장기 베타 지중해빈혈 치료: 연장 기간에 따른 결과 (Thalidomide)
베타 지중해빈혈에서 병용 요법(탈리도마이드 및 수산화유레아)과 탈리도마이드 단독의 장기 비교.
연구 개요
상세 설명
장기 베타 지중해빈혈 치료라는 제목의 연구: 국립 혈액 질환 및 골수 이식 연구소(NIBD & BMT)에서 수행된 2상 임상 시험의 연장 기간에 대한 조사 결과.
이 연구는 베타 지중해빈혈 치료에서 병용 요법(탈리도마이드 및 수산화요소)과 탈리도마이드 단독 요법의 장기 비교에 중점을 둡니다. 목적은 병용 요법이 더 효과적일 것이라는 가설을 바탕으로 탈리도마이드 단독 요법과 비교하여 병용 요법의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 베타 지중해빈혈은 유전적 변형인자의 영향을 받아 베타-글로빈 생산에 영향을 미치는 상염색체 열성 장애로 정의됩니다. 주요 변수에는 헤모글로빈, 적혈구, 백혈구 수, 망상 적혈구 수, 혈소판, 젖산 탈수소효소, 유핵 적혈구, 페리틴, 빌리루빈, 혈청 글루타메이트 피루브산 트랜스아미나제, 크레아티닌, 수혈 빈도, 비장 및 간 크기, 헤모글로빈 하위 단위 베타 [ 호모 사피엔스 (인간)] 돌연변이 및 감마 글로빈 유전자의 특정 다형성. 이 연구는 3년에 걸쳐 NIBD 병원에서 진행되었으며, 단순 무작위 샘플링을 사용하여 30명의 참가자를 대상으로 한 2상 단일 센터, 2군 공개 라벨 중재 연구로 설계되었습니다. 포함 기준은 8~35세의 베타 지중해빈혈 주요/중등증 환자이며, 제외 기준에는 간 기능 장애가 있는 환자, 기혼 환자, 수유부, 혈전증 및 발작 병력이 있는 환자가 포함됩니다. 임상 인터뷰와 의료 기록 검토를 통해 데이터를 수집하고 (사회 과학용 통계 패키지)을 사용하여 분석합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Sindh
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Karachi, Sindh, 파키스탄
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 베타 지중해빈혈 중급/중급(수혈 의존성)의 알려진 사례
- 사전 동의를 제공할 의지가 있음
제외 기준
- 간 기능 장애 등의 동반질환이 있는 환자
- 기혼 환자
- 수유모
- 혈전증 및 발작의 병력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 병용 요법(탈리도마이드 및 수산화요소)
이 그룹의 참가자들은 탈리도마이드와 수산화요소를 각각 밤에 100mg/일, 아스피린과 500mg/일로 포함하는 병용 요법으로 치료를 받았습니다.
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탈리도마이드: 탈리도마이드 글루타르이미드는 글루탐산의 파생물입니다. 태아 헤모글로빈 발현의 강화는 적혈구 전사 인자 및 적혈구 크루펠 유사 인자 발현의 상향 조절에 의해 발생합니다. 또한 탈리도마이드가 감마 글로빈 유전자의 히스톤 H3에서 27번째 아미노산을 저메틸화한다는 결론을 내린 연구도 거의 없습니다. 이 과정의 시작 원인은 종양 괴사 인자-알파 혈관 내피 성장 인자, 프로스타글란딘 E2 및 염증성 사이토카인에 의한 핵 인자(활성화된 B 세포의 카파-경쇄-증강제) 활성화의 억제입니다. 수산화요소: 하이드록시유레아 또는 하이드록시카바마이드(HU)는 항대사물질의 범주에 속합니다. 태아 헤모글로빈 유도 메커니즘에는 에리스로포이에틴 및 산화질소 생성 증가, 세포사멸 유도 및 과립구 순환 활성 강화가 포함됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 탈리도마이드 혼자
이 그룹의 참가자들은 밤에 아스피린과 함께 탈리도마이드 100mg/일을 복용했습니다.
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탈리도마이드 글루타르이미드는 글루탐산의 파생물입니다. 태아 헤모글로빈 발현의 강화는 적혈구 전사 인자 및 적혈구 크루펠 유사 인자 발현의 상향 조절에 의해 발생합니다. 또한 탈리도마이드가 감마 글로빈 유전자의 히스톤 H3에서 27번째 아미노산을 저메틸화한다는 결론을 내린 연구도 거의 없습니다. 이 과정의 시작 원인은 종양 괴사 인자-알파, 혈관 내피 성장 인자, 프로스타글란딘 E2 및 염증성 사이토카인에 의한 핵 인자(활성화된 B 세포의 카파-경쇄-증강제) 활성화의 억제입니다. 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자에 대한 탈리도마이드의 영향을 조사하는 것은 치료 효능과 안전성 프로필을 식별하는 데 필수적입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 수치
기간: 3 년
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헤모글로빈 수치 개선 측정 헤모글로빈 수치는 혈액 데시리터당 그램(g/dL) 단위로 측정되는 전체 혈구 수치(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 검사는 정맥 혈액 샘플을 통해 수행되며, 자동 혈액학 분석기를 사용하여 분석되어 헤모글로빈 농도를 결정합니다.
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3 년
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적혈구수.
기간: 3 년
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적혈구 수의 개선을 측정합니다.
적혈구 수는 혈액 마이크로리터당 수백만 개의 세포(백만 개 세포/μL)로 측정되는 완전혈구수(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 테스트는 정맥 혈액 샘플을 통해 수행되며, 자동 혈액학 분석기를 사용하여 분석되어 존재하는 적혈구 수를 결정합니다.
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3 년
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백혈구 수
기간: 3 년
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백혈구 수에 대한 영향 측정 백혈구 수는 혈액 마이크로리터(1000개 세포/μL)당 수천 개의 세포로 측정되는 전체 혈구 수(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 검사에는 정맥 혈액 샘플을 자동화된 혈액학 분석기로 분석하여 존재하는 백혈구의 총 수를 결정하는 작업이 포함됩니다.
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3 년
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망상 적혈구 수
기간: 3 년
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망상적혈구 수에 대한 영향 측정 망상적혈구 수는 전체 혈구수(CBC) 테스트를 사용하여 평가되며, 총 적혈구의 백분율 또는 혈액 마이크로리터(μL)당 절대 수치로 측정됩니다.
이 테스트에는 특정 염색 기술을 사용하여 망상적혈구를 식별하고 정량화하는 자동화된 혈액학 분석기로 정맥혈 샘플을 분석하는 작업이 포함됩니다.
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3 년
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수혈 빈도:
기간: 3 년
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연구 기간 동안 두 치료군의 환자에게 필요한 수혈 빈도를 문서화하고 비교합니다. 수혈 빈도는 주간, 월간, 연간 등 특정 기간 동안 환자가 받은 수혈 횟수를 기록하여 평가됩니다. 이 데이터는 환자 의료 기록 및/또는 수혈 기록에서 수집되어 각 수혈 사건을 정확하게 추적할 수 있습니다. |
3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비장과 간 크기
기간: 3 년
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치료에 대한 반응으로 비장 및 간 크기의 변화를 측정합니다.
비장 및 간의 크기는 초음파와 같은 영상 기술을 사용하여 평가됩니다. 측정값은 센티미터(cm) 단위로 보고되며 각 기관의 크기를 캡처하여 비대 또는 이상을 평가합니다.
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3 년
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혈청 페리틴 수치
기간: 3 년
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철분 과부하 감소를 나타내는 혈청 페리틴 수치 감소에 있어 병용 요법의 효과를 평가합니다. 혈청 페리틴 수치는 밀리리터당 나노그램(ng/mL) 단위로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다. 정맥혈 샘플은 신체의 철 저장량에 대한 지표를 제공하는 페리틴 농도를 결정하기 위해 면역분석 기술을 사용하여 임상 실험실에서 분석됩니다. |
3 년
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유전적 변형자:
기간: 3 년
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유전자 변형자의 영향을 분석합니다.
유전자 변형자는 유전자 검사를 통해 평가됩니다.
연구 중인 질환과 관련된 단백질의 발현이나 기능에 영향을 미치는 것으로 알려진 특정 유전자나 유전적 변이에 초점을 맞춘 지중해빈혈 유전적 프로필.
이 분석은 유전적 요인이 질병 진행, 치료 반응 또는 기타 관련 결과를 어떻게 수정할 수 있는지 식별하는 데 도움이 됩니다.
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3 년
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빌리루빈
기간: 3 년
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빌리루빈과 같은 생화학적 매개변수의 변화를 모니터링하고 비교합니다.
빌리루빈 수치는 일반적으로 데시리터당 밀리그램(mg/dL)으로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 테스트는 정맥혈 샘플을 분석하여 적혈구가 분해되어 생성되는 색소인 빌리루빈의 농도를 결정함으로써 간 기능과 황달이나 간 질환과 같은 잠재적인 건강 상태에 대한 통찰력을 제공합니다.
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3 년
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젖산염 탈수소효소.
기간: 3 년
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젖산 탈수소효소와 같은 생화학적 매개변수의 변화를 모니터링하고 비교합니다. 젖산탈수소효소(LDH) 수치는 리터당 단위(U/L)로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다. 이 검사는 정맥혈 샘플을 분석하여 세포 대사에 관여하는 효소인 LDH의 농도를 결정합니다. LDH 수치의 상승은 조직 손상이나 질병을 나타낼 수 있습니다. |
3 년
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혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제,
기간: 3 년
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혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제와 같은 생화학적 매개변수의 변화를 모니터링하고 비교합니다.
알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)라고도 알려진 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제는 리터당 단위(U/L)로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 간세포에서 주로 발견되는 효소인 ALT의 농도를 결정하기 위해 정맥혈 샘플을 분석합니다.
ALT 수치의 상승은 간 손상이나 질병을 나타낼 수 있습니다.
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3 년
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크레아티닌
기간: 3 년
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크레아티닌과 같은 생화학적 매개변수의 변화를 모니터링하고 비교합니다.
크레아티닌 수치는 일반적으로 데시리터당 밀리그램(mg/dL) 또는 리터당 마이크로몰(μmol/L)로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사에는 정맥혈 샘플을 분석하여 신장에서 걸러지는 근육 대사 과정에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌의 농도를 측정하는 과정이 포함됩니다.
크레아티닌 수치를 모니터링하면 신장 기능을 평가하고 신장 질환이나 신장 기능 장애와 같은 상태를 감지하는 데 도움이 됩니다.
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3 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 프로필:
기간: 3 년
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부작용과 임상 합병증을 모니터링하여 탈리도마이드 단독 요법에 비해 병용 요법의 안전성과 내약성을 평가합니다. 안전성 프로필은 연구 기간 동안 부작용, 부작용 및 기타 안전성 관련 결과를 모니터링하고 문서화하여 평가됩니다. 여기에는 환자가 보고한 증상, 임상 관찰, 실험실 테스트 결과(간 효소, 신장 기능 테스트 등과 같이 이전에 논의된 매개변수에 대한 결과 포함) 및 연구 프로토콜에 지정된 기타 관련 안전성 평가에 대한 데이터 기록 및 분석이 포함됩니다. |
3 년
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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- NIBD/IRB-242/12-2022
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
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미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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