Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti a předběžné účinnosti TN-401 u dospělých s ARVC spojenou s mutací PKP2 (RIDGE-1)

28. března 2024 aktualizováno: Tenaya Therapeutics

První u člověka, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti, stanovení dávky, farmakodynamická a srdeční transgenní studie exprese TN-401, rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahujícího transgen Plakofilin-2 (PKP2), v Dospělí s arytmogenní pravokomorovou kardiomyopatií spojenou s mutací PKP2 (ARVC)

Tato první studie u člověka je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a předběžnou účinnost (PD) genové terapie TN-401 u dospělých pacientů se symptomatickou ARVC spojenou s mutací PKP2.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do otevřené studie bezpečnosti, snášenlivosti, hledání dávek, PD a srdeční transgenní exprese RIDGE-1™ bude zařazeno až 15 pacientů ve dvou kohortách s plánovanými dávkami. Pacienti v každé kohortě dostanou jednu intravenózní (IV) dávku TN-401. Po přezkoumání každé dávkové kohorty Výborem pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) bude zahájena další dávková kohorta. K rozšíření kohort dávek bude také zapotřebí revize DSMB. Dávka pro kohorty 1/1a bude 3E13 (3 × 1013) vg/kg a dávka pro kohorty 2/2a bude 6E13 (6 × 1013) vg/kg.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Zatím nenabíráme
        • Johns Hopkins University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andreas Barth, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John R. Giudicessi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • PKP2 mutace (patogenní nebo pravděpodobně patogenní)
  • Arytmogenní kardiomyopatie pravé komory, jak je definována revidovanými kritérii Task Force z roku 2010
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 50 %
  • Funkční implantabilní srdeční defibrilátor s možností vzdálené integrace ≥12 měsíců před registrací
  • Funkční třída NYHA I, II nebo III
  • Časté předčasné ventrikulární kontrakce (PVC)

Kritéria vyloučení:

  • Vysoký titr neutralizačních protilátek AAV9
  • Předchozí infarkt myokardu
  • Srdeční selhání pravé komory
  • Srdeční selhání třídy IV
  • Klinicky významné onemocnění ledvin
  • Klinicky významné onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Dávka pro kohortu 1 bude 3E13 vg/kg
Genetický: TN-401
TN-401 je genová terapie rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahující transgen Plakophilin-2 (PKP2). Jde o jednorázovou (jednorázovou) intravenózní dávku.
Experimentální: Kohorta 2
Dávka pro kohortu 2 bude 6E13 vg/kg
Genetický: TN-401
TN-401 je genová terapie rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahující transgen Plakophilin-2 (PKP2). Jde o jednorázovou (jednorázovou) intravenózní dávku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet a závažnost nežádoucích příhod v průběhu studie.
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Počet závažných nežádoucích příhod souvisejících se studovaným lékem.
Časové okno: 5 let
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
K posouzení změn v denních počtech PVC a NSVT
Časové okno: 52. týden
52. týden
Posoudit frekvenci podávání terapie ICD
Časové okno: 52. týden
52. týden
K posouzení frekvence setrvalé VT
Časové okno: 52. týden
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tenaya Therapeutics

Spolupracovníci

Johns Hopkins University
Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TN-401-0012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TN-401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit