Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny u zdrowych osób

11 czerwca 2025 zaktualizowane przez: APR Applied Pharma Research s.a.

Pilotażowe, faza 1, randomizowane, otwarte, jednodawkowe, czterokierunkowe badanie krzyżowe mające na celu porównanie farmakokinetyki dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml w postaci zawiesiny doustnej (kod produktu: RLF-OD032) (test) z lekiem Kuvan® (sapropteryna) Dichlorowodorek) 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego (odniesienie) oraz do oceny wpływu pożywienia i wpływu wody na biodostępność dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml zawiesiny doustnej u zdrowych osób

Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy 1, z pojedynczą dawką, 4 zabiegami, 4 okresami, 4 sekwencjami, krzyżowe, mające na celu porównanie farmakokinetyki (PK) sapropteryny z produktów testowych i referencyjnych oraz w celu oceny wpływu pożywienia i wpływu podawania wody na biodostępność sapropteryny z badanego produktu u zdrowych osób.

.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W każdym okresie pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę 10 mg/kg dichlorowodorku sapropteryny w dniu 1, na czczo lub po posiłku, z wodą lub bez wody, po czym przez 24 godziny będzie pobierane próbki PK. Badanie będzie obejmować wizytę przesiewową od dnia -30 do dnia -1. W każdym okresie kwalifikujący się pacjenci zostaną przyjęci do ośrodka klinicznego w dniu -1 i będą przetrzymywani w zamknięciu do czasu zakończenia oceny w dniu 2. Pomiędzy dawkami nastąpi okres wymywania wynoszący co najmniej 7 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M1S3V6
        • Pharma Medica Research Inc. 4770 Sheppard Ave E,

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, lekko palący (nie więcej niż 10 papierosów dziennie) lub niepalący, w wieku ≥18 i ≤50 lat, ze wskaźnikiem masy ciała (BMI) ≥18,5 i ≤30,0 kg/m2 oraz masą ciała ≥50,0 kg dla mężczyzn i ≥45,0 kg dla kobiet.

  2. Zdrowy w rozumieniu:

    1. brak klinicznie istotnej choroby i operacji w ciągu 30 dni przed dawkowaniem.
    2. brak klinicznie istotnej historii chorób neurologicznych, endokrynologicznych, sercowo-naczyniowych, oddechowych, hematologicznych, immunologicznych, psychiatrycznych, żołądkowo-jelitowych, nerek, wątroby i metabolicznych.

  3. Kobiety nie mogące zajść w ciążę muszą:

    1. pomenopauzalny (brak miesiączki przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy bez jakiejkolwiek innej przyczyny medycznej oraz wartości FSH i LH odpowiadające menopauzie); Lub
    2. sterylne chirurgicznie (obustronne wycięcie jajników, obustronne wycięcie jajowodów, histerektomia lub podwiązanie jajowodów) co najmniej 3 miesiące przed podaniem.
  4. Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały okres badania, zgodnie ze szczegółami zawartymi w protokole.
  5. Możliwość zdjęcia protez lub kolczyków w momencie dawkowania.
  6. Potrafi zrozumieć procedury badania i wyrazić podpisaną świadomą zgodę na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badania przedmiotowego podczas badania przesiewowego.
  2. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (można powtórzyć maksymalnie dwa razy) lub dodatnie wyniki testów serologicznych na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)-1 i HIV-2 przeciwciała w badaniu przesiewowym.
  3. Pozytywny test ciążowy lub pacjentka karmiąca piersią.
  4. Pozytywny wynik badania moczu na obecność narkotyków.
  5. Znane reakcje alergiczne na dichlorowodorek sapropteryny lub inne podobne leki lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu.
  6. Klinicznie istotne nieprawidłowości w EKG lub zaburzenia czynności życiowych (skurczowe ciśnienie krwi poniżej 90 lub powyżej 150 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi poniżej 50 lub powyżej 90 mmHg lub tętno poniżej 50 lub powyżej 100 uderzeń na minutę) podczas badania przesiewowego. EKG i parametry życiowe można powtórzyć maksymalnie dwa razy, aby określić, czy wartości są znacząco nieprawidłowe.
  7. Rekreacyjne używanie narkotyków miękkich (takich jak marihuana) w ciągu 1 miesiąca lub narkotyków twardych (takich jak kokaina, fencyklidyna [PCP], crack, pochodne opioidów, w tym heroina i pochodne amfetaminy) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  8. Historia uzależnienia od alkoholu wymagającego leczenia.
  9. Historia nadużywania produktu leczniczego lub leków w ciągu ostatnich 3 lat.
  10. Historia lub obecność alkoholizmu w ciągu ostatnich 3 lat. (>40 g etanolu dziennie lub więcej niż 10 jednostek tygodniowo [1 jednostka = 150 ml wina lub 360 ml piwa lub 45 ml 45% alkoholu]).
  11. Stosowanie leków w terminach określonych w protokole
  12. Udział w badaniu klinicznym obejmującym podanie badanego lub wprowadzonego do obrotu leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed dawkowaniem, podanie produktu biologicznego w kontekście badania klinicznego w ciągu 90 dni przed dawkowaniem lub równoczesny udział w badaniu doświadczalnym badanie, w którym nie podawano leku ani urządzenia.
  13. Znana predyspozycja do drgawek.
  14. Oddanie osocza w ciągu 7 dni przed dawkowaniem lub oddanie lub utrata 500 ml lub więcej krwi pełnej w ciągu 8 tygodni przed dawkowaniem.
  15. Obecność aparatu ortodontycznego lub ortodontycznych drutów retencyjnych lub jakiekolwiek zmiany fizykalne w jamie ustnej lub języku, które mogłyby przeszkodzić w pomyślnym zakończeniu procedury dawkowania.

  16. Kobiety, które:

    1. Czy przerwały lub zmieniły stosowanie wszczepianych, wewnątrzmacicznych, dopochwowych lub wstrzykiwanych hormonalnych środków antykoncepcyjnych w ciągu 6 miesięcy przed podaniem badanego leku.
    2. Czy przerwały lub zmieniły stosowanie doustnych lub plastrów hormonalnych środków antykoncepcyjnych w ciągu 1 miesiąca przed podaniem badanego leku.
  17. Każdy powód, który w opinii Badacza uniemożliwiałby badanemu udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Sekwencja DCAB

Gdzie Podmiot otrzymuje w tej kolejności

D to 1 x dawka 10 mg/kg* leku Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego rozpuszczony w wodzie i podawany po posiłku

C oznacza 1 x dawkę 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml podawanej z wodą po posiłku.

A to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody na czczo.

B to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody po posiłku.
Lek: RLF-OD032
Zawiesina doustna 100 mg/ml
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Lek: Kuvan
100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Inny: Sekwencja ADBC

Gdzie Podmiot otrzymuje w tej kolejności

A to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody na czczo.

D to 1 x dawka 10 mg/kg* leku Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego rozpuszczony w wodzie i podawany po posiłku

B to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody po posiłku.

C oznacza 1 x dawkę 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml podawanej z wodą po posiłku.
Lek: RLF-OD032
Zawiesina doustna 100 mg/ml
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Lek: Kuvan
100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Inny: Sekwencja BACD

Gdzie Podmiot otrzymuje w tej kolejności

B to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody po posiłku.

A to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody na czczo.

C oznacza 1 x dawkę 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml podawanej z wodą po posiłku.

D to 1 x dawka 10 mg/kg* leku Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego rozpuszczony w wodzie i podawany po posiłku
Lek: RLF-OD032
Zawiesina doustna 100 mg/ml
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Lek: Kuvan
100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Inny: Sekwencja CBDA

Gdzie Podmiot otrzymuje w tej kolejności

C oznacza 1 x dawkę 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml podawanej z wodą po posiłku.

B to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody po posiłku.

D to 1 x dawka 10 mg/kg* leku Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego rozpuszczony w wodzie i podawany po posiłku

A to 1 x dawka 10 mg/kg* zawiesiny doustnej dichlorowodorku sapropteryny 100 mg/ml, podawana bez wody na czczo.
Lek: RLF-OD032
Zawiesina doustna 100 mg/ml
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Lek: Kuvan
100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nieskorygowana sapropterina AUC0-T
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do ostatniego zaobserwowanego stężenia, obliczonym przez wariant liniowy/logowanie metody trapezoidalnej
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Sapropterina AUC0-T z korekcją wyjściową
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do ostatniego zaobserwowanego stężenia, obliczonym przez wariant liniowy/logowanie metody trapezoidalnej
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Nieskorygowana sapropterina Cmax
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Maksymalne zaobserwowane stężenie
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Sapropterina Cmax z korekcją podstawową
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Maksymalne zaobserwowane stężenie
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Nieskorygowana sapropterina AUC0-INF
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do nieskończoności (ekstrapolowany)
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Sapropterina AUC0-Inf z korekcją bazową
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do nieskończoności (ekstrapolowany)
Punkty czasowe 1, 0,5, dawka (0-godzinna) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po dawce.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nieskorygowana i skorygowana wartość wyjściowa sapropteryny Tmax
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Czas, w którym obserwuje się maksymalne stężenie
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Nieskorygowana i skorygowana względem linii podstawowej sapropteryna Tlag
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Czas obserwacji poprzedzający pierwszą obserwację z mierzalnym (niezerowym) stężeniem
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Nieskorygowana i skorygowana do linii podstawowej sapropteryna T½ el
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Obszar pozostałości sapropteryny nieskorygowany i skorygowany względem linii bazowej
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Procent AUC0-inf wynikający z ekstrapolacji od czasu ostatniego zaobserwowanego stężenia do nieskończoności, obliczony jako [1 - (AUC0-t/AUC0-inf)] x 100
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Nieskorygowana i skorygowana do linii podstawowej sapropteryna Kel
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Stała szybkości eliminacji terminala
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Nieskorygowana i skorygowana do wartości wyjściowych sapropteryna Cl/F
Ramy czasowe: Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Pozorny luz
Punkty czasowe 1, 0,5, przed dawkowaniem (0 godzin) i 0,333, 0,667, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 5, 5,5, 6, 8, 12, 16 i 24 godzin po podaniu.
Analiza bezpieczeństwa i tolerancji dichlorowodorku sapropteryny podawanego zdrowym osobom.
Ramy czasowe: Monitorowanie bezpieczeństwa od podpisania Świadomej Zgody do zakończenia badania, około 24 dni
Ocena działań niepożądanych. AE zostaną zakodowane przy użyciu najnowszej wersji słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA).
Monitorowanie bezpieczeństwa od podpisania Świadomej Zgody do zakończenia badania, około 24 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-5439

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj