Aptitud cardiopulmonar en niños con fibrosis quística en comparación con niños sanos (VOmuco)
La fibrosis quística es la enfermedad genética grave con transmisión autosómica recesiva más común en la población caucásica.
Su pronóstico ha mejorado considerablemente desde la creación de los centros de Fibrosis Quística (centros de FQ) y la mejora del manejo sintomático (nutrición, antibioterapia, trasplantes, etc.). Por tanto, la tasa media de supervivencia es ahora de 46 años, mientras que en 1963 era de 5 años.
Por lo tanto, los desafíos actuales para los pacientes con fibrosis quística son dos:
para seguir mejorando su supervivencia, y mejorar su calidad de vida (CdV) para promover el "envejecimiento saludable" con esta patología que comienza en la infancia.
En 1980, la OMS afirmó que las exploraciones de la capacidad funcional reflejaban mejor el impacto de las enfermedades crónicas en la calidad de vida relacionada con la salud. El deterioro de la actividad física es común en las enfermedades crónicas, como en la fibrosis quística, donde se ha demostrado que el deterioro respiratorio y la desnutrición contribuyen a una menor tolerancia al ejercicio y un aumento de la disnea.
La medición del consumo máximo de oxígeno (VO2máx) mediante una prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) se considera la prueba de ejercicio de referencia en la medición de la capacidad de ejercicio aeróbico.
En 2005 Pianosi et al. encontraron que para los niños con fibrosis quística, la tasa de disminución del VO2máx medida mediante CPET predecía una peor calidad de vida.
Continuar estudiando los determinantes asociados con la alteración de la capacidad aeróbica en la fibrosis quística ofrece la esperanza de considerar terapias apropiadas para mejorar aún más la calidad de vida de estos pacientes.
En los últimos años, la llegada y el uso generalizado de los moduladores de la proteína CFTR en niños ha supuesto un verdadero punto de inflexión y permite vislumbrar un cambio drástico en la historia de esta enfermedad y su pronóstico a largo plazo.
Así, en este estudio, los investigadores tuvieron como objetivo evaluar la aptitud aeróbica, evaluada mediante una CPET, de niños con fibrosis quística y comparar los resultados con controles sanos. En segundo lugar, los investigadores querían identificar los factores predictivos del VO2máx en niños con fibrosis quística.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio retrospectivo se llevó a cabo de noviembre de 2010 a septiembre de 2015 para niños de control (PMID ya publicado: 29170358): y de julio de 2018 a diciembre de 2019 para niños con fibrosis quística.
La CPET se realizó en el laboratorio pediátrico CPET del Hospital Universitario de Montpellier, Francia.
Se reclutaron niños de 7 a 17 años. Se identificaron dos grupos: niños con fibrosis quística y niños control sanos.
El grupo de fibrosis quística estuvo formado por niños seguidos cada tres meses en el centro de fibrosis quística de la Universidad de Montpellier y remitidos a nuestro laboratorio pediatra CPET en 2019 en el marco de un control anual. Para los pocos pacientes que no se sometieron a una CPET en 2019, los investigadores incluyeron a aquellos que aprobaron una CPET entre julio y diciembre de 2018. Según las entrevistas de los pacientes, la ausencia de cualquier actividad física, aparte de la educación física en la escuela, era indicativa de un estilo de vida sedentario.
Los investigadores también recopilaron datos antropométricos, hallazgos radiológicos, marcadores de gravedad de la enfermedad relacionados con la FQ, incluido el genotipo CFTR, infección microbiológica, insuficiencia pancreática, diabetes relacionada con la fibrosis quística (CFRD) y tratamiento, incluidos datos del modulador.
- Como en nuestros estudios pediátricos controlados CPET similares anteriores, el grupo de control estaba formado por niños remitidos por síntomas funcionales no graves relacionados con el ejercicio (soplo, palpitaciones o disnea) o para un certificado médico deportivo. Estos niños fueron clasificados como controles después de un chequeo completamente normal, que incluía examen físico, ECG, ecocardiografía y espirometría. Los niños con alguna enfermedad crónica, condición médica (cardíaca, neurológica, respiratoria, muscular o renal) o tratamiento médico, y aquellos que requirieron alguna consulta médica especializada adicional no fueron elegibles.
Los procedimientos CPET se armonizaron antes de que comenzara el estudio. La espirometría se realizó sistemáticamente antes de la prueba de esfuerzo con curva flujo-volumen y medición del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1), capacidad vital forzada (FVC) y relación FEV1/FVC (FEV1/FVC), con normalización al GLI 2012. Puntuaciones Z. El mismo investigador coordinador calculó manualmente el VO2max y el umbral anaeróbico ventilatorio (IVA) utilizando el método V-Slope. Los valores de VO2max y VAT se normalizaron en un porcentaje del VO2max previsto utilizando valores normales de Wasserman y Cooper. Los investigadores consideraron que el VO2máx por debajo del 80% del valor previsto era un valor patológico y un valor de IVA inferior al 55% del VO2máx previsto favorecía el desacondicionamiento muscular. Se registró toda la información de CPET: frecuencia cardíaca (FC), presión arterial (PA), VO2/FC estimada, IVA, reservas respiratorias (BR), frecuencia respiratoria (RR), pendiente VE/VCO2, volumen corriente (VT).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Montpellier, Francia, 34295
- Uh Montpellier
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Niños de 7 a 17 años reclutados en el laboratorio pediátrico CPET del Hospital Universitario de Montpellier, Francia.
Casos: niños con fibrosis quística Control: niños sanos de una cohorte ya publicada (PMID: 29170358)
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 7 a 17 años
- Remitido al laboratorio de prueba de esfuerzo cardiopulmonar (CPET) pediátrico del Hospital Universitario de Montpellier, Francia
Haber completado un CPET
- Para el grupo de fibrosis quística:
- Para seguimiento en el centro de fibrosis quística de la Universidad de Montpellier.
Ser remitidos a nuestro laboratorio de CPET de pediatra en 2019, o entre julio y diciembre de 2018 si no han aprobado un CPET en 201
• Para el grupo de control:
- Ser remitido por síntomas funcionales no graves relacionados con el ejercicio (soplos, palpitaciones o disnea) o para certificado médico deportivo.
- Realizarse un chequeo completamente normal, incluyendo exploración física, electrocardiograma, ecocardiografía y espirometría.
Criterio de exclusión:
- Pacientes < 7 ou > 17 años
- Contraindicación absoluta para CPET: fiebre, asma no controlada, insuficiencia respiratoria, miocarditis o pericarditis aguda, arritmias no controladas que causan síntomas o compromiso hemodinámico, insuficiencia cardíaca no controlada, embolia pulmonar aguda o infarto pulmonar y niños con deterioro mental que conduce a la incapacidad de cooperar.
- Los padres rechazan el uso de datos médicos.
- Para grupo control: niños con alguna enfermedad crónica, condición médica (cardíaca, neurológica, respiratoria, muscular o renal), tratamiento médico, que requieran alguna consulta médica especializada adicional o con algún hallazgo en el examen clínico y paraclínico (electrocardiograma, ecocardiografía).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Control
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Medición del consumo máximo de oxígeno (VO2max) mediante una prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
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Fibrosis quística
Pacientes con fibrosis quística
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Medición del consumo máximo de oxígeno (VO2max) mediante una prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Volumen máximo de oxígeno por minuto (VO2 máx) evaluado mediante prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
Periodo de tiempo: hasta el 30 oct 2023
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hasta el 30 oct 2023
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinantes del volumen máximo de oxígeno por minuto.
Periodo de tiempo: hasta el 30 oct 2023
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Evaluar si existen determinantes que puedan explicar una alteración en el vo2max entre: datos antropométricos, marcadores de gravedad de la enfermedad relacionados con la FQ, incluido el genotipo CFTR, prueba de función pulmonar, datos microbiológicos, puntuación BHALLA, insuficiencia pancreática, diabetes relacionada con la fibrosis quística (CFRD), lesión hepática, poliposis, tratamientos
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hasta el 30 oct 2023
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB-MTP_2023_01_202201310
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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