Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Offene Dosiseskalationsstudie zur Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von TN-401 bei Erwachsenen mit PKP2-Mutations-assoziierter ARVC (RIDGE-1)

5. Februar 2025 aktualisiert von: Tenaya Therapeutics

Erste am Menschen durchgeführte, offene Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Dosisfindung, Pharmakodynamik und kardialen Transgen-Expressionsstudie von TN-401, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), das Plakophilin-2 (PKP2)-Transgen enthält, in Erwachsene mit PKP2-Mutations-assoziierter arrhythmogener rechtsventrikulärer Kardiomyopathie (ARVC)

Diese erste Studie am Menschen soll die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit (PD) der TN-401-Gentherapie bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer PKP2-Mutations-assoziierter ARVC bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die offene Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Dosisfindung, PD und kardialer Transgenexpression RIDGE-1™ werden bis zu 15 Patienten in zwei geplanten Dosiskohorten aufgenommen. Patienten in jeder Kohorte erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Dosis TN-401. Nach der Überprüfung jeder Dosiskohorte durch das Data Safety Monitoring Board (DSMB) wird die nächste Dosiskohorte eingeleitet. Eine DSMB-Überprüfung wird auch erforderlich sein, um die Dosiskohorten zu erweitern. Die Dosis für Kohorten 1/1a beträgt 3E13 (3 × 1013) vg/kg und die Dosis für Kohorten 2/2a beträgt 6E13 (6 × 1013) vg/kg.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
          • Vasanth Vedantham, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
          • Matthew Taylor, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Andreas Barth, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
          • Neal Lakdawala, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • John R. Giudicessi, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone Health
        • Kontakt:
          • Larry Chinitz, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
          • Milind Desai, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • PKP2-Mutation (pathogen oder wahrscheinlich pathogen)
  • Arrhythmogene rechtsventrikuläre Kardiomyopathie gemäß der Definition der 2010 überarbeiteten Task Force-Kriterien
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥50 %
  • Funktionierender implantierbarer Herzdefibrillator mit Fernintegrationsfunktionen ≥12 Monate vor der Einschreibung
  • NYHA-Funktionsklasse I, II oder III
  • Häufige vorzeitige ventrikuläre Kontraktionen (PVCs)

Ausschlusskriterien:

  • Hoher AAV9-neutralisierender Antikörpertiter
  • Vorheriger Myokardinfarkt
  • Rechtsventrikuläre Herzinsuffizienz
  • Herzinsuffizienz der Klasse IV
  • Klinisch signifikante Nierenerkrankung
  • Klinisch signifikante Lebererkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Dosis für Kohorte 1 beträgt 3E13 vg/kg
Genetisch: TN-401
TN-401 ist eine rekombinante Adeno-assoziierte Virus-Gentherapie vom Serotyp 9 (AAV9), die das Transgen Plakophilin-2 (PKP2) enthält. Es handelt sich um eine einmalige intravenöse Gabe.
Experimental: Kohorte 2
Die Dosis für Kohorte 2 beträgt 6E13 vg/kg
Genetisch: TN-401
TN-401 ist eine rekombinante Adeno-assoziierte Virus-Gentherapie vom Serotyp 9 (AAV9), die das Transgen Plakophilin-2 (PKP2) enthält. Es handelt sich um eine einmalige intravenöse Gabe.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl und Schwere unerwünschter Ereignisse im Verlauf der Studie.
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit dem Studienmedikament.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zur Beurteilung der Veränderungen der täglichen PVC- und NSVT-Zahlen
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Beurteilung der Häufigkeit der Verabreichung einer ICD-Therapie
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Zur Beurteilung der Häufigkeit anhaltender Tachykardie
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Mitarbeiter

Johns Hopkins University
Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TN-401-0012

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur TN-401

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahrain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren