Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label, dosiseskaleringsundersøgelse af sikkerhed og foreløbig effektivitet af TN-401 hos voksne med PKP2-mutationsassocieret ARVC (RIDGE-1)

5. februar 2025 opdateret af: Tenaya Therapeutics

First-in-Human, Open-Label, sikkerhed, tolerabilitet, dosisfindende, farmakodynamisk og hjertetransgenekspressionsundersøgelse af TN-401, et rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende Plakophilin-2 (PKP2) transgen, i Voksne med PKP2-mutationsassocieret arytmogen højreventrikulær kardiomyopati (ARVC)

Dette første-i-menneske-studie er designet til at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet (PD) af TN-401-genterapi hos voksne patienter med symptomatisk PKP2-mutationsassocieret ARVC.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det åbne RIDGE-1™-undersøgelse om sikkerhed, tolerabilitet, dosisfinding, PD og hjertetransgenekspression vil indskrive op til 15 patienter i to planlagte dosiskohorter. Patienter i hver kohorte vil modtage en enkelt intravenøs (IV) dosis af TN-401. Efter Data Safety Monitoring Board (DSMB) gennemgang af hver dosiskohorte, vil den næste dosiskohorte blive påbegyndt. DSMB-gennemgang vil også være nødvendig for at udvide dosiskohorterne. Dosis for kohorter 1/1a vil være 3E13 (3 × 1013) vg/kg og dosis for kohorter 2/2a vil være 6E13 (6 × 1013) vg/kg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
          • Vasanth Vedantham, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
          • Matthew Taylor, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Andreas Barth, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
          • Neal Lakdawala, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • John R. Giudicessi, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
        • Kontakt:
          • Larry Chinitz, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
          • Milind Desai, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • PKP2-mutation (patogen eller sandsynligvis patogen)
  • Arytmogen højre ventrikulær kardiomyopati som defineret af 2010 reviderede Task Force Criteria
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥50 %
  • Fungerende implanterbar hjertedefibrillator med fjernintegrationsfunktioner ≥12 måneder før tilmelding
  • NYHA funktionsklasse I, II eller III
  • Hyppige for tidlige ventrikulære kontraktioner (PVC'er)

Ekskluderingskriterier:

  • Høj AAV9 neutraliserende antistoftiter
  • Tidligere myokardieinfarkt
  • Højre ventrikulær hjertesvigt
  • Klasse IV hjertesvigt
  • Klinisk signifikant nyresygdom
  • Klinisk signifikant leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Dosis for kohorte 1 vil være 3E13 vg/kg
Genetisk: TN-401
TN-401 er en rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) genterapi indeholdende Plakophilin-2 (PKP2) transgen. Det er en enkelt (engangs) intravenøs dosis.
Eksperimentel: Kohorte 2
Dosis for kohorte 2 vil være 6E13 vg/kg
Genetisk: TN-401
TN-401 er en rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) genterapi indeholdende Plakophilin-2 (PKP2) transgen. Det er en enkelt (engangs) intravenøs dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og sværhedsgrad af uønskede hændelser i løbet af undersøgelsen.
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Antal alvorlige bivirkninger relateret til undersøgelseslægemidlet.
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere ændringer i daglige PVC- og NSVT-tællinger
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
At vurdere hyppigheden af ​​administration af ICD-terapi
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
For at vurdere hyppigheden af ​​vedvarende VT
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2025

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TN-401-0012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TN-401

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner