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Studio in aperto con incremento della dose sulla sicurezza e sull'efficacia preliminare di TN-401 negli adulti con ARVC associato alla mutazione PKP2 (RIDGE-1)

28 marzo 2024 aggiornato da: Tenaya Therapeutics

Primo studio sull'espressione umana, in aperto, sulla sicurezza, sulla tollerabilità, sulla determinazione della dose, sulla farmacodinamica e sull'espressione del transgene cardiaco del TN-401, un virus adeno-associato ricombinante sierotipo 9 (AAV9) contenente il transgene della placofilina-2 (PKP2), in Adulti con cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro associata alla mutazione PKP2 (ARVC)

Questo primo studio sull’uomo è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare (PD) della terapia genica TN-401 in pazienti adulti con ARVC sintomatico associato alla mutazione PKP2.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio in aperto RIDGE-1™ su sicurezza, tollerabilità, determinazione della dose, PD ed espressione del transgene cardiaco arruolerà fino a 15 pazienti in due coorti di dosaggio pianificato. I pazienti di ciascuna coorte riceveranno una singola dose endovenosa (IV) di TN-401. Dopo la revisione del Data Safety Monitoring Board (DSMB) di ciascuna coorte di dose, verrà avviata la coorte di dose successiva. Sarà necessaria anche la revisione del DSMB per espandere le coorti di dosaggio. La dose per le Coorti 1/1a sarà 3E13 (3 × 1013) vg/kg e la dose per le Coorti 2/2a sarà 6E13 (6 × 1013) vg/kg.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Non ancora reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigatore principale:
          • Andreas Barth, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • John R. Giudicessi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione PKP2 (patogena o probabilmente patogena)
  • Cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro come definita dai criteri rivisti della Task Force del 2010
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥50%
  • Defibrillatore cardiaco impiantabile funzionante con funzionalità di integrazione remota ≥12 mesi prima dell'arruolamento
  • Classe funzionale NYHA I, II o III
  • Frequenti contrazioni ventricolari premature (PVC)

Criteri di esclusione:

  • Titolo anticorpale neutralizzante AAV9 elevato
  • Pregresso infarto miocardico
  • Insufficienza cardiaca ventricolare destra
  • Insufficienza cardiaca di classe IV
  • Malattia renale clinicamente significativa
  • Malattia epatica clinicamente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
La dose per la coorte 1 sarà 3E13 vg/kg
Genetico: TN-401
TN-401 è una terapia genica ricombinante del virus adeno-associato sierotipo 9 (AAV9) contenente il transgene Plakofilina-2 (PKP2). Si tratta di una dose endovenosa singola (una tantum).
Sperimentale: Coorte 2
La dose per la coorte 2 sarà 6E13 vg/kg
Genetico: TN-401
TN-401 è una terapia genica ricombinante del virus adeno-associato sierotipo 9 (AAV9) contenente il transgene Plakofilina-2 (PKP2). Si tratta di una dose endovenosa singola (una tantum).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero e gravità degli eventi avversi nel corso dello studio.
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Numero di eventi avversi gravi correlati al farmaco in studio.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare i cambiamenti nei conteggi giornalieri di PVC e NSVT
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Valutare la frequenza della somministrazione della terapia ICD
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Per valutare la frequenza delle TV sostenute
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Collaboratori

Johns Hopkins University
Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TN-401-0012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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