Étude ouverte d'augmentation de la dose sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire du TN-401 chez les adultes atteints d'ARVC associée à la mutation PKP2 (RIDGE-1)
5 février 2025 mis à jour par: Tenaya Therapeutics
Première étude chez l'homme, ouverte, sur l'innocuité, la tolérabilité, la recherche de dose, la pharmacodynamique et l'expression du transgène cardiaque du TN-401, un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène plakophiline-2 (PKP2), en Adultes atteints de cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène (ARVC) associée à la mutation PKP2
Cette première étude chez l'homme est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire (PD) de la thérapie génique TN-401 chez les patients adultes atteints d'ARVC symptomatique associée à la mutation PKP2.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude ouverte RIDGE-1™ sur l'innocuité, la tolérance, la recherche de dose, la MP et l'expression du transgène cardiaque recrutera jusqu'à 15 patients dans deux cohortes de doses planifiées.
Les patients de chaque cohorte recevront une dose intraveineuse (IV) unique de TN-401.
Après l'examen par le Data Safety Monitoring Board (DSMB) de chaque cohorte de dose, la cohorte de dose suivante sera lancée.
Un examen du DSMB sera également nécessaire pour élargir les cohortes de doses.
La dose pour les cohortes 1/1a sera de 3E13 (3 × 1013) vg/kg et la dose pour les cohortes 2/2a sera de 6E13 (6 × 1013) vg/kg.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Matthew Pollman, M.D.
- Numéro de téléphone: (650) 416-1186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Niha Kamat
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University of California San Francisco
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Contact:
- Vasanth Vedantham, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Contact:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Recrutement
- Johns Hopkins University
-
Contact:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Brigham and Women's Hospital
-
Contact:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic
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Contact:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Recrutement
- NYU Langone Health
-
Contact:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Recrutement
- Cleveland Clinic
-
Contact:
- Milind Desai, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Mutation PKP2 (pathogène ou probablement pathogène)
- Cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène telle que définie par les critères révisés du groupe de travail de 2010
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥50 %
- Défibrillateur cardiaque implantable fonctionnel avec capacités d'intégration à distance ≥ 12 mois avant l'inscription
- Classe fonctionnelle NYHA I, II ou III
- Contractions ventriculaires prématurées fréquentes (PVC)
Critère d'exclusion:
- Titre élevé d’anticorps neutralisants AAV9
- Infarctus du myocarde antérieur
- Insuffisance cardiaque ventriculaire droite
- Insuffisance cardiaque de classe IV
- Maladie rénale cliniquement significative
- Maladie hépatique cliniquement significative
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
La dose pour la cohorte 1 sera de 3E13 vg/kg
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TN-401 est une thérapie génique recombinante de virus adéno-associés de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène Plakophilin-2 (PKP2).
Il s'agit d'une dose intraveineuse unique (une fois).
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Expérimental: Cohorte 2
La dose pour la cohorte 2 sera de 6E13 vg/kg
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TN-401 est une thérapie génique recombinante de virus adéno-associés de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène Plakophilin-2 (PKP2).
Il s'agit d'une dose intraveineuse unique (une fois).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre et gravité des événements indésirables au cours de l'étude.
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Nombre d'événements indésirables graves liés au médicament à l'étude.
Délai: 5 années
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer les changements dans les comptes quotidiens d'ESV et de NSVT
Délai: Semaine 52
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Semaine 52
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Évaluer la fréquence d'administration du traitement par DCI
Délai: Semaine 52
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Semaine 52
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Pour évaluer la fréquence des TV soutenues
Délai: Semaine 52
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Semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 mars 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 janvier 2024
Première publication (Réel)
29 janvier 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 février 2025
Dernière vérification
1 septembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TN-401-0012
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .