Segurança da rotigotina em pacientes com doença renal policística autossômica dominante (ETERNAL-PKD)
A doença renal policística autossômica dominante (ADPKD) é a doença renal hereditária mais comum ligada à mutação dos genes PKD1 ou PKD2 que codificam as policistinas 1 e 2. Os pacientes desenvolvem cistos renais com comprometimento progressivo da função renal, levando à insuficiência renal. insuficiência renal terminal em 1/3 deles. Esses pacientes também apresentam precocemente hipertensão arterial e complicações cardiovasculares, principalmente aneurismas intracerebrais. Este fenótipo está ligado a policistinas anormais nos cílios das células epiteliais renais e endoteliais vasculares que já não garantem a mecanotransdução das forças de cisalhamento ligadas ao fluxo urinário e sanguíneo, levando à modificação de numerosas funções celulares.
Resultados experimentais sugeriram que a estimulação do receptor de dopamina tipo 5 (DR5) poderia restaurar a mecanossensibilidade das células endoteliais, uma hipótese apoiada pelos nossos primeiros resultados mostrando que a administração local de dopamina melhora a função endotelial em pacientes com DRPAD. através da restauração da liberação endotelial de NO após aumento do fluxo sanguíneo. Resultados positivos semelhantes na função endotelial e hemodinâmica foram obtidos recentemente no estudo IMPROVE-PKD com rotigotina, um agonista da dopamina administrado através de adesivos transdérmicos durante 2 meses em dose baixa (4 mg/24h).
A estimulação dopaminérgica também poderia prevenir anormalidades ligadas à deficiência de policistina a nível renal e, portanto, levantamos a hipótese de que a rotigotina poderia retardar a progressão da ADPKD tanto a nível renal como cardiovascular.
Este estudo de fase 2 visa garantir a boa tolerância a longo prazo da rotigotina em pacientes com ADPKD e coletar dados preliminares sobre seu impacto renal.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Dominique Guerrot, Pr
- Número de telefone: 02 32 88 54 46
- E-mail: Dominique.Guerrot@chu-rouen.fr
Locais de estudo
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Amiens, França, 80054
- Recrutamento
- CHU d'Amiens
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Contato:
- Gabriel Choukroun, Dr
- Número de telefone: 03 22 45 54 62
- E-mail: choukroun.gabriel@chu-amiens.fr
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Investigador principal:
- Gabriel Choukroun, Dr
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Caen, França, 14033
- Recrutamento
- CHRU de Caen
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Contato:
- Clémence Bechade, Dr
- Número de telefone: 02 31 27 25 76
- E-mail: bechade-c@chu-caen.fr
-
Investigador principal:
- Clémence Bechade, Dr
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Lille, França, 59037
- Recrutamento
- CHU de Lille
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Contato:
- François-Xavier Glowacki, Dr
- Número de telefone: 03 20 44 40 75
- E-mail: Francois.GLOWACKI@CHRU-LILLE.FR
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Investigador principal:
- François-Xavier Glowacki, Dr
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Rouen, França, 76031
- Recrutamento
- CHU de Rouen
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Contato:
- Dominique Guerrot, Pr
- Número de telefone: 02.32.88.31.21
- E-mail: Audrey.Dumont@chu-rouen.fr
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Investigador principal:
- Dominique Guerrot, Pr
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Subinvestigador:
- Audrey Dumont, Dr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com DRPAD com idade entre 18 e 60 anos
- Pacientes normotensos ou hipertensos tratados de forma controlada (PAS/PAD na MAPA diurna <135/85 mmHg com menos de 3 meses de idade)
- O paciente leu e compreendeu a carta informativa e assinou o termo de consentimento
- Contracepção eficaz em mulheres em idade fértil (para mulheres na pós-menopausa, deve ser obtido um diagnóstico confirmatório)
- Paciente beneficiário de um regime de proteção social
Critério de exclusão:
- Insuficiência renal estágio 4 ou 5 (TFG CKD-EPI <30 ml/min)
- Pacientes transplantados renais
- Pacientes em diálise
- História de infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral há menos de 6 meses
- Insuficiência hepática grave (classe C de Child-Pugh)
- Pacientes atualmente em tratamento ou tratados nos 6 meses anteriores ao estudo com um agonista ou antagonista da dopamina
- Insuficiência cardíaca sistólica que requer hospitalização nos 6 meses anteriores à inclusão ou insuficiência cardíaca conhecida com FEVE <30%
- Hipotensão ortostática (diminuição > 20 mm Hg)
- Mulher grávida, amamentando ou ausência comprovada de contracepção
- Consumo excessivo de álcool (superior a 20 g/dia)
- História de comportamento viciante, particularmente jogos de azar, compras compulsivas ou hipersexualidade
- Dependência de drogas ou suspeita de uso de drogas ilícitas
- Tomar outros medicamentos sedativos ou outros depressores do sistema nervoso central (benzodiazepínicos, antipsicóticos, antidepressivos ou neurolépticos com intenção antiemética)
- Hipersensibilidade ao princípio ativo, rotigotina, ou a um de seus excipientes
- Alergia conhecida a sulfitos
- Pessoa privada de liberdade por decisão administrativa ou judicial ou pessoa colocada sob proteção judicial, ou tutela ou curadoria.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: experimental
Grupo experimental: tratamento padrão + rotigotina 4 mg/24 horas por 24 meses.
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cuidado padrão + rotigotina 4 mg/24h por 24 meses.
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Comparador Ativo: Ao controle
Grupo controle: tratamento padrão por 24 meses.
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cuidado padrão por 24 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança e tolerabilidade da rotigotina administrada na dose de 4 mg/24h por 24 meses em pacientes com DRPAD
Prazo: durante 24 meses
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A segurança é definida pela ocorrência de eventos adversos (AvE) e pela ocorrência de eventos adversos graves (SvA) durante 24 meses.
O principal critério de segurança baseia-se na proporção de participantes que experimentaram pelo menos um EvIG durante os 24 meses de acompanhamento do estudo, como a ocorrência de reações graves no local da aplicação ou certos distúrbios comportamentais.
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durante 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças renais
- Administração de Serviços de Saúde
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Qualidade de assistência médica
- Indicadores de qualidade, assistência médica
- Padrão de atendimento
Outros números de identificação do estudo
- 2022/0345/HP
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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