Otwarte badanie dotyczące zwiększania dawki dotyczące bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności TN-401 u dorosłych z ARVC związanym z mutacją PKP2 (RIDGE-1)
5 lutego 2025 zaktualizowane przez: Tenaya Therapeutics
Pierwsze na ludziach, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, ustalania dawki, farmakodynamiki i ekspresji transgenów w sercu TN-401, rekombinowanego wirusa związanego z adenoserotypem 9 (AAV9) zawierającego transgen plakofiliny-2 (PKP2), w Dorośli z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory związaną z mutacją PKP2 (ARVC)
Celem tego pierwszego badania na ludziach jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności (PD) terapii genowej TN-401 u dorosłych pacjentów z objawową ARVC związaną z mutacją PKP2.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do otwartego badania RIDGE-1™ dotyczącego bezpieczeństwa, tolerancji, ustalania dawki, choroby Parkinsona i ekspresji transgenów w sercu włączy się maksymalnie 15 pacjentów w dwóch kohortach z planowaną dawką.
Pacjenci w każdej kohorcie otrzymają pojedynczą dożylną (IV) dawkę TN-401.
Po dokonaniu przeglądu przez Radę ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) każdej kohorty dawki, rozpocznie się wprowadzanie kolejnej kohorty dawki.
Przegląd DSMB będzie również konieczny w celu poszerzenia kohort dawek.
Dawka dla kohort 1/1a będzie wynosić 3E13 (3 × 1013) vg/kg, a dawka dla kohort 2/2a będzie wynosić 6E13 (6 × 1013) vg/kg.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Matthew Pollman, M.D.
- Numer telefonu: (650) 416-1186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Niha Kamat
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Vasanth Vedantham, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Kontakt:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Rekrutacyjny
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- NYU Langone Health
-
Kontakt:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Milind Desai, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mutacja PKP2 (patogenna lub prawdopodobnie patogenna)
- Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory zdefiniowana w poprawionych kryteriach grupy zadaniowej z 2010 r.
- Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥50%
- Działający wszczepialny defibrylator serca z możliwością zdalnej integracji ≥12 miesięcy przed rejestracją
- Klasa funkcjonalna I, II lub III NYHA
- Częste przedwczesne skurcze komór (PVC)
Kryteria wyłączenia:
- Wysokie miano przeciwciał neutralizujących AAV9
- Przebyty zawał mięśnia sercowego
- Niewydolność prawej komory serca
- Niewydolność serca klasy IV
- Klinicznie istotna choroba nerek
- Klinicznie istotna choroba wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Dawka dla Kohorty 1 będzie wynosić 3E13 vg/kg
|
TN-401 to terapia genowa rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem serotypu 9 (AAV9), zawierająca transgen Plakofiliny-2 (PKP2).
Jest to pojedyncza (jednorazowa) dawka dożylna.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka dla Kohorty 2 będzie wynosić 6E13 vg/kg
|
TN-401 to terapia genowa rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem serotypu 9 (AAV9), zawierająca transgen Plakofiliny-2 (PKP2).
Jest to pojedyncza (jednorazowa) dawka dożylna.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych w trakcie badania.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem.
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby ocenić zmiany w dziennej liczbie PVC i NSVT
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Tydzień 52
|
|
Aby ocenić częstotliwość podawania terapii ICD
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Tydzień 52
|
|
Aby ocenić częstość utrwalonego VT
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 stycznia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 stycznia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TN-401-0012
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .