근위축성측삭경화증 환자의 MRG-001

포함 기준:

• PI의 의견에 따라 환자 또는 환자의 법적으로 허용되는 대리인으로부터 연구 절차를 준수하는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
• 18~75세의 남성 또는 여성 환자.
• 개정된 El Escorial 기준에 따라 정의된 임상적으로 가능하거나, 가능성이 있거나, 실험실 지원 가능성이 있거나, 확실한 ALS로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS.
• 선별 방문 당시 ALS로 인한 쇠약 발병 이후의 시간 ≤ 48개월
• 폐활량 SVC(느린 폐활량) 또는 FVC(강제 폐활량)로 측정한 선별 방문 당시 연령, 키, 성별에 대한 예상 용량의 50% 이상.
• 환자는 Riluzole을 복용하지 않아야 하며 마스터 프로토콜 선별 방문 전 ≥ 30일 동안 Riluzole의 안정적인 용량을 복용해야 합니다. Riluzole을 사용하지 않은 참가자도 연구에 허용됩니다.
• 참가자는 에다라본을 복용하지 않아야 하거나 마스터 프로토콜 선별 방문 이전에 에다라본을 최소 한 주기 이상 완료해야 합니다. Edaravone을 사용하지 않은 참가자도 연구에 참여할 수 있습니다.
• 참가자는 Relyvrio(AMX0035)를 복용하지 않거나 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 전 ≥ 30일 동안 Relyvrio를 안정적인 용량으로 복용해야 합니다. Relyvrio 경험이 없는 참가자도 연구에 허용됩니다.
• 가임기 여성(외과적으로 불임이 아니거나 52세 미만이고 최소 12개월 동안 무월경인 여성으로 정의됨)은 연구 기간 내내 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
• 남성 환자는 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임/산아 제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 피험자는 임상 연구에 참여할 자격이 없는 것으로 간주됩니다.
• 스크리닝 후 30일 이내 및 연구 기간 중 언제든지 다른 중재적 임상 시험(약물 또는 장치)에 참여합니다.
• 무작위 배정 전 유의미한 기존 장기 기능 장애:
• 폐: 의료 기록에 기록된 기존 질병(COVID-19 제외)에 대해 기준 시점에서 보조적인 가정 산소 요법을 받고 있습니다.
• 심장: 의료 기록에 기록된 박출률 <20%로 정의된 기존 울혈성 심부전. 임상적으로 유의한 심실성 부정맥(심실성 빈맥, 심실세동), 불안정 협심증, 심근경색(지난 3개월), 심장 및 관상동맥 수술(지난 3개월), 심각한 판막심장병, 수축기 혈압이 180mmHg를 초과하는 조절되지 않는 동맥 고혈압 확장기 혈압 >110mmHg.
• 신장: 신장 대체 요법 또는 크레아티닌 청소율 <50 mL/min이 필요한 말기 신장 질환.
• 혈액학적: 기준 혈소판 수 <30,000/mm3 또는 헤모글로빈 수치 <6.0g/dL.
• 신경학적: West Haven 기준에 따른 3기 이상 간성 뇌병증.
• 비장절제술 또는 비장종대(비장의 무게 > 750g) 병력.
• 다음을 제외한 활동성 암 또는 암 병력: 기저 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 피부의 편평 세포 암종, 자궁경부 상피내 암종, 전립선 상피내 암종 또는 완치적으로 치료되었으며 최소한 질병 재발의 증거가 없는 기타 악성 종양 3 년.
• SI의 의견에 따르면 참가자가 사전 동의를 제공하는 능력을 손상시킬 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용이 존재합니다.
• 토페르센(Qalsody)을 포함하여 ALS 치료를 위해 연구 중인 유전자 치료법(허가 외 사용 또는 연구)에 언제든지 노출.
• 비장절제술 또는 비장종대(비장의 무게가 >750g)의 병력.
• 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV)와의 동시 감염.
• 각막 이식 이외의 장기 또는 골수 이식 병력.

또는 최근(3개월 이내) 면역억제제(타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 사이클로스포린, 라파마이신, 하이드로클로로퀸, 아자티오퓨린, 메토트렉세이트), 예를 들어 생물학적 제제, JAK1/2 억제제, 인터페론, 인터루킨 또는 (프레드니손 또는 관련 코르티코스테로이드는 허용됨)의 만성 사용 .

• MRG-001의 구성 요소 중 하나에 과민증이 있습니다.
• 여성이거나 임신이 알려진 경우, 혈청 임신 검사 결과가 양성이거나 수유/수유 중인 경우.
• 현장 조사자의 의견에 따르면 제안된 치료법으로 인해 복잡하거나 악화될 수 있거나 연구 약물 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 기저 질환.