Avoin, annoksen eskalaatiotutkimus TN-401:n turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta aikuisilla, joilla on PKP2-mutaatioon liittyvä ARVC (RIDGE-1)
keskiviikko 5. helmikuuta 2025 päivittänyt: Tenaya Therapeutics
Ensimmäinen ihmisessä, avoin, turvallisuus, siedettävyys, annoksen löytäminen, farmakodynaaminen ja sydämen siirtogeenin ilmentymistutkimus TN-401:stä, yhdistelmä-Adenoon liittyvästä viruksen serotyypin 9 (AAV9) yhdistelmästä, joka sisältää plakofiliini-2 (PKP2) -siirtogeenin Aikuiset, joilla on PKP2-mutaatioon liittyvä arytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia (ARVC)
Tämä ensimmäinen ihmisillä suoritettava tutkimus on suunniteltu arvioimaan TN-401-geeniterapian turvallisuutta ja alustavaa tehoa (PD) aikuispotilailla, joilla on oireinen PKP2-mutaatioon liittyvä ARVC.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
RIDGE-1™ avoimeen turvallisuus-, siedettävyys-, annoksenmääritys-, PD- ja sydämensiirtogeenin ilmentymistutkimukseen otetaan mukaan jopa 15 potilasta kahteen suunniteltuun annoskohorttiin.
Kunkin kohortin potilaat saavat yhden suonensisäisen (IV) annoksen TN-401:tä.
Kun Data Safety Monitoring Board (DSMB) on tarkistanut kunkin annoskohortin, aloitetaan seuraava annoskohortti.
DSMB-arviointi on myös tarpeen annoskohortien laajentamiseksi.
Kohortien 1/1a annos on 3E13 (3 × 1013) vg/kg ja kohorttien 2/2a annos on 6E13 (6 × 1013) vg/kg.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Matthew Pollman, M.D.
- Puhelinnumero: (650) 416-1186
- Sähköposti: mpollman@tenayathera.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Niha Kamat
- Sähköposti: clinical.trials@tenayathera.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco
-
Ottaa yhteyttä:
- Vasanth Vedantham, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Brigham and Women's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- NYU Langone Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Milind Desai, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKP2-mutaatio (patogeeninen tai todennäköisesti patogeeninen)
- Rytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia vuoden 2010 tarkistetuissa työryhmän kriteereissä
- Vasemman kammion ejektiofraktio ≥50 %
- Toimiva implantoitava sydändefibrillaattori, jossa on etäintegrointimahdollisuus ≥ 12 kuukautta ennen rekisteröintiä
- NYHA:n toimintaluokka I, II tai III
- Toistuvat ennenaikaiset kammioiden supistukset (PVC)
Poissulkemiskriteerit:
- Korkea AAV9 neutraloiva vasta-ainetiitteri
- Aiempi sydäninfarkti
- Oikean kammion sydämen vajaatoiminta
- Luokan IV sydämen vajaatoiminta
- Kliinisesti merkittävä munuaissairaus
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Kohortin 1 annos on 3E13 vg/kg
|
TN-401 on rekombinantti adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 9 (AAV9) geeniterapia, joka sisältää Plakophilin-2 (PKP2) -siirtogeenin.
Se on kerta-annos (kerta-annos) suonensisäisesti.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Kohortin 2 annos on 6E13 vg/kg
|
TN-401 on rekombinantti adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 9 (AAV9) geeniterapia, joka sisältää Plakophilin-2 (PKP2) -siirtogeenin.
Se on kerta-annos (kerta-annos) suonensisäisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittatapahtumien määrä ja vakavuus tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Tutkimuslääkkeeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Päivittäisten PVC- ja NSVT-arvojen muutosten arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
ICD-hoidon antamisen tiheyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Arvioidakseen jatkuvan VT:n esiintyvyyttä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. lokakuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TN-401-0012
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .