Estudo aberto de escalonamento de dose de segurança e eficácia preliminar de TN-401 em adultos com ARVC associada à mutação PKP2 (RIDGE-1)
5 de fevereiro de 2025 atualizado por: Tenaya Therapeutics
Primeiro estudo em humanos, aberto, de segurança, tolerabilidade, determinação de dose, farmacodinâmico e de expressão de transgene cardíaco de TN-401, um transgene de vírus adeno-associado recombinante do sorotipo 9 (AAV9) contendo placofilina-2 (PKP2), em Adultos com cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito associada à mutação PKP2 (ARVC)
Este primeiro estudo em humanos foi projetado para avaliar a segurança e eficácia preliminar (PD) da terapia genética TN-401 em pacientes adultos com ARVC sintomática associada à mutação PKP2.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo aberto RIDGE-1™ de segurança, tolerabilidade, determinação de dose, DP e expressão de transgenes cardíacos inscreverá até 15 pacientes em duas coortes de doses planejadas.
Os pacientes em cada coorte receberão uma dose única intravenosa (IV) de TN-401.
Após a revisão do Data Safety Monitoring Board (DSMB) de cada coorte de dose, a próxima coorte de dose será iniciada.
A revisão do DSMB também será necessária para expandir as coortes de doses.
A dose para as Coortes 1/1a será 3E13 (3 × 1013) vg/kg e a dose para as Coortes 2/2a será 6E13 (6 × 1013) vg/kg.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Matthew Pollman, M.D.
- Número de telefone: (650) 416-1186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Estude backup de contato
- Nome: Niha Kamat
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- University of California San Francisco
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Contato:
- Vasanth Vedantham, MD
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
Contato:
- Matthew Taylor, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins University
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Contato:
- Andreas Barth, MD
-
-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Contato:
- Neal Lakdawala, MD
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Contato:
- John R. Giudicessi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Recrutamento
- NYU Langone Health
-
Contato:
- Larry Chinitz, MD
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic
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Contato:
- Milind Desai, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Mutação PKP2 (patogênica ou provavelmente patogênica)
- Cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito, conforme definido pelos critérios revisados da Força-Tarefa de 2010
- Fração de ejeção ventricular esquerda ≥50%
- Desfibrilador cardíaco implantável funcional com recursos de integração remota ≥12 meses antes da inscrição
- Classe Funcional NYHA I, II ou III
- Contrações ventriculares prematuras frequentes (PVCs)
Critério de exclusão:
- Alto título de anticorpo neutralizante AAV9
- Infarto do miocárdio prévio
- Insuficiência Cardíaca Ventricular Direita
- Insuficiência Cardíaca Classe IV
- Doença renal clinicamente significativa
- Doença hepática clinicamente significativa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Coorte 1
A dose para a Coorte 1 será 3E13 vg/kg
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TN-401 é uma terapia genética de vírus adeno-associado recombinante do sorotipo 9 (AAV9) contendo o transgene Placofilina-2 (PKP2).
É uma dose intravenosa única (única).
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Experimental: Coorte 2
A dose para a Coorte 2 será 6E13 vg/kg
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TN-401 é uma terapia genética de vírus adeno-associado recombinante do sorotipo 9 (AAV9) contendo o transgene Placofilina-2 (PKP2).
É uma dose intravenosa única (única).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número e gravidade dos eventos adversos ao longo do estudo.
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Número de eventos adversos graves relacionados ao medicamento em estudo.
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Para avaliar alterações nas contagens diárias de CVP e TVNS
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Para avaliar a frequência da administração da terapia com CDI
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Para avaliar a frequência de TV sustentada
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
29 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TN-401-0012
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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