오실로드로스타트와 글루코코르티코이드 대체 요법을 병행하는 차단 및 대체 요법
이 연구의 주요 목표는 글루코코르티코이드 대체 요법(차단 및 대체 접근법)과 함께 오실로드로스타트 치료를 받는 내인성 쿠싱 증후군 환자에서 부신 기능 부전의 발생률을 확인하는 것입니다.
연구자들은 또한 적절한 오실로드로스타트 투여량, 내구성과 안전성, 치료 중 임상적 개선을 반영하기 위해 새로운 바이오마커 스테로이드를 평가하고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
1단계(적정):
참가자는 서면 동의서를 제공하고 저녁에 오실로드로스타트(1-2mg)의 첫 번째 용량을 투여받게 됩니다. 다음날 아침, 참가자는 최소한 생리학적 대체 용량인 메틸프레드니솔론(신체 크기에 따라 4~6mg/d, 2회 분할 용량 이하)으로 치료를 추가하고 동시에 오실로드로스타트 1~2mg BID를 계속 투여합니다. 처음 3개월 동안은 최소 주 2회, 그 이후에는 목표 오실로드로스타트 용량에 도달할 때까지 매주 각 참가자와 자주 의사소통을 유지합니다. 연구 인력은 연구 의사에게 부신 기능 부전의 초기 징후를 알리기 위해 매개변수와 함께 1차 평가변수와 관련된 목표 질문을 할 것입니다. 참가자들은 병발성 질환과 코티솔 결핍 또는 오실로드로스타트 투여를 중단해도 해결되지 않는 금단 증상에 대해 메틸프레드니솔론 용량을 두 배로 늘리도록 지시받습니다. 4~12주마다 AM 코르티솔과 스테로이드 프로파일링(11OHA4 포함)을 위한 연구 샘플을 메틸프레드니솔론과 오실로드로스타트의 첫 번째 투여 전에 채취합니다. AM 코르티솔 목표인 <5 µg/dL을 달성하기 위해 필요에 따라 오실로드로스타트 용량을 증량합니다. AM 코르티솔이 목표에 도달하면 표준 치료에 따라 심야 타액 코르티솔(LNSC)과 24시간 무뇨 코르티솔(UFC)을 얻습니다. 필요한 경우 UFC가 <10 µg/24h 목표에 도달할 때까지 Osilodrostat 적정을 계속합니다. AM 코르티솔과 UFC가 목표(각각 <5 µg/dL 및 <10 µg/24h)에 도달하면 1차 종료점 측정이 완료되고 참가자는 2단계에 들어갑니다.
2단계(유지관리):
참가자가 연구자가 고려하는 오실로드로스타트 및 메틸프레드니솔론의 유지 용량에 도달하면 참가자는 연구가 끝날 때 고려되기 전까지 첫 번째 오실로드로스타트 용량부터 총 48주 동안 추적 관찰됩니다. AM 혈청 코르티솔, UFC 및 LNSC는 48주 기간이 끝날 때 그리고 임상적으로 지시된 대로 2상 전체에 걸쳐 일반적으로 3~6개월마다 반복됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Eyad Alsafadi
- 전화번호: 734-647-5661
- 이메일: alsafade@med.umich.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Richard Auchus
- 전화번호: 734-764-7764
- 이메일: rauchus@med.umich.edu
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
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연락하다:
- Eyad Alsafadi
- 전화번호: 734-647-5661
- 이메일: alsafade@med.umich.edu
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수석 연구원:
- Richard Auchus, MD, PhD
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연락하다:
- Thaira Blanco Varela
- 전화번호: 734-647-5661
- 이메일: tbv@med.umich.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 수술 후 또는 수술 대상이 아닌 내인성 쿠싱 증후군
- 임상 치료의 일부로 오실로드로스타트 투여를 고려 중
- 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 30일 또는 5회의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험용 약물로 치료합니다.
- 오실로드로스타트 또는 유사한 화학물질 종류의 치료법에 대한 과민증 병력.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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관찰 코호트
쿠싱 증후군 참가자는 오실로드로스타트 차단 및 대체 요법에 참여하는 데 동의했습니다.
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첫 번째 투여 후 오실로드로스타트 치료에 메틸프레드니솔론을 추가하고 오실로드로스타트 적정 중에 계속하십시오.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1단계(적정 단계) 동안 부신 기능 부전을 경험한 참가자의 비율
기간: 1단계를 거치는 데 약 24주가 소요됩니다.
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저혈압(수축기 혈압 <90mmHg) 및/또는 저혈당증(포도당 <45mg/dL)의 증거와 선행 증상(예: 거식증, 메스꺼움, 복통, 기립성 장애) 및 응급 글루코코르티코이드 치료를 받은 후 징후가 해소된 증거를 기반으로 합니다.
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1단계를 거치는 데 약 24주가 소요됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AM 코티솔과 11OHA4 측정 간의 상관관계
기간: 연구가 끝날 때까지, 약 48주
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질량 분석법으로 측정한 바이오마커를 비교합니다.
이는 12명의 참가자가 1단계를 완료하거나 연구가 끝날 때 중 먼저 도래하는 시점에 계산될 수 있습니다.
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연구가 끝날 때까지, 약 48주
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코티솔 금단 증상의 빈도
기간: 2상 종료시까지 (약 48주)
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환자가 보고한 결과를 바탕으로
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2상 종료시까지 (약 48주)
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체중 변화
기간: 기준선, 2상 종료(약 48주)
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진료소 측정 기준
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기준선, 2상 종료(약 48주)
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확장기 혈압의 변화
기간: 기준선, 2상 종료(약 48주)
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진료소 측정 기준
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기준선, 2상 종료(약 48주)
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수축기 혈압의 변화
기간: 기준선, 2상 종료(약 48주)
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진료소 측정 기준
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기준선, 2상 종료(약 48주)
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병용 약물 수의 변화
기간: 기준선, 2상 종료(약 48주)
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임상 기록에 따르면 쿠싱 증후군 동반 질환을 치료하는 데 사용된 총 약물 수
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기준선, 2상 종료(약 48주)
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부신 기능 부전 평가 설문지 점수
기간: 연구가 끝날 때까지, 약 48주
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부신 부전을 위한 맞춤형 설문지 - 4~20점 범위의 Likert 질문 4개.
점수가 높을수록 증상이 더 나쁘다는 것을 나타냅니다.
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연구가 끝날 때까지, 약 48주
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RAND Short Form (SF) - 36점
기간: 연구가 끝날 때까지, 약 48주
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36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36)는 임상에서 사용되는 표준 RAND 형식입니다.
이는 일반적이고 일관되며 쉽게 관리할 수 있는 삶의 질 측정 세트입니다.
척도의 점수 범위는 0~100이며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다.
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연구가 끝날 때까지, 약 48주
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적정의 용이성
기간: 1상 종료시까지 (약 48주)
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조사관의 판단(1~5등급)
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1상 종료시까지 (약 48주)
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연간 환자당 부신 부족 에피소드 비율
기간: 2상 종료시까지 (약 48주)
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저혈압(수축기 혈압 <90mmHg) 및/또는 저혈당증(포도당 <45mg/dL)의 증거와 선행 증상(예: 거식증, 메스꺼움, 복통, 기립성 장애) 및 응급 글루코코르티코이드 치료를 받은 후 징후가 해소된 증거를 기반으로 합니다.
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2상 종료시까지 (약 48주)
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참가 시 HgbA1c > 6.4%인 참가자의 HgbA1c 평균 변화.
기간: 기준선, 2상 종료(약 48주)
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진료소 측정 기준
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기준선, 2상 종료(약 48주)
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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