Kardiopulmonal kondisjon hos barn med cystisk fibrose sammenlignet med friske barn (VOmuco)
Cystisk fibrose er den vanligste alvorlige genetiske sykdommen med autosomal recessiv overføring i den kaukasiske befolkningen.
Prognosen har forbedret seg betraktelig siden etableringen av cystisk fibrose-sentre (CF-sentre) og forbedring av symptomatisk behandling (ernæring, antibiotikabehandling, transplantasjon, etc.). Dermed er median overlevelsesrate nå 46 år, mens den var 5 år i 1963.
De nåværende utfordringene for pasienter med cystisk fibrose er derfor todelt:
å fortsette å forbedre deres overlevelse, og å forbedre deres livskvalitet (QoL) for å fremme "sunn aldring" med denne patologien som begynner i barndommen.
I 1980 uttalte WHO at utforskning av funksjonskapasitet best reflekterte virkningen av kronisk sykdom på helserelatert livskvalitet. Nedsatt fysisk aktivitet er vanlig for kroniske sykdommer, som ved cystisk fibrose, hvor luftveissvikt og denernæring har vist seg å bidra til redusert treningstoleranse og økt dyspné.
Måling av maksimalt oksygenforbruk (VO2max) ved hjelp av en kardiopulmonal treningstest (CPET) regnes som gullstandard treningstest for måling av aerob treningskapasitet.
I 2005 Pianosi et al. fant at for barn med cystisk fibrose var nedgangen i VO2max målt med CPET prediktiv for dårligere livskvalitet.
Å fortsette å studere determinantene assosiert med nedsatt aerob kondisjon ved cystisk fibrose gir håp om å vurdere passende terapier for å forbedre livskvaliteten til disse pasientene ytterligere.
De siste årene har ankomsten og den utbredte bruken av CFTR-proteinmodulatorer hos barn vært et virkelig vendepunkt og gjør det mulig å se for seg en drastisk endring i historien til denne sykdommen og dens prognose på lang sikt.
Derfor, i denne studien, hadde etterforskerne som mål å vurdere den aerobe kondisjonen, vurdert av en CPET, til barn med cystisk fibrose, og å sammenligne resultatene med friske kontroller. For det andre ønsket etterforskere å identifisere de prediktive faktorene til VO2max hos barn med cystisk fibrose.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne retrospektive studien ble utført fra november 2010 til september 2015 for kontrollbarn (allerede publisert PMID: 29170358): og juli 2018 til desember 2019 for barn med cystisk fibrose.
CPET ble utført i det pediatriske CPET-laboratoriet ved Montpellier University Hospital, Frankrike.
Barn i alderen 7 til 17 år ble rekruttert. To grupper ble identifisert: barn med cystisk fibrose og friske kontrollbarn.
Cystisk fibrose-gruppen besto av barn som ble fulgt opp hver tredje måned i cystisk fibrose-senteret ved Montpellier University og henviste til vårt barnelege CPET-laboratorium i 2019 i forbindelse med en årlig kontroll. For de få pasientene som ikke hadde en CPET i 2019, inkluderte etterforskerne de som besto en CPET mellom juli og desember 2018. Fra pasientintervjuer var fraværet av fysisk aktivitet, bortsett fra kroppsøving på skolen, et tegn på stillesittende livsstil.
Etterforskerne samlet også inn antropometriske data, radiologiske funn, CF-relaterte markører for sykdommens alvorlighetsgrad inkludert CFTR-genotype, mikrobiologisk infeksjon, pankreasinsuffisiens, cystisk fibrose-relatert diabetes (CFRD) og behandling inkludert modulatordata.
- Som i våre tidligere lignende CPET-kontrollerte pediatriske studier, besto kontrollgruppen av barn henvist for ikke-alvorlige funksjonssymptomer knyttet til trening (murring, hjertebank eller dyspné) eller for medisinsk idrettsattest. Disse barna ble klassifisert som kontroller etter en helt vanlig kontroll, inkludert fysisk undersøkelse, EKG, ekkokardiografi og spirometri. Barn med kronisk sykdom, medisinsk tilstand (hjerte, nevrologisk, respiratorisk, muskulær eller nyre), eller medisinsk behandling, og de som trenger ytterligere spesialisert medisinsk konsultasjon, var ikke kvalifisert.
CPET-prosedyrer ble harmonisert før studien startet. Spirometri ble systematisk utført før treningstesten med en strømningsvolumkurve og måling av forsert ekspiratorisk volum på 1 sekund (FEV1), forsert vitalkapasitet (FVC) og FEV1/FVC ratio (FEV1/FVC), med normalisering til GLI 2012 Z scorer. Den samme etterforskerkoordinatoren beregnet manuelt VO2max og den respiratoriske anaerobe terskelen (VAT) ved å bruke V-Slope-metoden. VO2max- og VAT-verdier ble normalisert i en prosentandel av den predikerte VO2max ved bruk av normale verdier fra Wasserman og Cooper. Etterforskerne vurderte VO2max under 80 % av antatt verdi som patologisk verdi, og en MVA-verdi under 55 % av anslått VO2max var i favør av muskeldekondisjonering. All informasjon fra CPET ble registrert: hjertefrekvens (HR), blodtrykk (BP), estimert VO2/HR, moms, pustereserver (BR), respirasjonsfrekvens (RR), VE/VCO2-helling, tidevannsvolum (VT).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Uh Montpellier
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Barn i alderen 7 til 17 år rekruttert i det pediatriske CPET-laboratoriet ved Montpellier universitetssykehus, Frankrike.
Tilfeller: barn med cystisk fibrose Kontroll: friske barn fra en kohort som allerede er publisert (PMID: 29170358)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I alderen 7-17 år
- Henvist til pediatrisk kardiopulmonal treningstest (CPET) laboratoriet ved Montpellier universitetssykehus, Frankrike
Har gjennomført en CPET
- For cystisk fibrose gruppe:
- Skal følges opp i cystisk fibrosesenteret ved Montpellier University
Å bli henvist til vårt barnelege CPET-laboratorium i 2019, eller mellom juli og desember 2018 hvis de ikke har bestått en CPET i 201
• For kontrollgruppe:
- Henvises for ikke-alvorlige funksjonssymptomer knyttet til trening (murring, hjertebank eller dyspné) eller for medisinsk idrettsattest.
- Å ha en helt normal kontroll, inkludert fysisk undersøkelse, elektrokardiogram, ekkokardiografi og spirometri
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter < 7 eller > 17 år
- Absolutt kontraindikasjon for CPET: feber, ukontrollert astma, respirasjonssvikt, akutt myokarditt eller perikarditt, ukontrollerte arytmier som forårsaker symptomer eller hemodynamisk kompromittering, ukontrollert hjertesvikt, akutt lungeemboli eller lungeinfarkt, og barn med mental svekkelse som fører til manglende evne til å samarbeide
- Foreldre nekter bruk av medisinske data
- For kontrollgruppe: barn med en hvilken som helst kronisk sykdom, medisinsk tilstand (hjerte, nevrologisk, respiratorisk, muskulær eller nyre), medisinsk behandling, som krever ytterligere spesialisert medisinsk konsultasjon eller med ethvert funn ved klinisk og paraklinisk undersøkelse (elektrokardiogram, ekkokardiografi)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Styre
|
Måling av maksimalt oksygenforbruk (VO2max) med en kardiopulmonal treningstest (CPET)
|
|
Cystisk fibrose
Pasienter med cystisk fibrose
|
Måling av maksimalt oksygenforbruk (VO2max) med en kardiopulmonal treningstest (CPET)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimalt oksygenvolum ved min (VO2 maks) vurdert ved kardiopulmonal treningstest (CPET)
Tidsramme: frem til 30. oktober 2023
|
frem til 30. oktober 2023
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Determinanter for maksimalt oksygenvolum med min
Tidsramme: frem til 30. oktober 2023
|
Vurder om det er determinanter som kan forklare en endring i vo2max blant: antropometriske data, CF-relaterte markører for sykdommens alvorlighetsgrad inkludert CFTR-genotype, lungefunksjonstest, mikrobiologiske data, BHALLA-score, pankreasinsuffisiens, cystisk fibrose-relatert diabetes (CFRD), leverskade, polypose, behandlinger
|
frem til 30. oktober 2023
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IRB-MTP_2023_01_202201310
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .