Estudio abierto de aumento de dosis sobre la seguridad y la eficacia preliminar del TN-401 en adultos con ARVC asociada a la mutación PKP2 (RIDGE-1)
5 de febrero de 2025 actualizado por: Tenaya Therapeutics
Primer estudio en humanos, abierto, de seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis, farmacodinámica y expresión transgénica cardíaca del TN-401, un transgén de virus adenoasociado recombinante del serotipo 9 (AAV9) que contiene placofilina-2 (PKP2), en Adultos con miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho (ARVC) asociada a la mutación PKP2
Este primer estudio en humanos está diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar (PD) de la terapia génica TN-401 en pacientes adultos con ARVC sintomática asociada a la mutación PKP2.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio abierto de seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis, EP y expresión transgénica cardíaca RIDGE-1™ inscribirá hasta 15 pacientes en dos cohortes de dosis planificadas.
Los pacientes de cada cohorte recibirán una única dosis intravenosa (IV) de TN-401.
Tras la revisión de la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) de cada cohorte de dosis, se iniciará la siguiente cohorte de dosis.
También será necesaria la revisión de DSMB para ampliar las cohortes de dosis.
La dosis para las cohortes 1/1a será 3E13 (3 × 1013) vg/kg y la dosis para las cohortes 2/2a será 6E13 (6 × 1013) vg/kg.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Matthew Pollman, M.D.
- Número de teléfono: (650) 416-1186
- Correo electrónico: mpollman@tenayathera.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Niha Kamat
- Correo electrónico: clinical.trials@tenayathera.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University of California San Francisco
-
Contacto:
- Vasanth Vedantham, MD
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Contacto:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins University
-
Contacto:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
-
Contacto:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
Contacto:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- NYU Langone Health
-
Contacto:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
-
Contacto:
- Milind Desai, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mutación PKP2 (patógena o probablemente patógena)
- Miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho según lo definido por los Criterios del Grupo de Trabajo revisados de 2010
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥50%
- Desfibrilador cardíaco implantable en funcionamiento con capacidades de integración remota ≥12 meses antes de la inscripción
- Clase funcional I, II o III de la NYHA
- Contracciones ventriculares prematuras frecuentes (PVC)
Criterio de exclusión:
- Título alto de anticuerpos neutralizantes de AAV9
- Infarto de miocardio previo
- Insuficiencia cardíaca del ventrículo derecho
- Insuficiencia cardíaca clase IV
- Enfermedad renal clínicamente significativa
- Enfermedad hepática clínicamente significativa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
La dosis para la cohorte 1 será 3E13 vg/kg
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TN-401 es una terapia génica del virus adenoasociado recombinante del serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén Placofilina-2 (PKP2).
Es una dosis intravenosa única (una sola vez).
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Experimental: Cohorte 2
La dosis para la cohorte 2 será 6E13 vg/kg
|
TN-401 es una terapia génica del virus adenoasociado recombinante del serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén Placofilina-2 (PKP2).
Es una dosis intravenosa única (una sola vez).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número y gravedad de eventos adversos durante el transcurso del estudio.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Número de eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar los cambios en los recuentos diarios de PVC y NSVT.
Periodo de tiempo: Semana 52
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Semana 52
|
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Evaluar la frecuencia de la administración de la terapia con DAI
Periodo de tiempo: Semana 52
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Semana 52
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Evaluar la frecuencia de TV sostenida
Periodo de tiempo: Semana 52
|
Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TN-401-0012
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .