Sprawność krążeniowo-oddechowa u dzieci chorych na mukowiscydozę w porównaniu do dzieci zdrowych (VOmuco)
Mukowiscydoza jest najczęstszą poważną chorobą genetyczną z dziedziczeniem autosomalnym recesywnym w populacji rasy kaukaskiej.
Rokowanie w tej chorobie uległo znacznej poprawie od czasu utworzenia ośrodków mukowiscydozy (ośrodków CF) i poprawy leczenia objawowego (żywienie, antybiotykoterapia, przeszczepianie itp.). Zatem średni wskaźnik przeżycia wynosi obecnie 46 lat, podczas gdy w 1963 r. wynosił 5 lat.
Obecne wyzwania stojące przed pacjentami z mukowiscydozą są zatem dwojakie:
do dalszej poprawy ich przeżywalności i poprawy jakości życia (QoL), aby promować „zdrowe starzenie się” w związku z tą patologią, która zaczyna się w dzieciństwie.
W 1980 roku WHO stwierdziła, że badanie zdolności funkcjonalnych najlepiej odzwierciedla wpływ chorób przewlekłych na jakość życia związaną ze zdrowiem. Upośledzenie aktywności fizycznej jest powszechne w przypadku chorób przewlekłych, np. w przypadku mukowiscydozy, gdzie wykazano, że zaburzenia oddychania i niedożywienie przyczyniają się do zmniejszonej tolerancji wysiłku i zwiększonej duszności.
Pomiar maksymalnego zużycia tlenu (VO2max) za pomocą krążeniowo-oddechowego testu wysiłkowego (CPET) jest uważany za złoty standard w teście wysiłkowym w pomiarze wydolności wysiłkowej aerobowej.
W 2005 roku Pianosi i in. odkryli, że w przypadku dzieci chorych na mukowiscydozę tempo spadku VO2max mierzone za pomocą CPET było czynnikiem prognostycznym gorszej jakości życia.
Kontynuowanie badań nad determinantami związanymi z upośledzoną wydolnością tlenową w mukowiscydozie daje nadzieję na rozważenie odpowiednich terapii w celu dalszej poprawy jakości życia tych pacjentów.
W ostatnich latach pojawienie się i powszechne stosowanie modulatorów białek CFTR u dzieci stanowi prawdziwy punkt zwrotny i pozwala przewidzieć drastyczną zmianę historii tej choroby i jej rokowania w dłuższej perspektywie.
Dlatego w tym badaniu badacze mieli na celu ocenę wydolności tlenowej, ocenianej za pomocą CPET, dzieci chorych na mukowiscydozę i porównanie wyników ze zdrowymi grupami kontrolnymi. Po drugie, badacze chcieli zidentyfikować czynniki predykcyjne VO2max u dzieci chorych na mukowiscydozę.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To retrospektywne badanie przeprowadzono od listopada 2010 r. do września 2015 r. dla dzieci z grupy kontrolnej (opublikowano już PMID: 29170358) oraz od lipca 2018 r. do grudnia 2019 r. dla dzieci z mukowiscydozą.
Badanie CPET przeprowadzono w pediatrycznym laboratorium CPET szpitala uniwersyteckiego w Montpellier we Francji.
Rekrutacją objęte były dzieci w wieku od 7 do 17 lat. Wyróżniono dwie grupy: dzieci chore na mukowiscydozę i dzieci zdrowe w grupie kontrolnej.
Grupę chorych na mukowiscydozę stanowiły dzieci odwiedzane co trzy miesiące w ośrodku mukowiscydozy Uniwersytetu w Montpellier i kierowane do naszego pediatrycznego laboratorium CPET w 2019 r. w ramach corocznej kontroli. W przypadku nielicznych pacjentów, którzy nie przeszli testu CPET w 2019 r., badacze uwzględnili tych, którzy przeszli badanie CPET w okresie od lipca do grudnia 2018 r. Z wywiadów z pacjentami wynika, że brak jakiejkolwiek aktywności fizycznej, poza wychowaniem fizycznym w szkole, wskazywał na siedzący tryb życia.
Badacze zebrali także dane antropometryczne, wyniki badań radiologicznych, związane z mukowiscydozą markery ciężkości choroby, w tym genotyp CFTR, zakażenie mikrobiologiczne, niewydolność trzustki, cukrzycę związaną z mukowiscydozą (CFRD) oraz leczenie, w tym dane dotyczące modulatora.
- Podobnie jak w naszych poprzednich podobnych badaniach pediatrycznych kontrolowanych CPET, grupa kontrolna składała się z dzieci skierowanych do szpitala z powodu nieciężkich objawów funkcjonalnych związanych z wysiłkiem fizycznym (szmery, kołatanie serca lub duszność) lub w celu uzyskania orzeczenia lekarskiego dotyczącego sportu. Dzieci te zakwalifikowano do grupy kontrolnej po całkowicie prawidłowym badaniu kontrolnym, obejmującym badanie fizykalne, EKG, echokardiografię i spirometrię. Dzieci z jakąkolwiek chorobą przewlekłą, stanem chorobowym (sercowym, neurologicznym, oddechowym, mięśniowym lub nerkowym) lub leczeniem medycznym oraz te wymagające dalszej specjalistycznej konsultacji lekarskiej nie kwalifikowały się do udziału w programie.
Procedury CPET zostały zharmonizowane przed rozpoczęciem badania. Przed próbą wysiłkową systematycznie wykonywano spirometrię z krzywą objętości przepływu i pomiarem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1), natężonej pojemności życiowej (FVC) oraz stosunku FEV1/FVC (FEV1/FVC), z normalizacją do GLI 2012 Wyniki Z. Ten sam koordynator badacza ręcznie obliczył VO2max i wentylacyjny próg beztlenowy (VAT) przy użyciu metody V-Slope. Wartości VO2max i VAT znormalizowano jako procent przewidywanego VO2max, stosując normalne wartości Wassermana i Coopera. Badacze uznali VO2max poniżej 80% wartości przewidywanej za wartość patologiczną, a wartość VAT poniżej 55% przewidywanej wartości VO2max przemawiała za dekondycją mięśni. Rejestrowano wszystkie informacje z CPET: tętno (HR), ciśnienie krwi (BP), szacowane VO2/HR, VAT, rezerwy oddechowe (BR), częstość oddechów (RR), nachylenie VE/VCO2, objętość oddechową (VT).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- Uh Montpellier
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Dzieci w wieku od 7 do 17 lat rekrutowane do pediatrycznego laboratorium CPET szpitala uniwersyteckiego w Montpellier we Francji.
Przypadki: dzieci chore na mukowiscydozę Kontrola: zdrowe dzieci z kohorty już opublikowanej (PMID: 29170358)
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 7-17 lat
- Skierowany do laboratorium pediatrycznego testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET) szpitala uniwersyteckiego w Montpellier we Francji
Ukończyłeś CPET
- Dla grupy mukowiscydozy:
- Należy monitorować w ośrodku mukowiscydozy na Uniwersytecie w Montpellier
Skierowanie do naszego pediatrycznego laboratorium CPET w 2019 r. lub w okresie od lipca do grudnia 2018 r., jeśli dziecko nie zdało egzaminu CPET w 201 r.
• Dla grupy kontrolnej:
- Skierowanie ze względu na nieciężkie objawy czynnościowe związane z wysiłkiem fizycznym (szmery, kołatanie serca lub duszność) lub w celu uzyskania orzeczenia lekarskiego dotyczącego sportu.
- Przeprowadzenie całkowicie normalnych badań kontrolnych, w tym badania fizykalnego, elektrokardiogramu, echokardiografii i spirometrii
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci w wieku < 7 lub > 17 lat
- Bezwzględne przeciwwskazania do CPET: gorączka, niekontrolowana astma, niewydolność oddechowa, ostre zapalenie mięśnia sercowego lub osierdzia, niekontrolowane zaburzenia rytmu powodujące objawy lub zaburzenia hemodynamiczne, niekontrolowana niewydolność serca, ostra zatorowość płucna lub zawał płuc oraz dzieci z upośledzeniem umysłowym prowadzącym do niezdolności do współpracy
- Rodzice odmawiają wykorzystania danych medycznych
- Dla grupy kontrolnej: dzieci z jakąkolwiek chorobą przewlekłą, stanem chorobowym (sercowym, neurologicznym, oddechowym, mięśniowym lub nerkowym), poddawanym leczeniu, wymagające dalszej specjalistycznej konsultacji lekarskiej lub z jakimkolwiek wynikiem badania klinicznego i paraklinicznego (elektrokardiogram, echokardiografia)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kontrola
|
Pomiar maksymalnego zużycia tlenu (VO2max) za pomocą krążeniowo-oddechowego testu wysiłkowego (CPET)
|
|
Mukowiscydoza
Pacjenci z mukowiscydozą
|
Pomiar maksymalnego zużycia tlenu (VO2max) za pomocą krążeniowo-oddechowego testu wysiłkowego (CPET)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalna objętość tlenu w min (VO2 max) oceniana za pomocą krążeniowo-oddechowego testu wysiłkowego (CPET)
Ramy czasowe: do 30 października 2023 r
|
do 30 października 2023 r
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyznaczniki maksymalnej objętości tlenu o min
Ramy czasowe: do 30 października 2023 r
|
Ocenić, czy istnieją determinanty, które mogą wyjaśnić zmiany w vo2max, wśród: danych antropometrycznych, związanych z mukowiscydozą markerów ciężkości choroby, w tym genotypu CFTR, testu czynności płuc, danych mikrobiologicznych, wyniku BHALLA, niewydolności trzustki, cukrzycy związanej z mukowiscydozą (CFRD), uszkodzenie wątroby, polipowatość, leczenie
|
do 30 października 2023 r
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-MTP_2023_01_202201310
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .