MRG-001 筋萎縮性側索硬化症患者における

包含基準:

• PIの意見では、書面によるインフォームド・コンセント（患者または患者の法的に認められる代理人からのいずれかによるものであり、研究手順を遵守しているもの）を提供できる。
• 18～75歳の男性または女性の患者。
• 改訂されたエル・エスコリアル基準によって定義される、臨床的に可能性がある、可能性が高い、研究室でサポートされている可能性が高い、または明確なALSと診断された散発性または家族性ALS。
• ALSによる衰弱の発症からの経過期間がスクリーニング来院時に48か月以内である
• 肺活量 低速肺活量 (SVC) または努力肺活量 (FVC) によって測定された、スクリーニング来院時の年齢、身長、性別の予測肺活量の 50% 以上。
• 患者はリルゾールを服用しないか、マスタープロトコルスクリーニング来院前の 30 日間以上安定した用量のリルゾールを服用していなければなりません。 リルゾールの投与を受けていない参加者は研究への参加が許可されています。
• 参加者はエダラボンを服用しないか、マスタープロトコルスクリーニング来院前にエダラボンを少なくとも1サイクル完了していなければなりません。 エダラボンの投与を受けていない参加者は研究への参加が許可されています。
• 参加者は、レリブリオ (AMX0035) を服用しないか、マスター プロトコル スクリーニング来院前の 30 日間以上、安定した用量のレリブリオを服用していなければなりません。 Relyvrioの治療を受けていない参加者は研究への参加が許可されています。
• 妊娠の可能性のある女性（外科的に不妊ではない、または52歳を超えず、少なくとも12か月無月経でない女性と定義される）は、研究期間中、適切な避妊を利用しなければならない。
• 男性患者は、研究期間を通じて医学的に許容される避妊/避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

• 以下の基準の 1 つ以上を満たす被験者は、臨床研究に参加する資格があるとは見なされません。
• -スクリーニング後30日以内および研究期間中の任意の時点で、別の介入臨床試験（薬物またはデバイス）に参加する。
• ランダム化前の重大な臓器機能障害：
• 肺：医療記録に記載されているように、既存の病状（新型コロナウイルス感染症以外）のベースライン時に補助在宅酸素療法を受けている。
• 心臓: 医療記録に記録されている駆出率 <20% として定義される既存のうっ血性心不全。 臨床的に重大な心室性不整脈（心室頻拍、心室細動）、不安定狭心症、心筋梗塞（過去3か月）、心臓および冠状血管の手術（過去3か月）、重大な心臓弁膜症、収縮期血圧が180 mm Hgを超える制御されていない動脈性高血圧拡張期血圧 > 110 mm Hg。
• 腎臓：腎代替療法またはクレアチニンクリアランス <50 mL/min を必要とする末期腎疾患。
• 血液学的: ベースライン血小板数 <30,000/mm3 またはヘモグロビン レベル <6.0 g/dL。
• 神経学的：ウエストヘブン基準によるステージ 3 以上の肝性脳症。
• -脾臓摘出術または脾腫の病歴（脾臓の重量が750gを超える）。
• 以下を除く活動性がんまたはがんの病歴：基底細胞がん、または治療に成功した皮膚の扁平上皮がん、上皮内子宮頸がん、上皮内前立腺がん、または治癒治療を受け、少なくとも一定期間疾患再発の証拠がないその他の悪性腫瘍3年。
• SIの意見では、参加者のインフォームドコンセントを提供する能力を損なう不安定な精神疾患、認知障害、認知症、または薬物乱用の存在。
• トフェルセン（カルディ）を含む、ALSの治療のために研究中の遺伝子治療（適応外使用または治験中）への曝露はいつでも可能。
• -脾臓摘出術または脾腫の病歴（脾臓の重量が750gを超える）。
• ヒト免疫不全ウイルス (HIV) との同時感染。
• 角膜移植以外の臓器または骨髄移植の病歴。

または最近（3か月以内）の免疫抑制剤（タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリン、ラパマイシン、ヒドロクロロキン、アザチオプリン、メトトレキサート）、例：生物学的製剤、JAK1/2阻害剤、インターフェロン、インターロイキン、または（プレドニゾンまたは関連コルチコステロイドは許可されています）の慢性使用。

• MRG-001 のいずれかの成分に対する過敏症。
• 女性、妊娠が判明している、血清妊娠検査陽性、または授乳中/授乳中の場合。
• 施設治験責任医師の意見では、提案された治療法によって複雑化または悪化する可能性がある、または治験薬の評価を混乱させる可能性がある基礎疾患。