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중증근육무력증 성인 환자에서 NMD670의 3가지 용량 수준의 안전성 및 유효성 (SYNAPSE-MG)

2026년 8월 19일 업데이트: NMD Pharma A/S

AChR/MuSK-Ab+ 중증 근무력증 성인 환자를 대상으로 21일 동안 3가지 용량 수준의 NMD670의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 제2상 개념 증명, 용량 범위 찾기 연구는 AChR 또는 MuSK에 대한 항체가 있는 MG 성인 환자를 대상으로 21일 동안 1일 2회(BID) 투여하여 NMD670의 3가지 용량 수준과 위약의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다. .

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

84

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Tbilisi, 그루지야
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, 그루지야
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, 그루지야
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • LTD New Hospitals
      • Leiden, 네덜란드, 2333
        • 모병
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jan Verschuuren
      • Aarhus, 덴마크
        • 모병
        • Aarhus University Hospital
        • 연락하다:
          • Josefine Nielsen
          • 전화번호: +45 23 88 25 83
          • 이메일: josenl@rm.dk
        • 수석 연구원:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, 덴마크
        • 모병
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicolai Preisler
    • California
      • Carlsbad, California, 미국, 92011
        • 빼는
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, 미국, 92868
        • 모병
        • University of California Irvine Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • 수석 연구원:
          • Stacy Dixon, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33487
        • 모병
        • SFM Clinical Research, LLC
        • 수석 연구원:
          • Marc Feinberg, MD
        • 연락하다:
          • Gabrielle DeMaria
          • 전화번호: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • 모병
        • NextGen Precision Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • 모병
        • The Ohio State University
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • University of Oregon
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38120
        • 빼는
        • Semmes Murphey Clinic
      • Leuven, 벨기에
        • 빼는
        • UZ Leuven
      • Belgrade, 세르비아
        • 빼는
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, 세르비아
        • 모병
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gordana Djordjevic
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raul Juntas Morales
      • Bergamo, 이탈리아, 21127
        • 모병
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • 모병
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, 이탈리아, 16132
        • 모병
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • 모병
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, 이탈리아, 56126
        • 모병
        • AOU Pisana
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, 이탈리아, 00189
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Matteo Garibaldi
      • Katowice, 폴란드
        • 모병
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, 폴란드
        • 모병
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • 수석 연구원:
          • Ryszard Nowak
        • 연락하다:
      • Lublin, 폴란드
        • 모병
        • Galen Clinic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, 폴란드, 20701
        • 모병
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, 폴란드
        • 모병
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • 연락하다:
      • Warsaw, 폴란드
        • 모병
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Grudniak Mariusz
      • Bordeaux, 프랑스
        • 모병
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, 프랑스
        • 모병
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • 수석 연구원:
          • Shahram ATTARIAN
        • 연락하다:
      • Nantes, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • 수석 연구원:
          • Yann Pereon
        • 연락하다:
      • Nice, 프랑스
        • 모병
        • Chu De Nice
        • 연락하다:
      • Nice, 프랑스
        • 모병
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Saskia Bresch

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 18~75세(둘 다 포함)의 남성 또는 여성이어야 합니다.
  • MG, MGFA 클래스 II, III 또는 IV 진단
  • AChR 또는 MuSK 항체 검사에서 양성으로 기록되었습니다.
  • 참가자는 정제를 삼킬 수 있어야 합니다.
  • 검사 시 체질량 지수가 18~35kg/m2이고 최소 체중이 40kg인 경우
  • 남성과 여성의 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들의 피임법에 관한 현지 규정을 준수해야 합니다.
  • 참가자는 사전 동의를 할 수 있고 서명한 사전 동의를 제공했습니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로 환자의 연구 참여를 방해하거나, 환자에게 추가적인 위험을 초래하거나, 환자의 평가 또는 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 알려진 의학적 또는 심리적 상태 또는 위험 요인 공부하다
  • 연구 수행 또는 해석을 방해할 수 있는 기타 중요한 임상 및/또는 실험실 안전 결과가 있는 참가자
  • 1일차 이전 30일(또는 약물의 5반감기 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 의약품으로 치료를 받은 참가자
  • 관련 MG 치료에 대한 순응도가 좋지 않은 참가자
  • 연구 기간 동안 임신을 계획하고 있거나 현재 임신 ​​중이거나 수유 중인 여성 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.
실험적: NMD670 고용량
21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.
실험적: NMD670 중간 용량
21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.
실험적: NMD670 저용량
21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NMD670 대 위약에 대한 QMG 총점의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
척도는 0-39이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
안전성 실험실 매개변수에 대한 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
임상적으로 유의한 활력 징후 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
임상적으로 유의한 ECG 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
자살 생각 또는 자살 행동의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
NMD670 대 위약에 대한 MG-ADL 총점의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
척도는 0에서 24까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 MGC 총 점수의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
척도는 0-50이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 MG-QOL15r의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
척도는 0에서 30까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
21일까지의 기준
Neuro-QoL 피로 약식의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
척도는 8~40점이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
치료에 따른 이상반응 발생률
기간: 21일 이상 복용
치료별 요약
21일 이상 복용
안과 검사에서 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 스크리닝(-28일 ~ -1일)부터 후속 조치(28일)까지
치료별 요약
스크리닝(-28일 ~ -1일)부터 후속 조치(28일)까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 5월 16일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 10일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (기타 식별자: EUCTR)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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