건강한 대상자를 대상으로 한 사프롭테린이염산염 경구 현탁액에 관한 연구
2025년 6월 11일 업데이트: APR Applied Pharma Research s.a.
사프로프테린 이염산염 100mg/mL 경구 현탁액(제품 코드: RLF-OD032)(테스트)과 Kuvan®(사프로프테린)의 약동학을 비교하기 위한 예비, 제1상, 무작위, 공개, 단일 용량, 4방향 교차 연구 이염산염) 100mg 경구 용액용 분말(참고) 및 건강한 피험자의 사프로프테린 이염산염 100mg/mL 경구 현탁액의 생체 이용률에 대한 식품의 영향과 물의 영향을 평가하기 위한 것
이는 시험 제품과 참고 제품의 사프로프테린의 약동학(PK)을 비교하기 위해 설계된 단일 센터, 1상, 무작위, 공개 라벨, 단일 용량, 4치료, 4기간, 4순서 교차 연구입니다. 건강한 피험자를 대상으로 시험 제품의 사프로프테린의 생체 이용률에 대한 식품의 영향과 물 투여의 영향을 평가합니다.
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연구 개요
상세 설명
각 기간에서 피험자는 1일차에 단식 또는 섭식 상태에서 물 유무에 관계없이 사프로프테린 이염산염 10mg/kg을 단일 투여받은 후 24시간 동안 PK 샘플링을 받게 됩니다.
연구에는 -30일부터 -1일까지의 선별 방문이 포함됩니다.
각 기간에서 적격 피험자는 -1일차에 임상 현장에 입원하고 2일차 평가가 완료될 때까지 격리됩니다. 투여 사이에 최소 7일의 휴약 기간이 있을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M1S3V6
- Pharma Medica Research Inc. 4770 Sheppard Ave E,
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 가벼운 흡연자(매일 10개비 이하) 또는 비흡연자, ≥18세 및 ≤50세, 체질량지수(BMI) ≥18.5 및 ≤30.0kg/m2, 남성의 경우 체중 ≥50.0kg 여성의 경우 ≥45.0kg입니다.
다음과 같이 정의된 건강합니다.
- 투여 전 30일 이내에 임상적으로 심각한 질병 및 수술이 없는 경우.
- 신경, 내분비, 심혈관, 호흡기, 혈액, 면역, 정신, 위장, 신장, 간 및 대사 질환의 임상적으로 중요한 병력이 없습니다.
가임 가능성이 없는 여성 피험자는 다음과 같아야 합니다.
- 폐경 후(다른 의학적 원인 없이 연속 12개월 이상 월경이 없고 폐경과 일치하는 FSH 및 LH 값); 또는
- 투여 전 최소 3개월 동안 수술적으로 무균 상태(양측 난소 절제술, 양측 난관 절제술, 자궁 적출술 또는 난관 결찰술).
- 성적으로 활동적인 가임기 여성 피험자는 프로토콜에 자세히 설명된 대로 연구 전반에 걸쳐 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 투약 시 틀니나 구강 피어싱을 기꺼이 떼어냅니다.
- 연구 절차를 이해하고 연구 참여에 대한 서명된 동의서를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 모든 이상 소견.
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 검사 결과(최대 2회 반복 가능) 또는 B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV) 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 및 HIV-2에 대한 혈청학 검사 결과가 양성인 경우 스크리닝시 항체.
- 긍정적인 임신 테스트 또는 수유중인 여성 피험자.
- 양성 소변 약물 검사.
- 사프로프테린 이염산염이나 기타 관련 약물 또는 제제의 부형제에 대한 알레르기 반응이 알려진 것으로 알려져 있습니다.
- 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 ECG 이상 또는 활력징후 이상(수축기 혈압 90mmHg 미만 또는 150mmHg 이상, 확장기 혈압 50mmHg 미만 또는 90mmHg 이상, 맥박수 50bpm 미만 또는 100bpm 이상). ECG 및 활력 징후는 값이 상당히 비정상인지 확인하기 위해 최대 2회까지 반복될 수 있습니다.
- 스크리닝 전 1개월 이내에 연질 약물(예: 마리화나) 또는 경질 약물(예: 코카인, 펜시클리딘[PCP], 크랙, 헤로인을 포함한 오피오이드 유도체, 암페타민 유도체)을 기분 전환적으로 사용함.
- 치료가 필요한 알코올 중독의 병력.
- 지난 3년 이내에 의약품 또는 약물 남용 이력.
- 지난 3년 이내에 알코올 중독의 병력 또는 존재. (>40g 에탄올/일 또는 주당 10단위 이상[1단위 = 와인 150mL, 맥주 360mL 또는 45% 알코올 45mL]).
- 프로토콜에 명시된 기간 내에 약물 사용
- 투여 전 30일 이내에 시험용 또는 시판 의약품 또는 장치의 투여, 투여 전 90일 이내에 임상 연구 맥락에서 생물학적 제제의 투여를 포함하는 임상 연구에 참여하거나 동시에 임상 시험에 참여하는 경우 약물이나 장치를 투여하지 않는 연구.
- 발작에 대한 알려진 소인.
- 투여 전 7일 이내에 혈장을 기증하거나 투여 전 8주 이내에 기증 또는 전혈 500mL 이상의 손실.
- 교정 교정기 또는 교정 유지 와이어의 존재 또는 투여 절차의 성공적인 완료를 방해할 수 있는 입이나 혀의 물리적 소견.
다음과 같은 여성:
- 연구 치료제 투여 전 6개월 이내에 이식형, 자궁내, 질내 또는 주사형 호르몬 피임약의 사용을 중단하거나 변경한 경우.
- 연구 치료제 투여 전 1개월 이내에 경구 또는 패치 호르몬 피임약의 사용을 중단하거나 변경한 경우.
- 연구자의 의견으로 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해할 수 있는 모든 이유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 시퀀스 DCAB
주체가 이 순서로 받는 경우 D는 1 x 10 mg/kg 용량*의 Kuvan(사프로프테린 디히드로클로라이드) 100 mg 경구 용액 분말을 물에 용해시키고 공복 상태에서 투여하는 것입니다. C는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물과 함께 투여합니다. A는 공복 상태에서 물 없이 투여되는 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL의 1 x 10mg/kg 용량*입니다. B는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물 없이 투여합니다. |
100mg/mL 경구 현탁액
다른 이름들:
경구 용액용 분말 100mg
다른 이름들:
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다른: 시퀀스 ADBC
주체가 이 순서로 받는 경우 A는 공복 상태에서 물 없이 투여되는 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL의 1 x 10mg/kg 용량*입니다. D는 1 x 10 mg/kg 용량*의 Kuvan(사프로프테린 디히드로클로라이드) 100 mg 경구 용액 분말을 물에 용해시키고 공복 상태에서 투여하는 것입니다. B는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물 없이 투여합니다. C는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물과 함께 투여합니다. |
100mg/mL 경구 현탁액
다른 이름들:
경구 용액용 분말 100mg
다른 이름들:
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다른: 시퀀스 BACD
주체가 이 순서로 받는 경우 B는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물 없이 투여합니다. A는 공복 상태에서 물 없이 투여되는 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL의 1 x 10mg/kg 용량*입니다. C는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물과 함께 투여합니다. D는 1 x 10 mg/kg 용량*의 Kuvan(사프로프테린 디히드로클로라이드) 100 mg 경구 용액 분말을 물에 용해시키고 공복 상태에서 투여하는 것입니다. |
100mg/mL 경구 현탁액
다른 이름들:
경구 용액용 분말 100mg
다른 이름들:
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다른: 시퀀스 CBDA
주체가 이 순서로 받는 경우 C는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물과 함께 투여합니다. B는 1 x 10mg/kg 용량*의 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL을 급식 상태에서 물 없이 투여합니다. D는 1 x 10 mg/kg 용량*의 Kuvan(사프로프테린 디히드로클로라이드) 100 mg 경구 용액 분말을 물에 용해시키고 공복 상태에서 투여하는 것입니다. A는 공복 상태에서 물 없이 투여되는 사프로프테린 이염산염 경구 현탁액 100mg/mL의 1 x 10mg/kg 용량*입니다. |
100mg/mL 경구 현탁액
다른 이름들:
경구 용액용 분말 100mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수정되지 않은 Sapropterin AUC0-T
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간 복용량.
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사다리꼴 방법의 선형 업/로그 다운 변이체에 의해 계산 된 바와 같이, 시간 제로부터 마지막 관찰 된 농도까지 농도 시간 곡선 아래의 영역
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간 복용량.
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기준선-수정 된 Sapropterin AUC0-T
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간 복용량.
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사다리꼴 방법의 선형 업/로그 다운 변이체에 의해 계산 된 바와 같이, 시간 제로부터 마지막 관찰 된 농도까지 농도 시간 곡선 아래의 영역
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간 복용량.
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수정되지 않은 sapropterin cmax
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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최대 관찰 된 농도
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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기준선-조정 된 sapropterin cmax
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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최대 관찰 된 농도
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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수정되지 않은 sapropterin auc0-inf
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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시간 제로에서 무한대까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역 (외삽)
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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기준선-수정 된 sapropterin auc0-inf
기간: 시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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시간 제로에서 무한대까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역 (외삽)
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시점 1, 0.5, 사전 복용량 (0 시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 시간.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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비보정 및 기준선 보정 사프로테린 Tmax
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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최대 농도가 관찰되는 시간
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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교정되지 않은 및 기준선 교정된 사프로프테린 Tlag
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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측정 가능한(0이 아닌) 농도로 첫 번째 관찰 이전의 관찰 시간
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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교정되지 않은 및 기준선 교정된 사프로프테린 T½ el
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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말기 제거 반감기
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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교정되지 않은 및 기준선 교정된 사프로프테린 잔류 면적
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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마지막으로 관찰된 농도의 시간부터 무한대까지의 외삽으로 인한 AUC0-inf의 백분율로, [1 - (AUC0-t/AUC0-inf)] x 100으로 계산됩니다.
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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교정되지 않은 및 기준선 교정된 사프로프테린 Kel
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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말단 제거율 상수
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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교정되지 않은 및 기준선 교정된 사프로프테린 Cl/F
기간: 시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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겉보기 클리어런스
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시점 1, 0.5, 투여 전(0시간) 및 0.333, 0.667, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 4.5, 5, 5.5, 6, 8, 12, 16 및 24 투여 후 시간.
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건강한 피험자에게 투여 시 사프로프테린 이염산염의 안전성 및 내약성 분석.
기간: 사전 동의 서명부터 연구 완료까지 약 24일 동안 안전성을 모니터링했습니다.
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AE 평가.
AE는 규제 활동에 대한 의학 사전(MedDRA)의 최신 버전을 사용하여 코딩됩니다.
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사전 동의 서명부터 연구 완료까지 약 24일 동안 안전성을 모니터링했습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 30일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2023-5439
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .