Kardiopulmonale Fitness bei Kindern mit Mukoviszidose im Vergleich zu gesunden Kindern (VOmuco)
Mukoviszidose ist die häufigste schwere genetische Erkrankung mit autosomal-rezessiver Übertragung in der kaukasischen Bevölkerung.
Die Prognose hat sich seit der Einrichtung von Mukoviszidose-Zentren (CF-Zentren) und der Verbesserung des symptomatischen Managements (Ernährung, Antibiotikatherapie, Transplantation usw.) erheblich verbessert. Somit liegt die mittlere Überlebensrate heute bei 46 Jahren, während sie 1963 bei 5 Jahren lag.
Die aktuellen Herausforderungen für Mukoviszidose-Patienten sind daher zweifach:
ihre Überlebenschancen weiter zu verbessern und ihre Lebensqualität (QoL) zu verbessern, um ein „gesundes Altern“ mit dieser Pathologie, die in der Kindheit beginnt, zu fördern.
Im Jahr 1980 stellte die WHO fest, dass Untersuchungen zur funktionellen Kapazität die Auswirkungen chronischer Krankheiten auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität am besten widerspiegeln. Eine Beeinträchtigung der körperlichen Aktivität kommt häufig bei chronischen Erkrankungen vor, beispielsweise bei Mukoviszidose, wo Atemwegsbeeinträchtigungen und Mangelernährung nachweislich zu einer verringerten Belastungstoleranz und einer erhöhten Dyspnoe beitragen.
Die Messung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2max) durch einen kardiopulmonalen Belastungstest (CPET) gilt als Goldstandard-Belastungstest bei der Messung der aeroben Belastungskapazität.
Im Jahr 2005 haben Pianosi et al. fanden heraus, dass bei Kindern mit Mukoviszidose die durch CPET gemessene Abnahmerate des VO2max ein Hinweis auf eine schlechtere Lebensqualität war.
Die weitere Untersuchung der Determinanten, die mit einer beeinträchtigten aeroben Fitness bei Mukoviszidose verbunden sind, bietet die Hoffnung, geeignete Therapien in Betracht zu ziehen, um die Lebensqualität dieser Patienten weiter zu verbessern.
Die Einführung und weitverbreitete Anwendung von CFTR-Proteinmodulatoren bei Kindern stellte in den letzten Jahren einen echten Wendepunkt dar und lässt auf lange Sicht eine drastische Veränderung in der Geschichte dieser Krankheit und ihrer Prognose erwarten.
In dieser Studie wollten die Forscher daher die aerobe Fitness von Kindern mit Mukoviszidose anhand eines CPET beurteilen und die Ergebnisse mit gesunden Kontrollpersonen vergleichen. Zweitens wollten die Forscher die prädiktiven Faktoren für VO2max bei Kindern mit Mukoviszidose identifizieren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese retrospektive Studie wurde von November 2010 bis September 2015 für Kontrollkinder (bereits veröffentlichte PMID: 29170358) und von Juli 2018 bis Dezember 2019 für Kinder mit Mukoviszidose durchgeführt.
CPET wurde im pädiatrischen CPET-Labor des Universitätsklinikums Montpellier, Frankreich, durchgeführt.
Rekrutiert wurden Kinder im Alter von 7 bis 17 Jahren. Es wurden zwei Gruppen identifiziert: Kinder mit Mukoviszidose und gesunde Kontrollkinder.
Die Mukoviszidose-Gruppe bestand aus Kindern, die alle drei Monate im Mukoviszidose-Zentrum der Universität Montpellier nachuntersucht und 2019 im Rahmen einer jährlichen Untersuchung an unser pädiatrisches CPET-Labor überwiesen wurden. Zu den wenigen Patienten, die im Jahr 2019 keinen CPET hatten, zählten die Forscher diejenigen, die zwischen Juli und Dezember 2018 einen CPET bestanden hatten. Aus Patientenbefragungen ging hervor, dass das Fehlen jeglicher körperlicher Aktivität, abgesehen vom Sportunterricht in der Schule, ein Hinweis auf eine sitzende Lebensweise war.
Die Forscher sammelten außerdem anthropometrische Daten, radiologische Befunde, CF-bezogene Marker für die Schwere der Erkrankung, einschließlich CFTR-Genotyp, mikrobiologische Infektionen, Pankreasinsuffizienz, zystischer Fibrose-bedingter Diabetes (CFRD) und Behandlung einschließlich Modulatordaten.
- Wie in unseren früheren ähnlichen CPET-kontrollierten pädiatrischen Studien bestand die Kontrollgruppe aus Kindern, die wegen nicht schwerwiegender funktioneller Symptome im Zusammenhang mit körperlicher Betätigung (Rauschen, Herzklopfen oder Atemnot) oder für ein medizinisches Sportzeugnis überwiesen wurden. Diese Kinder wurden nach einer völlig normalen Untersuchung, einschließlich körperlicher Untersuchung, EKG, Echokardiographie und Spirometrie, als Kontrollkinder eingestuft. Kinder mit chronischen Krankheiten, Erkrankungen (Herz, neurologische, Atemwegs-, Muskel- oder Nierenerkrankungen) oder medizinischer Behandlung sowie solche, die eine weitere spezielle medizinische Beratung benötigen, waren nicht teilnahmeberechtigt.
Die CPET-Verfahren wurden vor Beginn der Studie harmonisiert. Vor dem Belastungstest wurde systematisch eine Spirometrie mit einer Flussvolumenkurve und der Messung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1), der forcierten Vitalkapazität (FVC) und des FEV1/FVC-Verhältnisses (FEV1/FVC) mit Normalisierung auf GLI 2012 durchgeführt Z-Scores. Derselbe Prüferkoordinator berechnete manuell den VO2max und die beatmungsanaerobe Schwelle (VAT) mithilfe der V-Slope-Methode. Die VO2max- und VAT-Werte wurden als Prozentsatz des vorhergesagten VO2max unter Verwendung normaler Werte von Wasserman und Cooper normalisiert. Die Forscher betrachteten einen VO2max-Wert unter 80 % des vorhergesagten Werts als pathologischen Wert und ein VAT-Wert unter 55 % des vorhergesagten VO2max sprach für eine Muskeldekonditionierung. Alle Informationen von CPET wurden aufgezeichnet: Herzfrequenz (HR), Blutdruck (BP), geschätzte VO2/HR, Mehrwertsteuer, Atemreserven (BR), Atemfrequenz (RR), VE/VCO2-Steigung, Atemzugvolumen (VT).
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Montpellier, Frankreich, 34295
- Uh Montpellier
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Kinder im Alter von 7 bis 17 Jahren, rekrutiert im pädiatrischen CPET-Labor des Universitätsklinikums Montpellier, Frankreich.
Fälle: Kinder mit Mukoviszidose. Kontrolle: gesunde Kinder aus einer bereits veröffentlichten Kohorte (PMID: 29170358).
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Im Alter von 7–17 Jahren
- Überwiesen an das Labor für pädiatrische kardiopulmonale Belastungstests (CPET) des Universitätsklinikums Montpellier, Frankreich
Ein CPET abgeschlossen haben
- Für die Mukoviszidose-Gruppe:
- Soll im Mukoviszidose-Zentrum der Universität Montpellier weiterverfolgt werden
Im Jahr 2019 oder zwischen Juli und Dezember 2018 an unser pädiatrisches CPET-Labor überwiesen werden, wenn sie im Jahr 2018 kein CPET bestanden haben
• Für die Kontrollgruppe:
- Zu überweisen bei nicht schwerwiegenden funktionellen Symptomen im Zusammenhang mit körperlicher Betätigung (Geräusch, Herzklopfen oder Atemnot) oder bei Vorliegen eines ärztlichen Sportzeugnisses.
- Eine völlig normale Untersuchung durchführen, einschließlich körperlicher Untersuchung, Elektrokardiogramm, Echokardiographie und Spirometrie
Ausschlusskriterien:
- Patienten < 7 oder > 17 Jahre alt
- Absolute Kontraindikationen für CPET: Fieber, unkontrolliertes Asthma, Atemversagen, akute Myokarditis oder Perikarditis, unkontrollierte Arrhythmien, die Symptome oder hämodynamische Beeinträchtigungen verursachen, unkontrollierte Herzinsuffizienz, akute Lungenembolie oder Lungeninfarkt sowie Kinder mit geistiger Beeinträchtigung, die zu Kooperationsunfähigkeit führt
- Eltern lehnen die Verwendung medizinischer Daten ab
- Für die Kontrollgruppe: Kinder mit chronischen Erkrankungen, Erkrankungen (Herz, neurologische, Atemwegs-, Muskel- oder Nierenerkrankungen), medizinischer Behandlung, die eine weitere fachärztliche Beratung erfordern, oder mit Befunden bei klinischen und paraklinischen Untersuchungen (Elektrokardiogramm, Echokardiographie).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Kontrolle
|
Messung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2max) durch einen kardiopulmonalen Belastungstest (CPET)
|
|
Mukoviszidose
Patienten mit Mukoviszidose
|
Messung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2max) durch einen kardiopulmonalen Belastungstest (CPET)
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Maximales Sauerstoffvolumen pro Minute (VO2 max), ermittelt durch kardiopulmonalen Belastungstest (CPET)
Zeitfenster: bis 30. Okt. 2023
|
bis 30. Okt. 2023
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Determinanten des maximalen Sauerstoffvolumens bei min
Zeitfenster: bis 30. Okt. 2023
|
Beurteilen Sie, ob es Determinanten gibt, die eine Veränderung des vo2max erklären können unter: anthropometrischen Daten, CF-bezogenen Markern für die Schwere der Erkrankung, einschließlich CFTR-Genotyp, Lungenfunktionstest, mikrobiologischen Daten, BHALLA-Score, Pankreasinsuffizienz, zystischer Fibrose-bedingter Diabetes (CFRD), Leberschädigung, Polyposis, Behandlungen
|
bis 30. Okt. 2023
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Johan MOREAU, MD, Uh Montpellier
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB-MTP_2023_01_202201310
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .