Cardiopulmonale conditie bij kinderen met cystische fibrose vergeleken met gezonde kinderen (VOmuco)
Cystische fibrose is de meest voorkomende ernstige genetische ziekte met autosomaal recessieve overdracht in de blanke bevolking.
De prognose ervan is aanzienlijk verbeterd sinds de oprichting van Cystic Fibrosis-centra (CF-centra) en de verbetering van de symptomatische behandeling (voeding, antibioticatherapie, transplantatie, enz.). Het gemiddelde overlevingspercentage bedraagt nu dus 46 jaar, terwijl dit in 1963 vijf jaar was.
De huidige uitdagingen voor patiënten met cystische fibrose zijn daarom tweeledig:
om door te gaan met het verbeteren van hun overleving en het verbeteren van hun levenskwaliteit (QoL) om ‘gezond ouder worden’ te bevorderen met deze pathologie die al in de kindertijd begint.
In 1980 stelde de WHO dat onderzoek naar functionele capaciteiten het beste de impact van chronische ziekten op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelde. Een beperking van de fysieke activiteit komt vaak voor bij chronische ziekten, zoals bij cystische fibrose, waarbij is aangetoond dat ademhalingsstoornissen en denutritie bijdragen aan verminderde inspanningstolerantie en toegenomen dyspneu.
Het meten van het maximale zuurstofverbruik (VO2max) door een cardiopulmonale inspanningstest (CPET) wordt beschouwd als de gouden standaard inspanningstest bij het meten van het aerobe inspanningsvermogen.
In 2005 hebben Pianosi et al. ontdekte dat bij kinderen met cystische fibrose de mate van afname van de VO2max gemeten door CPET voorspellend was voor een slechtere kwaliteit van leven.
Doorgaan met het bestuderen van de determinanten die verband houden met een verminderde aerobe conditie bij cystische fibrose biedt de hoop geschikte therapieën te overwegen om de kwaliteit van leven van deze patiënten verder te verbeteren.
De afgelopen jaren is de komst en het wijdverbreide gebruik van CFTR-eiwitmodulatoren bij kinderen een echt keerpunt geweest en maakt het mogelijk een drastische verandering in de geschiedenis van deze ziekte en de prognose ervan op de lange termijn te voorzien.
In deze studie wilden de onderzoekers dus de aerobe conditie, beoordeeld door een CPET, van kinderen met cystische fibrose beoordelen en de resultaten vergelijken met gezonde controles. Ten tweede wilden onderzoekers de voorspellende factoren van VO2max bij kinderen met cystische fibrose identificeren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze retrospectieve studie werd uitgevoerd van november 2010 tot september 2015 voor controlekinderen (reeds gepubliceerd PMID: 29170358): en van juli 2018 tot december 2019 voor kinderen met cystische fibrose.
CPET werd uitgevoerd in het pediatrische CPET-laboratorium van het Universitair Ziekenhuis van Montpellier, Frankrijk.
Er werden kinderen van 7 tot 17 jaar oud gerecruteerd. Er werden twee groepen geïdentificeerd: kinderen met cystische fibrose en gezonde controlekinderen.
De cystic fibrosis-groep bestond uit kinderen die elke drie maanden werden gevolgd in het cystic fibrosis-centrum van de Universiteit van Montpellier en in 2019 werden doorverwezen naar ons kinderarts CPET-laboratorium in het kader van een jaarlijkse controle. Voor de weinige patiënten die in 2019 geen CPET hadden, omvatten de onderzoekers degenen die tussen juli en december 2018 een CPET hadden behaald. Uit de interviews met patiënten bleek dat de afwezigheid van enige fysieke activiteit, afgezien van lichamelijke opvoeding op school, indicatief was voor een sedentaire levensstijl.
Onderzoekers verzamelden ook antropometrische gegevens, radiologische bevindingen, CF-gerelateerde markers van de ernst van de ziekte, waaronder CFTR-genotype, microbiologische infectie, pancreasinsufficiëntie, cystic fibrosis-gerelateerde diabetes (CFRD), en behandeling, waaronder modulatorgegevens.
- Net als in onze eerdere vergelijkbare CPET-gecontroleerde pediatrische onderzoeken bestond de controlegroep uit kinderen die waren verwezen vanwege niet-ernstige functionele symptomen die verband hielden met inspanning (geruis, hartkloppingen of dyspneu) of voor een medisch sportcertificaat. Deze kinderen werden geclassificeerd als controlegroep na een volledig normale controle, inclusief lichamelijk onderzoek, ECG, echocardiografie en spirometrie. Kinderen met een chronische ziekte, medische aandoening (hart-, neurologische, ademhalings-, spier- of nierziekte) of medische behandeling, en kinderen die verder gespecialiseerd medisch advies nodig hadden, kwamen niet in aanmerking.
CPET-procedures werden geharmoniseerd voordat het onderzoek begon. Voorafgaand aan de inspanningstest werd systematisch spirometrie uitgevoerd met een flowvolumecurve en meting van het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1), de geforceerde vitale capaciteit (FVC) en de FEV1/FVC-ratio (FEV1/FVC), met normalisatie naar GLI 2012 Z-scores. Dezelfde onderzoekercoördinator berekende handmatig de VO2max en de ventilatoire anaërobe drempel (VAT) met behulp van de V-Slope-methode. VO2max- en BTW-waarden werden genormaliseerd in een percentage van de voorspelde VO2max met behulp van normale waarden van Wasserman en Cooper. De onderzoekers beschouwden een VO2max lager dan 80% van de voorspelde waarde als pathologische waarde en een BTW-waarde lager dan 55% van de voorspelde VO2max was in het voordeel van spierdeconditionering. Alle informatie van CPET werd geregistreerd: hartslag (HR), bloeddruk (BP), geschatte VO2/HR, BTW, ademhalingsreserves (BR), ademhalingsfrequentie (RR), VE/VCO2-helling, ademvolume (VT).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Uh Montpellier
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Kinderen van 7 tot 17 jaar oud gerekruteerd in het pediatrische CPET-laboratorium van het Universitair Ziekenhuis van Montpellier, Frankrijk.
Casussen: kinderen met cystische fibrose Controle: gezonde kinderen uit een reeds gepubliceerd cohort (PMID: 29170358)
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 7-17 jaar oud
- Verwezen naar het pediatrische cardiopulmonale inspanningstest (CPET) laboratorium van het Universitair Ziekenhuis van Montpellier, Frankrijk
Een CPET hebben afgerond
- Voor cystische fibrosegroep:
- Te volgen in het cystische fibrosecentrum van de Universiteit van Montpellier
Te worden doorverwezen naar ons CPET-laboratorium voor kinderartsen in 2019, of tussen juli en december 2018 als ze in 201 niet zijn geslaagd voor een CPET
• Voor controlegroep:
- Te verwijzen voor niet-ernstige functionele klachten die verband houden met inspanning (geruis, hartkloppingen of kortademigheid) of voor een medisch sportattest.
- Een volledig normale controle ondergaan, inclusief lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram, echocardiografie en spirometrie
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten < 7 of > 17 jaar oud
- Absolute contra-indicatie voor CPET: koorts, ongecontroleerd astma, respiratoir falen, acute myocarditis of pericarditis, ongecontroleerde aritmieën die symptomen of hemodynamisch compromis veroorzaken, ongecontroleerd hartfalen, acute longembolie of longinfarct, en kinderen met een verstandelijke beperking die leidt tot onvermogen om samen te werken
- Ouders weigeren het gebruik van medische gegevens
- Voor de controlegroep: kinderen met een chronische ziekte, medische aandoening (cardiaal, neurologisch, respiratoir, spier- of renaal), medische behandeling, waarvoor verder gespecialiseerd medisch advies nodig is of met enige bevinding bij klinisch en paraklinisch onderzoek (elektrocardiogram, echocardiografie)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Controle
|
Meting van het maximale zuurstofverbruik (VO2max) door een cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
|
|
Taaislijmziekte
Patiënten met cystische fibrose
|
Meting van het maximale zuurstofverbruik (VO2max) door een cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximaal zuurstofvolume per minuut (VO2 max), beoordeeld door cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
Tijdsspanne: tot 30 oktober 2023
|
tot 30 oktober 2023
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Determinanten van het maximale zuurstofvolume per min
Tijdsspanne: tot 30 oktober 2023
|
Beoordeel of er determinanten zijn die een verandering in de vo2max kunnen verklaren uit: antropometrische gegevens, CF-gerelateerde markers van de ernst van de ziekte, waaronder CFTR-genotype, longfunctietest, microbiologische gegevens, BHALLA-score, pancreasinsufficiëntie, cystische fibrose-gerelateerde diabetes (CFRD), leverbeschadiging, polyposis, behandelingen
|
tot 30 oktober 2023
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB-MTP_2023_01_202201310
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .