Fitness cardiopolmonare nei bambini con fibrosi cistica rispetto ai bambini sani (VOmuco)
La fibrosi cistica è la malattia genetica grave a trasmissione autosomica recessiva più comune nella popolazione caucasica.
La sua prognosi è migliorata notevolmente con la creazione di centri per la fibrosi cistica (centri FC) e il miglioramento della gestione dei sintomi (nutrizione, terapia antibiotica, trapianto, ecc.). Pertanto, il tasso di sopravvivenza mediano è ora di 46 anni, mentre era di 5 anni nel 1963.
Le sfide attuali per i pazienti affetti da fibrosi cistica sono quindi duplici:
continuare a migliorare la loro sopravvivenza e migliorare la loro qualità di vita (QoL) per promuovere un "invecchiamento in buona salute" con questa patologia che inizia nell'infanzia.
Nel 1980, l’OMS affermò che le esplorazioni della capacità funzionale riflettevano al meglio l’impatto delle malattie croniche sulla qualità della vita correlata alla salute. La compromissione dell’attività fisica è comune nelle malattie croniche, come nella fibrosi cistica, dove è stato dimostrato che la compromissione respiratoria e la denutrizione contribuiscono a ridurre la tolleranza all’esercizio e ad aumentare la dispnea.
La misurazione del consumo massimo di ossigeno (VO2max) mediante un test da sforzo cardiopolmonare (CPET) è considerata il test da sforzo standard di riferimento nella misurazione della capacità di esercizio aerobico.
Nel 2005 Pianosi et al. hanno scoperto che per i bambini affetti da fibrosi cistica, il tasso di declino del VO2max misurato dal CPET era predittivo di una qualità di vita peggiore.
Continuare a studiare i determinanti associati alla ridotta capacità aerobica nella fibrosi cistica offre la speranza di prendere in considerazione terapie adeguate per migliorare ulteriormente la qualità della vita di questi pazienti.
Negli ultimi anni, l’arrivo e l’uso diffuso dei modulatori della proteina CFTR nei bambini ha rappresentato un vero e proprio punto di svolta e consente di prevedere un drastico cambiamento nella storia di questa malattia e nella sua prognosi a lungo termine.
Pertanto, in questo studio, i ricercatori miravano a valutare la capacità aerobica, valutata mediante CPET, di bambini affetti da fibrosi cistica e a confrontare i risultati con controlli sani. In secondo luogo, i ricercatori volevano identificare i fattori predittivi del VO2max nei bambini affetti da fibrosi cistica.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio retrospettivo è stato condotto da novembre 2010 a settembre 2015 per i bambini di controllo (PMID già pubblicato: 29170358): e da luglio 2018 a dicembre 2019 per i bambini con fibrosi cistica.
I CPET sono stati eseguiti nel laboratorio pediatrico CPET dell'Ospedale Universitario di Montpellier, in Francia.
Sono stati reclutati bambini dai 7 ai 17 anni. Sono stati identificati due gruppi: bambini con fibrosi cistica e bambini sani di controllo.
Il gruppo della fibrosi cistica era composto da bambini seguiti ogni tre mesi nel centro per la fibrosi cistica dell’Università di Montpellier e indirizzati al nostro laboratorio CPET pediatra nel 2019 nell’ambito di un controllo annuale. Per i pochi pazienti che non avevano ottenuto un CPET nel 2019, i ricercatori hanno incluso coloro che lo avevano superato tra luglio e dicembre 2018. Dalle interviste ai pazienti, l'assenza di qualsiasi attività fisica, a parte l'educazione fisica a scuola, era indicativa di uno stile di vita sedentario.
I ricercatori hanno anche raccolto dati antropometrici, reperti radiologici, marcatori di gravità della malattia correlati alla fibrosi cistica, incluso il genotipo CFTR, infezione microbiologica, insufficienza pancreatica, diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD) e trattamenti, compresi i dati sui modulatori.
- Come nei nostri precedenti studi pediatrici simili controllati tramite CPET, il gruppo di controllo era costituito da bambini segnalati per sintomi funzionali non gravi legati all'esercizio fisico (soffio, palpitazione o dispnea) o per certificato medico sportivo. Questi bambini sono stati classificati come controlli dopo un controllo del tutto normale, comprendente esame fisico, ECG, ecocardiografia e spirometria. Non erano ammissibili i bambini con qualsiasi malattia cronica, condizione medica (cardiaca, neurologica, respiratoria, muscolare o renale) o trattamento medico e quelli che necessitavano di ulteriore consulenza medica specializzata.
Le procedure CPET sono state armonizzate prima dell'inizio dello studio. La spirometria è stata eseguita sistematicamente prima del test da sforzo con una curva flusso-volume e misurazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), della capacità vitale forzata (FVC) e del rapporto FEV1/FVC (FEV1/FVC), con normalizzazione al GLI 2012. Z segna. Lo stesso coordinatore dello sperimentatore ha calcolato manualmente il VO2max e la soglia anaerobica ventilatoria (VAT) utilizzando il metodo V-Slope. I valori VO2max e VAT sono stati normalizzati in una percentuale del VO2max previsto utilizzando valori normali di Wasserman e Cooper. I ricercatori hanno considerato il VO2max inferiore all'80% del valore previsto come valore patologico e un valore VAT inferiore al 55% del VO2max previsto era a favore del decondizionamento muscolare. Sono state registrate tutte le informazioni provenienti dal CPET: frequenza cardiaca (HR), pressione sanguigna (BP), stima VO2/HR, VAT, riserve respiratorie (BR), frequenza respiratoria (RR), pendenza VE/VCO2, volume corrente (VT).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Montpellier, Francia, 34295
- Uh Montpellier
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Bambini di età compresa tra 7 e 17 anni reclutati nel laboratorio pediatrico CPET dell'ospedale universitario di Montpellier, in Francia.
Casi: bambini con fibrosi cistica Controllo: bambini sani da una coorte già pubblicata (PMID: 29170358)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 7-17 anni
- Riferito al laboratorio di test da sforzo cardiopolmonare pediatrico (CPET) dell'Ospedale Universitario di Montpellier, Francia
Avere completato un CPET
- Per il gruppo fibrosi cistica:
- Da seguire presso il Centro Fibrosi Cistica dell'Università di Montpellier
Da indirizzare al nostro laboratorio CPET del pediatra nel 2019, o tra luglio e dicembre 2018 se non hanno superato un CPET nel 201
• Per il gruppo di controllo:
- Da sottoporre a valutazione per sintomi funzionali non gravi legati all'esercizio fisico (soffio, palpitazione o dispnea) o per certificato medico sportivo.
- Sottoporsi ad un controllo del tutto normale, comprendente esame fisico, elettrocardiogramma, ecocardiografia e spirometria
Criteri di esclusione:
- Pazienti < 7 o > 17 anni
- Controindicazione assoluta al CPET: febbre, asma non controllata, insufficienza respiratoria, miocardite o pericardite acuta, aritmie non controllate che causano sintomi o compromissione emodinamica, insufficienza cardiaca non controllata, embolia polmonare acuta o infarto polmonare e bambini con deficit mentale che porta all'incapacità di cooperare
- I genitori rifiutano l'uso dei dati medici
- Per il gruppo di controllo: bambini con qualsiasi malattia cronica, condizione medica (cardiaca, neurologica, respiratoria, muscolare o renale), trattamento medico, che richiedono qualsiasi ulteriore consultazione medica specializzata o con qualsiasi risultato all'esame clinico e paraclinico (elettrocardiogramma, ecocardiografia)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Controllo
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Misurazione del consumo massimo di ossigeno (VO2max) mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
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Fibrosi cistica
Pazienti con fibrosi cistica
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Misurazione del consumo massimo di ossigeno (VO2max) mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Volume massimo di ossigeno per minuto (VO2 max) valutato mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: fino al 30 ottobre 2023
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fino al 30 ottobre 2023
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinanti del volume massimo di ossigeno per min
Lasso di tempo: fino al 30 ottobre 2023
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Valutare se esistono determinanti che possono spiegare un’alterazione del VO2max tra: dati antropometrici, marcatori di gravità della malattia correlati alla fibrosi cistica incluso il genotipo CFTR, test di funzionalità polmonare, dati microbiologici, punteggio BHALLA, insufficienza pancreatica, diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD), danno epatico, poliposi, trattamenti
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fino al 30 ottobre 2023
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB-MTP_2023_01_202201310
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