClinTrialDataRequest@stjude.org), которая ответит на запрос данных.

Сроки обмена IPD

Данные будут доступны во время публикации статьи.

Критерии совместного доступа к IPD

Данные будут предоставлены исследователям по официальному запросу со следующей информацией: полное имя запрашивающего, филиал, запрошенный набор данных и время, когда данные потребуются. В качестве информации ведущий статистик и руководитель исследования будут проинформированы о том, что запрошены наборы данных первичных результатов.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться