상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자에서 RotigotiNe의 안전성 (ETERNAL-PKD)
상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)은 폴리시스틴 1 및 2를 코딩하는 PKD1 또는 PKD2 유전자의 돌연변이와 관련된 가장 흔한 유전성 신장 질환입니다. 환자는 신부전으로 이어지는 신장 기능의 점진적인 손상과 함께 신장 낭종이 발생합니다. 그 중 1/3은 말기 신부전입니다. 이 환자들은 또한 고혈압과 심혈관 합병증, 특히 뇌내 동맥류를 초기에 나타냅니다. 이 표현형은 신장 상피 및 혈관 내피 세포의 섬모에 있는 비정상적인 폴리시스틴과 연결되어 있으며, 이는 더 이상 요로 및 혈류와 연결된 전단력의 기계적 변환을 보장하지 않아 수많은 세포 기능의 변형을 초래합니다.
실험 결과는 도파민 수용체 유형 5(DR5)의 자극이 내피 세포의 기계적 민감성을 회복할 수 있음을 시사했으며, 이는 도파민의 국소 투여가 ADPKD 환자의 내피 기능을 향상시킨다는 것을 보여주는 첫 번째 결과에 의해 뒷받침되는 가설입니다. 증가된 혈류량에 따른 내피 세포의 NO 방출을 회복함으로써 최근 IMPROVE-PKD 연구에서 내피 기능과 혈역학에 대한 비슷한 긍정적인 결과가 저용량(4mg/24시간)으로 경피 패치를 통해 2개월간 투여된 도파민 작용제인 로티고틴을 통해 얻어졌습니다.
도파민 자극은 또한 신장 수준에서 폴리시스틴 결핍과 관련된 이상을 예방할 수 있으므로 우리는 로티고틴이 신장 및 심혈관 수준 모두에서 ADPKD의 진행을 늦출 수 있다고 가정합니다.
이 2상 연구는 ADPKD 환자에서 로티고틴의 우수한 장기 내약성을 보장하고 신장에 미치는 영향에 대한 예비 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dominique Guerrot, Pr
- 전화번호: 02 32 88 54 46
- 이메일: Dominique.Guerrot@chu-rouen.fr
연구 장소
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Amiens, 프랑스, 80054
- 모병
- CHU d'Amiens
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연락하다:
- Gabriel Choukroun, Dr
- 전화번호: 03 22 45 54 62
- 이메일: choukroun.gabriel@chu-amiens.fr
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수석 연구원:
- Gabriel Choukroun, Dr
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Caen, 프랑스, 14033
- 모병
- CHRU de CAEN
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연락하다:
- Clémence Bechade, Dr
- 전화번호: 02 31 27 25 76
- 이메일: bechade-c@chu-caen.fr
-
수석 연구원:
- Clémence Bechade, Dr
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Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- CHU de Lille
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연락하다:
- François-Xavier Glowacki, Dr
- 전화번호: 03 20 44 40 75
- 이메일: Francois.GLOWACKI@CHRU-LILLE.FR
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수석 연구원:
- François-Xavier Glowacki, Dr
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Rouen, 프랑스, 76031
- 모병
- CHU de Rouen
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연락하다:
- Dominique Guerrot, Pr
- 전화번호: 02.32.88.31.21
- 이메일: Audrey.Dumont@chu-rouen.fr
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수석 연구원:
- Dominique Guerrot, Pr
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부수사관:
- Audrey Dumont, Dr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18~60세의 ADPKD 환자
- 조절된 치료를 받은 정상 혈압 또는 고혈압 환자(3개월 미만의 주간 ABPM <135/85 mmHg에서 SBP/DBP)
- 환자는 안내 편지를 읽고 이해한 후 동의서에 서명했습니다.
- 가임기 여성의 효과적인 피임법 (폐경 후 여성의 경우 확실한 진단을 받아야 함)
- 사회 보호 제도의 혜택을 받는 환자
제외 기준:
- 4기 또는 5기 신부전(GFR CKD-EPI <30ml/min)
- 신장 이식 환자
- 투석 환자
- 6개월 미만의 심근경색 또는 뇌졸중 병력
- 중증 간부전(Child-Pugh 등급 C)
- 현재 치료를 받고 있거나 임상시험 전 6개월 이내에 도파민 작용제 또는 길항제로 치료를 받고 있는 환자
- 포함 전 6개월 동안 입원이 필요한 수축기 심부전 또는 LVEF가 30% 미만인 알려진 심부전
- 기립성 저혈압(감소 > 20mmHg)
- 임신, 수유 중인 여성 또는 피임이 입증되지 않은 여성
- 과도한 알코올 섭취(하루 20g 이상)
- 중독성 행동, 특히 도박, 강박 구매 또는 성욕 과잉의 병력
- 약물 중독 또는 의심되는 불법 약물 사용
- 다른 진정제 또는 기타 중추신경계 억제제(벤조디아제핀, 항정신병약, 항우울제 또는 구토 방지 목적의 신경이완제)를 복용하는 경우
- 활성 성분인 로티고틴 또는 그 부형제 중 하나에 대한 과민증
- 아황산염에 대한 알려진 알레르기
- 행정적 또는 사법적 결정에 의해 자유를 박탈당한 사람, 사법적 보호, 후견 또는 큐레이터의 보호를 받는 사람.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적인
실험 그룹: 24개월 동안 표준 치료 + 로티고틴 4mg/24시간.
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표준 치료 + 로티고틴 4 mg/24h를 24개월 동안 투여합니다.
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활성 비교기: 제어
대조군: 24개월 동안 표준 치료.
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24개월간 스탠다드 케어.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ADPKD 환자에게 24개월 동안 4mg/24h 용량으로 투여한 로티고틴의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 24개월 동안
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안전성은 24개월 동안 이상사례(AvE) 발생과 심각한 이상사례(SvA) 발생으로 정의됩니다.
주요 안전 기준은 24개월의 연구 추적 기간 동안 적용 부위에서 심각한 반응 발생이나 특정 행동 장애 등 EvIG를 하나 이상 경험한 참가자의 비율을 기반으로 합니다.
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24개월 동안
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022/0345/HP
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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