PKP2 돌연변이 관련 ARVC가 있는 성인에서 TN-401의 안전성 및 예비 효능에 대한 공개, 용량 증량 연구 (RIDGE-1)
2025년 2월 5일 업데이트: Tenaya Therapeutics
플라코필린-2(PKP2) 이식유전자를 함유하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)인 TN-401의 최초 인간, 공개 라벨, 안전성, 내약성, 용량 결정, 약력학 및 심장 이식유전자 발현 연구 PKP2 돌연변이 관련 부정맥성 우심실 심근병증(ARVC)이 있는 성인
이 최초의 인간 대상 연구는 증상이 있는 PKP2 돌연변이 관련 ARVC 성인 환자를 대상으로 TN-401 유전자 치료의 안전성과 예비 효능(PD)을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
RIDGE-1™ 공개 라벨 안전성, 내약성, 용량 측정, PD 및 심장 이식유전자 발현 연구는 계획된 2개의 용량 코호트에 최대 15명의 환자를 등록할 예정입니다.
각 코호트의 환자는 단일 정맥내(IV) 용량의 TN-401을 투여받게 됩니다.
각 용량 코호트에 대한 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB) 검토에 따라 다음 용량 코호트가 시작됩니다.
용량 코호트를 확장하려면 DSMB 검토도 필요합니다.
코호트 1/1a의 용량은 3E13(3 × 1013) vg/kg이고 코호트 2/2a의 용량은 6E13(6 × 1013) vg/kg입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Matthew Pollman, M.D.
- 전화번호: (650) 416-1186
- 이메일: mpollman@tenayathera.com
연구 연락처 백업
- 이름: Niha Kamat
- 이메일: clinical.trials@tenayathera.com
연구 장소
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California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco
-
연락하다:
- Vasanth Vedantham, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
연락하다:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins University
-
연락하다:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
연락하다:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
연락하다:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- NYU Langone Health
-
연락하다:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
-
연락하다:
- Milind Desai, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- PKP2 돌연변이(병원성 또는 병원성 가능성이 있는)
- 2010년 개정 태스크포스 기준에 정의된 부정맥성 우심실 심근병증
- 좌심실 박출률 ≥50%
- 등록 전 ≥12개월 동안 원격 통합 기능을 갖춘 이식형 심장 제세동기 작동
- NYHA 기능 등급 I, II 또는 III
- 잦은 조기 심실 수축(PVC)
제외 기준:
- 높은 AAV9 중화 항체 역가
- 이전 심근경색
- 우심실 심부전
- 클래스 IV 심부전
- 임상적으로 중요한 신장 질환
- 임상적으로 유의미한 간 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
코호트 1에 대한 투여량은 3E13 vg/kg일 것입니다.
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TN-401은 플라코필린-2(PKP2) 이식유전자를 함유한 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9) 유전자 치료제이다.
이는 단일(일회) 정맥 주사 용량입니다.
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실험적: 코호트 2
코호트 2에 대한 용량은 6E13 vg/kg일 것입니다.
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TN-401은 플라코필린-2(PKP2) 이식유전자를 함유한 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9) 유전자 치료제이다.
이는 단일(일회) 정맥 주사 용량입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 과정 동안 이상반응의 수와 심각도.
기간: 52주
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52주
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연구 약물과 관련된 심각한 부작용의 수.
기간: 5 년
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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일일 PVC 및 NSVT 수의 변화를 평가하려면
기간: 52주차
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52주차
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ICD 치료 투여 빈도를 평가하기 위해
기간: 52주차
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52주차
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지속적인 VT의 빈도를 평가하려면
기간: 52주차
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52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 26일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 18일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TN-401-0012
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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