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건강한 어린이와 비교한 낭포성 섬유증 어린이의 심폐 건강 (VOmuco)

2024년 2월 13일 업데이트: University Hospital, Montpellier

낭포성 섬유증은 백인 인구에서 상염색체 열성 전염이 있는 가장 흔한 심각한 유전 질환입니다.

낭포성 섬유증 센터(CF 센터) 설립과 증상 관리(영양, 항생제 치료, 이식 등) 개선 이후 예후가 상당히 좋아졌습니다. 따라서 중앙 생존율은 현재 46년이지만, 1963년에는 5년이었습니다.

따라서 낭포성 섬유증 환자가 직면한 현재 과제는 두 가지입니다.

생존율을 지속적으로 향상시키고 삶의 질(QoL)을 향상시켜 어린 시절부터 시작되는 이 병리를 통해 "건강한 노화"를 촉진합니다.

1980년에 WHO는 기능적 능력 탐색이 만성 질환이 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향을 가장 잘 반영한다고 밝혔습니다. 신체 활동의 손상은 낭포성 섬유증과 같은 만성 질환에서 흔히 발생하며, 호흡 손상과 영양 부족으로 인해 운동 내성이 감소하고 호흡곤란이 증가하는 것으로 나타났습니다.

심폐운동검사(CPET)를 통한 최대산소섭취량(VO2max) 측정은 유산소 운동능력 측정에 있어서 최적의 운동검사로 간주됩니다.

2005년 Pianosi et al. 낭포성 섬유증이 있는 어린이의 경우 CPET로 측정한 VO2max 감소율이 삶의 질 저하를 예측한다는 사실을 발견했습니다.

낭포성 섬유증의 유산소 운동 장애와 관련된 결정 요인을 계속 연구하면 이러한 환자의 삶의 질을 더욱 향상시키기 위한 적절한 치료법을 고려할 수 있다는 희망을 얻을 수 있습니다.

최근 몇 년 동안 어린이에게 CFTR 단백질 조절제가 등장하고 널리 사용된 것은 진정한 전환점이 되었으며 장기적으로 이 질병의 병력과 예후에 급격한 변화를 예상할 수 있게 되었습니다.

따라서 본 연구에서 연구자들은 CPET로 평가한 낭포성 섬유증 아동의 유산소 건강을 평가하고 그 결과를 건강한 대조군과 비교하는 것을 목표로 했습니다. 둘째, 연구자들은 낭포성 섬유증 아동의 VO2max 예측 요인을 확인하고 싶었습니다.

연구 개요

상세 설명

이 후향적 연구는 대조 아동(이미 공개된 PMID: 29170358)을 대상으로 2010년 11월부터 2015년 9월까지, 낭포성 섬유증 아동을 대상으로 2018년 7월부터 2019년 12월까지 수행되었습니다.

CPET는 프랑스 몽펠리에 대학 병원의 소아 CPET 실험실에서 수행되었습니다.

7~17세 어린이를 모집했습니다. 낭포성 섬유증을 앓고 있는 어린이와 건강한 대조군 어린이라는 두 그룹이 확인되었습니다.

  1. 낭포성 섬유증 그룹은 몽펠리에 대학의 낭포성 섬유증 센터에서 3개월마다 추적관찰을 받은 어린이들로 구성되었으며, 2019년 연례 검진의 틀에서 소아과 전문의 CPET 실험실을 참조했습니다. 2019년에 CPET를 통과하지 못한 소수의 환자의 경우 조사관에는 2018년 7월과 12월 사이에 CPET를 통과한 환자가 포함되었습니다. 환자 인터뷰에 따르면, 학교에서의 체육 교육 외에 어떠한 신체 활동도 하지 않는 것은 앉아서 생활하는 생활 방식을 나타냅니다.

    연구자들은 또한 인체 측정 데이터, 방사선학적 소견, CFTR 유전자형, 미생물 감염, 췌장 부전, 낭포성 섬유증 관련 당뇨병(CFRD) 및 조절자 데이터를 포함한 치료를 포함한 질병 중증도의 CF 관련 지표를 수집했습니다.

  2. 이전의 유사한 CPET 제어 소아 연구에서와 마찬가지로 대조군은 운동과 관련된 심각하지 않은 기능적 증상(잡음, 심계항진 또는 호흡곤란) 또는 의료 스포츠 증명서에 대해 언급된 어린이로 구성되었습니다. 이 어린이들은 신체검사, ECG, 심장초음파검사, 폐활량 측정 등 완전히 정상적인 검진을 받은 후 대조군으로 분류되었습니다. 만성 질환, 의학적 상태(심장, 신경, 호흡기, 근육 또는 신장) 또는 의학적 치료가 있는 아동 및 추가로 전문적인 의료 상담이 필요한 아동은 자격이 없습니다.

CPET 절차는 연구가 시작되기 전에 조화를 이루었습니다. 폐활량 측정은 운동 테스트 전에 유량 곡선과 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC) 및 FEV1/FVC 비율(FEV1/FVC) 측정을 GLI 2012로 정규화하여 체계적으로 수행했습니다. Z 점수. 동일한 연구자 코디네이터가 V-Slope 방법을 사용하여 VO2max 및 환기 무산소 역치(VAT)를 수동으로 계산했습니다. VO2max 및 VAT 값은 Wasserman 및 Cooper의 정상 값을 사용하여 예측된 VO2max의 백분율로 정규화되었습니다. 연구자들은 VO2max가 예측 값의 80% 미만인 경우 병리학적 값으로 간주했으며 VAT 값이 예측된 VO2max의 55% 미만인 경우 근육 상태가 악화되는 것으로 간주했습니다. CPET의 모든 정보가 기록되었습니다: 심박수(HR), 혈압(BP), 추정 VO2/HR, VAT, 호흡 여유량(BR), 호흡수(RR), VE/VCO2 기울기, 일회 호흡량(VT).

연구 유형

관찰

등록 (실제)

345

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • Uh Montpellier

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

프랑스 몽펠리에 대학 병원의 소아 CPET 연구실에서 7~17세 어린이를 모집했습니다.

사례 : 낭포성 섬유증 아동 대조군 : 이미 출판된 코호트의 건강한 아동(PMID: 29170358)

설명

포함 기준:

  • 7~17세
  • 프랑스 몽펠리에 대학병원 소아심폐운동검사(CPET) 연구실 의뢰
  • CPET를 완료했습니다

    • 낭포성 섬유증 그룹의 경우:
  • 몽펠리에 대학교 낭포성 섬유증 센터에서 추적 관찰 예정
  • 2019년에 소아과 의사 CPET 실험실로 의뢰되거나, 201년에 CPET를 통과하지 못한 경우 2018년 7월에서 12월 사이에 의뢰됨

    • 대조군의 경우:

  • 운동과 관련된 심각하지 않은 기능적 증상(잡음, 심계항진 또는 호흡 곤란) 또는 의료 스포츠 진단서에 대해 의뢰됩니다.
  • 신체검사, 심전도, 심장초음파, 폐활량 측정 등 완전히 정상적인 검진을 받은 경우

제외 기준:

  • 환자 < 7세 > 17세
  • CPET의 절대 금기 사항: 발열, 조절되지 않는 천식, 호흡 부전, 급성 심근염 또는 심낭염, 증상을 유발하는 조절되지 않는 부정맥 또는 혈역학적 손상, 조절되지 않는 심부전, 급성 폐색전증 또는 폐경색, 협조 불능으로 이어지는 정신 장애가 있는 소아
  • 부모는 의료 데이터 사용을 거부합니다.
  • 대조군: 만성 질환, 의학적 상태(심장, 신경, 호흡기, 근육 또는 신장), 치료가 필요하고 추가로 전문적인 의학적 상담이 필요하거나 임상 및 준임상 검사(심전도, 심장초음파검사)에서 소견이 있는 아동

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
제어
심폐운동검사(CPET)를 통한 최대산소섭취량(VO2max) 측정
낭포성 섬유증
낭성섬유증 환자
심폐운동검사(CPET)를 통한 최대산소섭취량(VO2max) 측정

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
심폐운동검사(CPET)로 평가한 분당 최대 산소량(VO2 max)
기간: 2023년 10월 30일까지
2023년 10월 30일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
분당 최대 산소량 결정 요인
기간: 2023년 10월 30일까지
다음 중에서 vo2max의 변화를 설명할 수 있는 결정 요인이 있는지 평가합니다: 인체 측정 데이터, CFTR 유전자형을 포함한 질병 중증도의 CF 관련 지표, 폐 기능 테스트, 미생물학적 데이터, BHALLA 점수, 췌장 부전, 낭포성 섬유증 관련 당뇨병(CFRD), 간손상, 용종증, 치료
2023년 10월 30일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 13일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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