Открытое исследование безопасности и предварительной эффективности TN-401 с увеличением дозы у взрослых с ОРВП, связанным с мутацией PKP2 (RIDGE-1)
5 февраля 2025 г. обновлено: Tenaya Therapeutics
Первое открытое исследование экспрессии трансгена TN-401 на людях, безопасности, переносимости, подборе дозы, фармакодинамики и сердечной трансгенной экспрессии TN-401, рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), содержащего трансген плакофилина-2 (PKP2), в Взрослые с аритмогенной правожелудочковой кардиомиопатией, связанной с мутацией PKP2 (ARVC)
Это первое исследование на людях предназначено для оценки безопасности и предварительной эффективности (ПД) генной терапии TN-401 у взрослых пациентов с симптоматической ОРВИ, связанной с мутацией PKP2.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В открытое исследование безопасности, переносимости, подбора дозы, БП и экспрессии сердечных трансгенов RIDGE-1™ примут участие до 15 пациентов в двух когортах с запланированной дозой.
Пациенты в каждой когорте получат одну внутривенную (в/в) дозу TN-401.
После проверки Советом по мониторингу безопасности данных (DSMB) каждой группы доз будет инициирована следующая группа доз.
Обзор DSMB также потребуется для расширения дозовых когорт.
Доза для когорты 1/1a составит 3E13 (3 × 1013) мкг/кг, а доза для когорты 2/2a составит 6E13 (6 × 1013) мкг/кг.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Matthew Pollman, M.D.
- Номер телефона: (650) 416-1186
- Электронная почта: mpollman@tenayathera.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Niha Kamat
- Электронная почта: clinical.trials@tenayathera.com
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California San Francisco
-
Контакт:
- Vasanth Vedantham, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Контакт:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- Johns Hopkins University
-
Контакт:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Brigham and Women's Hospital
-
Контакт:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Рекрутинг
- NYU Langone Health
-
Контакт:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
Контакт:
- Milind Desai, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мутация PKP2 (патогенная или вероятно патогенная)
- Аритмогенная кардиомиопатия правого желудочка в соответствии с пересмотренными критериями Рабочей группы 2010 г.
- Фракция выброса левого желудочка ≥50%
- Функционирующий имплантируемый сердечный дефибриллятор с возможностью удаленной интеграции ≥12 месяцев до регистрации
- Функциональный класс I, II или III по NYHA
- Частые преждевременные сокращения желудочков (ПЖС)
Критерий исключения:
- Высокий титр нейтрализующих антител AAV9
- Предыдущий инфаркт миокарда
- Правожелудочковая сердечная недостаточность
- Сердечная недостаточность IV класса
- Клинически значимое заболевание почек
- Клинически значимое заболевание печени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Доза для когорты 1 будет составлять 3E13 гв/кг.
|
TN-401 представляет собой генную терапию рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), содержащую трансген плакофилина-2 (PKP2).
Это однократная (однократная) внутривенная доза.
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Доза для когорты 2 будет составлять 6E13 гв/кг.
|
TN-401 представляет собой генную терапию рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), содержащую трансген плакофилина-2 (PKP2).
Это однократная (однократная) внутривенная доза.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество и тяжесть нежелательных явлений в ходе исследования.
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Количество серьезных нежелательных явлений, связанных с исследуемым препаратом.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить изменения ежедневных показателей ЖЭ и НСЖТ.
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
|
Оценить частоту применения ИКД-терапии.
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
|
Оценить частоту устойчивой ЖТ.
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 января 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 января 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 января 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TN-401-0012
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .